Výkon a bezpečnost nízkoobjemového zdravotnického zařízení pro kontinuální veno-venózní hemodialýzu MEX-CD1 pro extrakci mědi u pacientů s Wilsonovou chorobou (MEXWILS)
MEXWILS – Výkon a bezpečnost MEX-CD1 nízkoobjemového lékařského zařízení pro kontinuální veno-venózní hemodialýzu pro extrakci mědi u pacientů s Wilsonovou chorobou
Cílem této klinické studie je otestovat hemodialyzační lékařský přístroj MEX-CD1 u pacientů trpících Wilsonovou chorobou. Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:
- Funguje zařízení podle očekávání tím, že odstraňuje přebytek volné mědi z krve?
- Je zařízení bezpečné, když se používá podle návodu k použití?
V závislosti na závažnosti jejich symptomů dostanou pacienti 5 nebo 10 ošetření v po sobě jdoucích dnech pomocí hemodialyzačního zdravotnického zařízení MEX-CD1.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie zkoumá výkon a bezpečnost hemodialyzačního zařízení MEX-CD1 u pacientů trpících Wilsonovou chorobou. Wilsonova choroba je vzácné genetické onemocnění (1 000 až 2 000 pacientů ve Francii) spojené s problémem homeostázy mědi. Přímým důsledkem je progresivní akumulace mědi, nejprve v játrech a poté v celém těle se dvěma hlavními důsledky: (i) na úrovni jater a (ii) na úrovni neurologické.
Onemocnění je celosvětově známé a ve vyspělých zemích je léčeno. Může se prezentovat několika způsoby:
Je možná akutní dekompenzace onemocnění. Týká se to především velkých dětí nebo mladých dospělých, kteří se u nich projevují akutním jaterním deficitem, který může vyžadovat intenzivní péči a transplantaci jater.
Ve většině případů je klinickým obrazem chronické jaterní a/nebo neurologické onemocnění. Léčba musí být přizpůsobena klinické situaci. Lze rozlišit dvě fáze:
- Primární léčebná fáze, jejímž cílem je odstranit přebytečnou měď usazenou v těle. Tato fáze obvykle trvá 1 až 2 roky s chelatační léčbou;
- Udržovací fáze odpovídající léčbě, která umožní udržení a vyvážení rovnováhy mědi.
Tato celoživotní léčba se má užívat denně (s dávkami chelátorů a/nebo solí zinku).
Konečně, během udržovací fáze lze pozorovat období nižšího pozorování nebo únikové fáze, které jsou zodpovědné za závažné zhoršení jater (fulminantní hepatitida) nebo neurologické příznaky, které mohou vést ke smrti.
Navrhovaný zdravotnický prostředek umožňuje, kombinací dialýzy s hyperchelatačním koloidním dialyzátem (MEX-CD1) specificky extrahovat měď z krve (a zejména vyměnitelnou měď). Všichni pacienti zařazení do této studie budou v závislosti na závažnosti jejich symptomů dostávat 4hodinovou léčbu MEX-CD1:
- Pacienti se středně těžkým poškozením jater, které nevyžadují mimotělní léčbu krevní epurace jako standardní péči: 5 ošetření MEX-CD1 v po sobě jdoucích dnech
- Pacienti vyžadující mimotělní terapii čištění krve jako standardní péči: 10 ošetření MEX-CD1 v po sobě jdoucích dnech Během léčby MEX-CD1 bude stav pacienta pečlivě sledován. Zapsaní pacienti budou mít navíc důkladné posouzení jejich Wilsonovy choroby při screeningové návštěvě a při poslední návštěvě. Mezi posledním dnem léčby a poslední návštěvou budou mít zařazení pacienti dva dny odpočinku.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69500
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69317
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
-
-
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
-
Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku od 10 do 80 let s hmotností 30 kg a více
- Stanovená diagnóza Wilsonovy choroby (současné Lipské skóre ≥ 4). (U pacientů, kterým nelze v době screeningu vypočítat Leipzigovo skóre (během čekání na genetické výsledky), předpokládáme skóre 4 (standardně detekována mutace na 2 chromozomech), pokud jsou dva rodiče Wilsonovi.
- Adekvátní venózní přístup umožňující nastavení recirkulované nízkoobjemové kontinuální veno-venózní hemodialýzy (dialyzační katetr ≥11,5 F, střední průtok krve 100-200 ml/min) a odběr vzorků krve.
- Oba pacienti již podléhají standardní péči (SOC), nebo nejsou pod SOC.
- Pacienti musí mít alespoň jeden středně závažný jaterní nebo neuropsychiatrický symptom(y). (kritéria závažnosti viz 3.4)
- Pacient nebo rodič nebo opatrovník v případě nezletilé osoby musí být informován o povaze klinické zkoušky a musí souhlasit s účastí na klinické zkoušce a před účastí na jakékoli klinické zkoušce musí podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF). činnosti související s vyšetřováním. Nezletilí mladší 14 let musí poskytnout ústní souhlas s účastí na klinické zkoušce.
Kritéria vyloučení:
- Samci a samice vážící méně než 30 kg
- Pacienti trpící nedostatkem mědi
- Pacienti, kteří nejsou ochotni nebo schopni dodržovat postupy klinického zkoušení
- Alergie na mořské plody a předchozí alergie na jednu ze složek produktu MEX-CD1
- Alergie nebo kontraindikace na heparin nebo citrát
- Nedostatečný žilní přístup
- Účast na jiném vyšetřování s hodnoceným lékem nebo jiným zdravotnickým prostředkem (MD) během 30 dnů před a během tohoto vyšetřování
- Těhotné nebo kojící ženy podle článku 66 nařízení (EU) 2017/745 o zdravotnických prostředcích
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MEX-CD1 CVVHD s nízkou hlasitostí
Pacienti zařazení do léčebného ramene dostanou kromě standardní péče i léčbu MEX-CD1 v závislosti na závažnosti jejich příznaků:
|
MEX-CD1 je hyperchelatační koloidní roztok, který lze přidat do dialyzátu pro použití při nízkoobjemové kontinuální veno-venózní hemodialýze.
Jedno ošetření bude trvat 4 hodiny.
U nehospitalizovaných pacientů se léčba provádí ambulantně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výkon MEX-CD1
Časové okno: 4 hodiny; od začátku ošetření (0 hodin) do konce ošetření (4 hodiny)
|
Primárním cílem je určit účinnost MEX-CD1 z hlediska extrakce mědi v nízkoobjemové kontinuální veno-venózní hemodialýze.
To bude měřeno středním čistým množstvím mědi extrahované za jednotku času vzhledem k základní linii, tj. podílem.
|
4 hodiny; od začátku ošetření (0 hodin) do konce ošetření (4 hodiny)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření pulsu z bezpečnostních důvodů
Časové okno: Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
Posouzení bezpečnosti zdravotnického prostředku MEX-CD1 při maloobjemové kontinuální veno-venózní hemodialýze.
Měření koncového bodu bezpečnosti se hodnotí v průběhu studie.
|
Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
|
Měření teploty z bezpečnostních důvodů
Časové okno: Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
Posouzení bezpečnosti zdravotnického prostředku MEX-CD1 při maloobjemové kontinuální veno-venózní hemodialýze.
Měření koncového bodu bezpečnosti se hodnotí v průběhu studie.
|
Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
|
Měření arteriálního krevního tlaku každou hodinu během fáze léčby z bezpečnostních důvodů
Časové okno: Jednou při screeningu a poslední návštěvě a každou hodinu během fáze léčby, hodnoceno po dobu 2 týdnů.
|
Posouzení bezpečnosti zdravotnického prostředku MEX-CD1 při maloobjemové kontinuální veno-venózní hemodialýze.
Měření koncového bodu bezpečnosti se hodnotí v průběhu studie.
|
Jednou při screeningu a poslední návštěvě a každou hodinu během fáze léčby, hodnoceno po dobu 2 týdnů.
|
|
Měření hmotnosti pro bezpečnostní účely
Časové okno: Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
Posouzení bezpečnosti zdravotnického prostředku MEX-CD1 při maloobjemové kontinuální veno-venózní hemodialýze. Měření koncového bodu bezpečnosti se hodnotí v průběhu studie. Měření hmotnosti před a po každém ošetření. |
Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
|
AE záznam
Časové okno: Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
Posouzení bezpečnosti zdravotnického prostředku MEX-CD1 při maloobjemové kontinuální veno-venózní hemodialýze.
Měření koncového bodu bezpečnosti se hodnotí v průběhu studie.
|
Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
|
Počet účastníků s abnormálními výsledky laboratorních testů
Časové okno: Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
Bezpečnostní měření pomocí analýzy krevního vzorku před a po každé 4hodinové dialýze
|
Od zahájení první léčby MEX-CD1 do poslední návštěvy, hodnoceno do 2 týdnů.
|
|
Míra odpovědí
Časové okno: 4 hodiny; od začátku ošetření (0 hodin) do konce ošetření (4 hodiny)
|
Míra respondérů je definována jako podíl pacientů s >50 % výchozího čistého množství výměnné mědi extrahované během studie.
|
4 hodiny; od začátku ošetření (0 hodin) do konce ošetření (4 hodiny)
|
|
Kinetika mědi
Časové okno: 4 hodiny; od začátku ošetření (0 hodin) do konce ošetření (4 hodiny)
|
Měření kinetiky mědi v čase 0h, čas 1h, čas 2h, čas 3h a čas 4h
|
4 hodiny; od začátku ošetření (0 hodin) do konce ošetření (4 hodiny)
|
|
Změny koncentrace mědi mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou
Časové okno: Mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou, hodnoceno až 2 týdny.
|
Posouzení změny koncentrace mědi nevázané na ceruloplasmin (NCC) mezi výchozí hodnotou a uvolněním pacienta
|
Mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou, hodnoceno až 2 týdny.
|
|
Vývoj jaterních funkcí
Časové okno: Mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou, hodnoceno až 2 týdny.
|
Posouzení stability nebo zlepšení jaterních funkcí mezi zařazením do studie a poslední návštěvou pacienta podle anamnézy onemocnění. Jaterní funkce se hodnotí pomocí lékařského zobrazení, přechodné elastografie (FibroScan nebo FibroTest), LiverMultiScan™, posouzení přítomnosti/nepřítomnosti žloutenky, posouzení přítomnosti/nepřítomnosti hemolýzy, detekce ascitu pomocí sonografie. |
Mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou, hodnoceno až 2 týdny.
|
|
Vývoj neurologického a psychiatrického stavu
Časové okno: Mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou, hodnoceno až 2 týdny.
|
Posouzení stability nebo zlepšení neurologického a psychiatrického stavu mezi zařazením a poslední návštěvou pacienta. Neurologický a psychiatrický stav se hodnotí pomocí skóre UWDRS, škály klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-S versus CGI-I), MRI. (žádné jednotky pro všechny stupnice) |
Mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou, hodnoceno až 2 týdny.
|
|
Vývoj Wilsonovy choroby
Časové okno: Mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou, hodnoceno až 2 týdny.
|
Posouzení stability nebo zlepšení WD pomocí Global Assessment Scale for WD mezi zařazením a poslední návštěvou pacienta.
|
Mezi screeningovou návštěvou a poslední návštěvou, hodnoceno až 2 týdny.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
eliminace a obnovení mědi nevázané na ceruloplasmin během léčby
Časové okno: 4 hodiny; od začátku ošetření (0 hodin) do konce ošetření (4 hodiny)
|
Posouzení eliminace a obnovy mědi nevázané na ceruloplasmin během dialýzy.
|
4 hodiny; od začátku ošetření (0 hodin) do konce ošetření (4 hodiny)
|
|
obnovení mědi nevázané na ceruloplasmin mezi léčbou
Časové okno: Konec léčebného sezení (n) do začátku dalšího léčebného sezení (n+1), hodnoceno do 2 týdnů.
|
Posouzení obnovy mědi nevázané na ceruloplasmin mezi dialýzami.
|
Konec léčebného sezení (n) do začátku dalšího léčebného sezení (n+1), hodnoceno do 2 týdnů.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA, Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci trávicího systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Onemocnění jater
- Poruchy pohybu
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Bazální gangliové choroby
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus kovů, vrozené chyby
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Hepatolentikulární degenerace
Další identifikační čísla studie
- PJ2104-0003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Hepatolentikulární degenerace; Wilson
-
Hospital Affiliated to the Institute of Neurology...Zatím nenabírámeHepatolentikulární degenerace; WilsonČína