Ytelse og sikkerhet for MEX-CD1 lavvolum kontinuerlig veno-venøs hemodialyse medisinsk utstyr for kobberekstraksjon hos pasienter med Wilsons sykdom (MEXWILS)

Denne studien undersøker ytelsen og sikkerheten til MEX-CD1 hemodialyseapparatet hos pasienter som lider av Wilsons sykdom. Wilsons sykdom er en sjelden genetisk sykdom (1000 til 2000 pasienter i Frankrike) knyttet til et problem i kobberhomeostase. Den direkte konsekvensen er en progressiv akkumulering av kobber, først i leveren og deretter i hele kroppen med to store implikasjoner: (i) på levernivå og (ii) på nevrologisk nivå.

Sykdommen er globalt kjent og behandlet i utviklede land. Det kan presentere seg på flere måter:

En akutt dekompensasjon av sykdommen er mulig. Dette gjelder hovedsakelig store barn eller unge voksne, som presenterer seg med en akutt leversvikt som kan trenge intensivbehandling og en levertransplantasjon.

I de fleste tilfeller er det kliniske bildet av kronisk lever- og/eller nevrologisk sykdom. Behandlingen må tilpasses den kliniske situasjonen. To faser kan skilles:

• En primær behandlingsfase, hvis mål det er å eliminere overflødig kobber avsatt i kroppen. Denne fasen tar vanligvis 1 til 2 år med chelaterende behandlinger;
• En vedlikeholdsfase, tilsvarende behandlingen som vil tillate at kobberbalansen opprettholdes og balanseres.

Denne livslange behandlingen skal tas daglig (med doser av chelatorer og/eller sinksalter).

Til slutt, under vedlikeholdsfasen, kan perioder med mindre observasjons- eller fluktfaser observeres, de er ansvarlige for alvorlig forverring av leveren (fulminant hepatitt) eller nevrologiske symptomer som kan føre til døden.

Det foreslåtte medisinske utstyret tillater, ved å kombinere dialyse til et hyperkelerende kolloidalt dialysat (MEX-CD1) å spesifikt trekke ut kobber fra blodet (og spesielt det utskiftbare kobberet). Alle pasienter som er registrert i denne studien vil, avhengig av alvorlighetsgraden av symptomene deres, få 4 timer lange behandlinger med MEX-CD1:

• Pasienter med moderat leverskade som ikke krever ekstrakorporal blodutvinningsbehandling som standardbehandling: 5 behandlinger med MEX-CD1 på påfølgende dager
• Pasienter som trenger ekstrakorporeal blodepurasjonsbehandling som standardbehandling: 10 behandlinger med MEX-CD1 på påfølgende dager Under MEX-CD1-behandlingen vil pasientens tilstand overvåkes nøye. I tillegg vil påmeldte pasienter få en grundig vurdering av Wilsons sykdom ved screeningbesøket og ved siste besøk. Mellom siste behandlingsdag og siste besøk vil påmeldte pasienter ha to hviledager.