Performances et sécurité du dispositif médical d'hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume MEX-CD1 pour l'extraction du cuivre chez les patients atteints de la maladie de Wilson (MEXWILS)
MEXWILS - Performances et sécurité du dispositif médical d'hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume MEX-CD1 pour l'extraction du cuivre chez les patients atteints de la maladie de Wilson
L'objectif de cet essai clinique est de tester le dispositif médical d'hémodialyse MEX-CD1 chez des patients atteints de la maladie de Wilson. Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont :
- L'appareil fonctionne-t-il comme prévu en éliminant l'excès de cuivre libre du sang ?
- L'appareil est-il sûr lorsqu'il est utilisé conformément aux instructions d'utilisation ?
Selon la gravité de leurs symptômes, les patients recevront 5 ou 10 traitements sur des jours consécutifs avec le dispositif médical d'hémodialyse MEX-CD1.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude examine les performances et la sécurité du dispositif d'hémodialyse MEX-CD1 chez les patients souffrant de la maladie de Wilson. La maladie de Wilson est une maladie génétique rare (1'000 à 2'000 patients en France) liée à un problème d'homéostasie du cuivre. La conséquence directe est une accumulation progressive de cuivre, d'abord dans le foie puis dans tout l'organisme avec deux implications majeures : (i) au niveau hépatique et (ii) au niveau neurologique.
La maladie est mondialement bien connue et gérée dans les pays développés. Elle peut se présenter de plusieurs manières :
Une décompensation aiguë de la maladie est possible. Cela concerne principalement les grands enfants ou les jeunes adultes, se présentant avec une insuffisance hépatique aiguë pouvant nécessiter des soins intensifs et une greffe de foie.
Dans la plupart des cas, le tableau clinique est celui d'une maladie hépatique et/ou neurologique chronique. Le traitement doit être adapté à la situation clinique. Deux phases peuvent être distinguées :
- Une phase de traitement primaire, dont le but est d'éliminer l'excès de cuivre déposé dans l'organisme. Cette phase prend généralement 1 à 2 ans avec les traitements chélateurs ;
- Une phase d'entretien, correspondant au traitement qui permettra de maintenir et d'équilibrer la balance en cuivre.
Ce traitement à vie est à prendre quotidiennement (avec des doses de chélateurs et/ou de sels de zinc).
Enfin, pendant la phase d'entretien, on peut observer des périodes de moindre observance ou phases d'échappement, celles-ci étant responsables d'une aggravation sévère du foie (hépatite fulminante) ou de symptômes neurologiques pouvant entraîner la mort.
Le dispositif médical proposé permet, en associant la dialyse à un dialysat colloïdal hyper-chélateur (MEX-CD1) d'extraire spécifiquement le cuivre du sang (et notamment le cuivre échangeable). Tous les patients inclus dans cette étude recevront, selon la gravité de leurs symptômes, des traitements de 4 heures avec MEX-CD1 :
- Patients présentant une atteinte hépatique modérée ne nécessitant pas de traitement d'épuration extracorporelle du sang comme norme de soins : 5 traitements avec MEX-CD1 sur des jours consécutifs
- Patients nécessitant des thérapies extracorporelles d'épuration sanguine en tant que norme de soins : 10 traitements avec MEX-CD1 sur des jours consécutifs Pendant le traitement MEX-CD1, l'état du patient sera étroitement surveillé. De plus, les patients inscrits auront une évaluation approfondie de leur maladie de Wilson lors de la visite de dépistage et lors de la dernière visite. Entre le dernier jour de traitement et la dernière visite, les patients inscrits auront deux jours de repos.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Espagne, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
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Barcelona, Catalonia, Espagne, 08036
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 69500
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
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Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 69317
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de 10 à 80 ans et pesant 30 kg et plus
- Diagnostic établi de maladie de Wilson (score actuel de Leipzig ≥ 4). (Pour les patients dont le score de Leipzig ne peut être calculé au moment du dépistage (en attendant les résultats génétiques), on suppose un score de 4 (mutation détectée sur 2 chromosomes par défaut) si les deux parents sont wilsoniens.
- Accès veineux adéquat pour permettre la mise en place d'une hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume recirculé (cathéter de dialyse ≥11,5 F, débit sanguin moyen 100-200 mL/min) et le prélèvement d'échantillons sanguins.
- Les patients sont déjà sous Standard Of Care (SOC) ou non sous SOC.
- Les patients doivent présenter au moins un symptôme(s) hépatique(s) ou neuropsychiatrique(s) modéré(s). (veuillez vous référer à 3.4 pour les critères de gravité)
- Le patient, ou le parent ou le tuteur dans le cas d'un mineur, doit avoir été informé de la nature de l'investigation clinique, avoir accepté de participer à l'investigation clinique et signé le formulaire de consentement éclairé (ICF) avant de participer à toute étude clinique. activités liées à l'enquête. Les mineurs de moins de 14 ans doivent fournir un consentement oral pour participer à l'investigation clinique.
Critère d'exclusion:
- Mâles et femelles pesant moins de 30 kg
- Patients souffrant d'une carence en cuivre
- Patients qui ne veulent pas ou ne peuvent pas se conformer aux procédures d'investigation clinique
- Allergie aux fruits de mer et allergie antérieure à l'un des composants du produit MEX-CD1
- Allergie ou contre-indication à l'héparine ou au citrate
- Accès veineux inadéquat
- Participation à une autre enquête avec un médicament expérimental ou un autre dispositif médical (DM) dans les 30 jours précédant et pendant la présente enquête
- Femmes enceintes ou allaitantes conformément à l'article 66 du règlement (UE) 2017/745 relatif aux dispositifs médicaux
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: MEX-CD1 CVVHD à faible volume
Les patients inscrits dans le bras de traitement recevront un traitement MEX-CD1 en fonction de la sévérité de leurs symptômes en plus du traitement standard :
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MEX-CD1 est une solution colloïdale hyper-chélatrice qui peut être ajoutée au dialysat pour être utilisée en hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume.
Un traitement durera 4 heures.
Pour les patients non hospitalisés, le traitement est effectué en ambulatoire.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Performances du MEX-CD1
Délai: 4 heures; du début du traitement (0 heure) à la fin du traitement (4 heures)
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L'objectif principal est de déterminer les performances du MEX-CD1 en termes d'extraction du cuivre en hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume.
Cela sera mesuré par la quantité nette moyenne de cuivre extraite par unité de temps par rapport à la ligne de base, c'est-à-dire une proportion.
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4 heures; du début du traitement (0 heure) à la fin du traitement (4 heures)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mesure du pouls à des fins de sécurité
Délai: Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la sécurité du dispositif médical MEX-CD1 en hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume.
Les mesures des paramètres d'innocuité sont évaluées tout au long de l'étude.
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Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Mesure de température à des fins de sécurité
Délai: Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la sécurité du dispositif médical MEX-CD1 en hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume.
Les mesures des paramètres d'innocuité sont évaluées tout au long de l'étude.
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Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Mesure de la pression artérielle toutes les heures pendant la phase de traitement à des fins de sécurité
Délai: Une fois lors du dépistage et de la dernière visite et toutes les heures pendant la phase de traitement, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la sécurité du dispositif médical MEX-CD1 en hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume.
Les mesures des paramètres d'innocuité sont évaluées tout au long de l'étude.
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Une fois lors du dépistage et de la dernière visite et toutes les heures pendant la phase de traitement, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Mesure du poids à des fins de sécurité
Délai: Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la sécurité du dispositif médical MEX-CD1 en hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume. Les mesures des paramètres d'innocuité sont évaluées tout au long de l'étude. Mesure du poids avant et après chaque traitement. |
Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Enregistrement AE
Délai: Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la sécurité du dispositif médical MEX-CD1 en hémodialyse veino-veineuse continue à faible volume.
Les mesures des paramètres d'innocuité sont évaluées tout au long de l'étude.
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Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Nombre de participants avec des résultats de tests de laboratoire anormaux
Délai: Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Mesures de sécurité par analyse d'échantillons sanguins avant et après chaque séance de dialyse de 4 heures
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Du début du premier traitement MEX-CD1 jusqu'à la dernière visite, évaluée jusqu'à 2 semaines.
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Taux de réponse
Délai: 4 heures; du début du traitement (0 heure) à la fin du traitement (4 heures)
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Le taux de répondeurs est défini comme la proportion de patients avec > 50 % de la quantité nette initiale de cuivre échangeable extraite tout au long de l'étude.
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4 heures; du début du traitement (0 heure) à la fin du traitement (4 heures)
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Cinétique du cuivre
Délai: 4 heures; du début du traitement (0 heure) à la fin du traitement (4 heures)
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Cinétique de mesure du Cuivre à temps 0h, temps 1h, temps 2h, temps 3h et temps 4h
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4 heures; du début du traitement (0 heure) à la fin du traitement (4 heures)
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Modifications de la concentration de cuivre entre la visite de dépistage et la dernière visite
Délai: Entre la visite de dépistage et la dernière visite, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la variation de la concentration de cuivre non lié à la céruloplasmine (NCC) entre la ligne de base et la sortie du patient
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Entre la visite de dépistage et la dernière visite, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Évolution de la fonction hépatique
Délai: Entre la visite de dépistage et la dernière visite, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la stabilité ou de l'amélioration de la fonction hépatique entre l'inscription et la dernière visite du patient selon l'historique de la maladie. La fonction hépatique est évaluée par imagerie médicale, élastographie transitoire (FibroScan ou FibroTest), LiverMultiScan™, évaluation de présence/absence d'ictère, évaluation de présence/absence d'hémolyse, détection d'ascite par échographie. |
Entre la visite de dépistage et la dernière visite, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Evolution de l'état neurologique et psychiatrique
Délai: Entre la visite de dépistage et la dernière visite, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la stabilité ou de l'amélioration de l'état neurologique et psychiatrique entre l'inscription et la dernière visite du patient. L'état neurologique et psychiatrique est évalué avec des scores UWDRS, Clinical Global Impression-Improvement Scale (CGI-S versus CGI-I), IRM. (pas d'unités pour toutes les échelles) |
Entre la visite de dépistage et la dernière visite, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Évolution de la maladie de Wilson
Délai: Entre la visite de dépistage et la dernière visite, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la stabilité ou de l'amélioration du WD par Global Assessment Scale for WD entre l'inscription et la dernière visite du patient.
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Entre la visite de dépistage et la dernière visite, évalué jusqu'à 2 semaines.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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élimination et restauration du cuivre non lié à la céruloplasmine pendant le traitement
Délai: 4 heures; du début du traitement (0 heure) à la fin du traitement (4 heures)
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Évaluation de l'élimination et de la restauration du cuivre non lié à la céruloplasmine tout au long de la séance de dialyse.
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4 heures; du début du traitement (0 heure) à la fin du traitement (4 heures)
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restauration de cuivre non liée à la céruloplasmine entre les traitements
Délai: De la fin de la séance de traitement (n) au début de la prochaine séance de traitement (n+1), évalué jusqu'à 2 semaines.
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Évaluation de la restauration du cuivre non lié à la céruloplasmine entre les séances de dialyse.
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De la fin de la séance de traitement (n) au début de la prochaine séance de traitement (n+1), évalué jusqu'à 2 semaines.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA, Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du système digestif
- Maladies neurodégénératives
- Maladies du foie
- Troubles du mouvement
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies des noyaux gris centraux
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Métabolisme des métaux, erreurs innées
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Dégénérescence hépatolenticulaire
Autres numéros d'identification d'étude
- PJ2104-0003
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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