Ydeevne og sikkerhed af MEX-CD1 lavvolumen kontinuerlig veno-venøs hæmodialyse medicinsk udstyr til kobber-ekstraktion hos patienter med Wilsons sygdom (MEXWILS)

Denne undersøgelse undersøger ydeevnen og sikkerheden af ​​MEX-CD1 hæmodialyseapparatet hos patienter, der lider af Wilsons sygdom. Wilsons sygdom er en sjælden genetisk sygdom (1.000 til 2.000 patienter i Frankrig) forbundet med et problem i kobberhomeostase. Den direkte konsekvens er en progressiv ophobning af kobber, først i leveren og derefter i hele kroppen med to store implikationer: (i) på leverniveau og (ii) på neurologisk niveau.

Sygdommen er globalt kendt og håndteres i udviklede lande. Det kan præsentere sig selv på flere måder:

En akut dekompensation af sygdommen er mulig. Dette vedrører hovedsageligt store børn eller unge voksne, der præsenterer sig selv med en akut levermangel, som kan have behov for intensiv pleje og en levertransplantation.

I de fleste tilfælde er det kliniske billede af kronisk lever- og/eller neurologisk sygdom. Behandlingen skal tilpasses den kliniske situation. Der kan skelnes mellem to faser:

• En primær behandlingsfase, hvis mål det er at fjerne det overskydende kobber, der er aflejret i kroppen. Denne fase tager generelt 1 til 2 år med chelaterende behandlinger;
• En vedligeholdelsesfase, svarende til behandlingen, som gør det muligt at opretholde og udligne kobberbalancen.

Denne livslange behandling skal tages dagligt (med doser af chelatorer og/eller zinksalte).

Endelig kan der i vedligeholdelsesfasen observeres perioder med mindre observations- eller flugtfaser, som er ansvarlige for alvorlig forværring af leveren (fulminant hepatitis) eller neurologiske symptomer, der kan føre til døden.

Det foreslåede medicinske udstyr gør det muligt ved at kombinere dialyse med et hyperchelaterende kolloidt dialysat (MEX-CD1) specifikt at ekstrahere kobber fra blodet (og især det udskiftelige kobber). Alle patienter, der er inkluderet i denne undersøgelse, vil, afhængigt af sværhedsgraden af ​​deres symptomer, modtage 4 timer lange behandlinger med MEX-CD1:

• Patienter med moderat leverskade, der ikke har behov for ekstrakorporal blodudvindingsbehandling som standardbehandling: 5 behandlinger med MEX-CD1 på på hinanden følgende dage
• Patienter, der har behov for ekstrakorporale blodepurationsterapier som standardbehandling: 10 behandlinger med MEX-CD1 på på hinanden følgende dage Under MEX-CD1-behandlingen vil patientens tilstand blive nøje overvåget. Derudover vil tilmeldte patienter få en grundig vurdering af deres Wilsons sygdom ved screeningsbesøget og ved det sidste besøg. Mellem sidste behandlingsdag og sidste besøg vil indskrevne patienter have to hviledage.