Prestanda och säkerhet för MEX-CD1 Lågvolym kontinuerlig veno-venös hemodialys medicinsk anordning för kopparextraktion hos patienter med Wilsons sjukdom (MEXWILS)

Denna studie undersöker prestandan och säkerheten hos MEX-CD1-hemodialysapparaten hos patienter som lider av Wilsons sjukdom. Wilsons sjukdom är en sällsynt genetisk sjukdom (1 000 till 2 000 patienter i Frankrike) kopplad till ett problem i kopparhomeostas. Den direkta konsekvensen är en progressiv ackumulering av koppar, först i levern och sedan i hela kroppen med två stora implikationer: (i) på levernivå och (ii) på neurologisk nivå.

Sjukdomen är globalt välkänd och hanteras i utvecklade länder. Det kan presentera sig på flera sätt:

En akut dekompensation av sjukdomen är möjlig. Detta gäller främst stora barn eller unga vuxna som uppvisar en akut leverbrist som kan behöva intensivvård och en levertransplantation.

I de flesta fall är den kliniska bilden en av kronisk lever- och/eller neurologisk sjukdom. Behandlingen måste anpassas till den kliniska situationen. Två faser kan särskiljas:

• En primär behandlingsfas, vars mål det är att eliminera överskottet av koppar som deponeras i kroppen. Denna fas tar vanligtvis 1 till 2 år med kelatbehandlingar;
• En underhållsfas, motsvarande behandlingen som gör att kopparbalansen kan upprätthållas och utjämnas.

Denna livslånga behandling ska tas dagligen (med doser av kelatorer och/eller zinksalter).

Slutligen, under underhållsfasen, kan perioder av mindre observations- eller flyktfaser observeras, de är ansvariga för allvarlig försämring av levern (fulminant hepatit) eller för neurologiska symtom som kan leda till döden.

Den föreslagna medicinska anordningen tillåter, genom att kombinera dialys med ett hyperkelaterande kolloidalt dialysat (MEX-CD1) att specifikt extrahera koppar från blodet (och särskilt den utbytbara kopparn). Alla patienter som ingår i denna studie kommer, beroende på hur allvarliga deras symtom är, att få 4 timmar långa behandlingar med MEX-CD1:

• Patienter med måttlig leverskada som inte kräver extrakorporeal blodutsöndring som standardvård: 5 behandlingar med MEX-CD1 på varandra följande dagar
• Patienter som behöver extrakorporeala blodutsöndringsterapier som standardvård: 10 behandlingar med MEX-CD1 på varandra följande dagar Under MEX-CD1-behandlingen kommer patientens tillstånd att övervakas noggrant. Dessutom kommer inskrivna patienter att få en grundlig bedömning av sin Wilsons sjukdom vid screeningbesöket och vid det senaste besöket. Mellan sista behandlingsdagen och sista besöket kommer inskrivna patienter att ha två vilodagar.