Desempenho e segurança do dispositivo médico de hemodiálise venovenosa contínua de baixo volume MEX-CD1 para extração de cobre em pacientes com doença de Wilson (MEXWILS)
MEXWILS - Desempenho e Segurança do Dispositivo Médico de Hemodiálise Veno-venosa Contínua de Baixo Volume MEX-CD1 para extração de Cobre em Pacientes com Doença de Wilson
O objetivo deste ensaio clínico é testar o dispositivo médico de hemodiálise MEX-CD1 em pacientes que sofrem da doença de Wilson. As principais questões que pretende responder são:
- O dispositivo funciona conforme o esperado removendo o excesso de cobre livre do sangue?
- O dispositivo é seguro quando usado de acordo com as instruções de uso?
Dependendo da gravidade de seus sintomas, os pacientes receberão 5 ou 10 tratamentos em dias consecutivos com o dispositivo médico de hemodiálise MEX-CD1.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo investiga o desempenho e a segurança do dispositivo de hemodiálise MEX-CD1 em pacientes que sofrem da doença de Wilson. A Doença de Wilson é uma doença genética rara (1.000 a 2.000 pacientes na França) associada a um problema na homeostase do cobre. A consequência direta é uma acumulação progressiva de cobre, primeiro no fígado e depois em todo o corpo com duas implicações principais: (i) a nível hepático e (ii) a nível neurológico.
A doença é mundialmente conhecida e controlada em países desenvolvidos. Pode apresentar-se de várias formas:
Uma descompensação aguda da doença é possível. Isto diz respeito principalmente a crianças grandes ou adultos jovens, apresentando-se com uma deficiência hepática aguda que pode necessitar de cuidados intensivos e de um transplante de fígado.
Na maioria dos casos, o quadro clínico é de doença hepática crônica e/ou neurológica. O tratamento deve ser adaptado à situação clínica. Duas fases podem ser distinguidas:
- Uma fase primária de tratamento, cujo objetivo é eliminar o excesso de cobre depositado no corpo. Esta fase geralmente leva de 1 a 2 anos com tratamentos quelantes;
- Uma fase de manutenção, correspondente ao tratamento que permitirá manter e equilibrar o equilíbrio do cobre.
Este tratamento vitalício deve ser tomado diariamente (com doses de quelantes e/ou sais de zinco).
Finalmente, durante a fase de manutenção, podem ser observados períodos de menor observância ou fases de fuga, responsáveis por agravamento grave do fígado (hepatite fulminante) ou de sintomas neurológicos que podem levar à morte.
O dispositivo médico proposto permite, combinando a diálise a um dialisato coloidal hiperquelante (MEX-CD1), extrair especificamente o cobre do sangue (e particularmente o cobre trocável). Todos os pacientes inscritos neste estudo, dependendo da gravidade de seus sintomas, receberão tratamentos de 4 horas com MEX-CD1:
- Pacientes com lesão hepática moderada que não requerem terapias de purificação sanguínea extracorpórea como tratamento padrão: 5 tratamentos com MEX-CD1 em dias consecutivos
- Pacientes que necessitam de terapias de epuração sanguínea extracorpórea como tratamento padrão: 10 tratamentos com MEX-CD1 em dias consecutivos Durante o tratamento com MEX-CD1, a condição do paciente será monitorada de perto. Além disso, os pacientes inscritos terão uma avaliação completa de sua Doença de Wilson na visita de triagem e na última visita. Entre o último dia de tratamento e a última visita, os pacientes inscritos terão dois dias de descanso.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
-
Barcelona, Catalonia, Espanha, 08036
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69500
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69317
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres com idades compreendidas entre os 10 e os 80 anos e com peso igual ou superior a 30 kg
- Diagnóstico estabelecido de doença de Wilson (escore atual de Leipzig ≥ 4). (Para pacientes para os quais a pontuação de Leipzig não pode ser calculada no momento da triagem (enquanto aguardamos os resultados genéticos), assumimos uma pontuação de 4 (mutação detectada em 2 cromossomos por padrão) se os dois pais forem wilsonianos.
- Acesso venoso adequado para permitir a instalação de hemodiálise venovenosa contínua recirculada de baixo volume (cateter de diálise ≥11,5 F, fluxo sanguíneo médio 100-200 mL/min) e a coleta de amostras de sangue.
- Ambos os pacientes já sob padrão de atendimento (SOC) ou não sob SOC.
- Os pacientes devem apresentar pelo menos um sintoma(s) hepático(s) ou neuropsiquiátrico(s) moderado(s). (consulte 3.4 para os critérios de gravidade)
- O paciente, ou pai ou responsável no caso de menor, deve ter sido informado sobre a natureza da investigação clínica, e deve ter concordado em participar da investigação clínica, e assinado o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) antes da participação em qualquer clínica atividades relacionadas com a investigação. Menores de 14 anos devem fornecer consentimento oral para participar da investigação clínica.
Critério de exclusão:
- Machos e fêmeas com peso inferior a 30 kg
- Pacientes que sofrem de deficiência de cobre
- Pacientes que não desejam ou não podem cumprir os procedimentos de investigação clínica
- Alergia a frutos do mar e alergia prévia a um dos componentes do produto MEX-CD1
- Alergia ou contraindicação à heparina ou citrato
- Acesso venoso inadequado
- Participação em outra investigação com um medicamento experimental ou outro Dispositivo Médico (MD) nos 30 dias anteriores e durante a presente investigação
- Mulheres grávidas ou lactantes de acordo com o Artigo 66 dos Regulamentos (UE) 2017/745 sobre Dispositivos Médicos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: MEX-CD1 CVVHD de baixo volume
Os pacientes inscritos no braço de tratamento receberão tratamento MEX-CD1, dependendo da gravidade de seus sintomas, além do padrão de atendimento:
|
MEX-CD1 é uma solução coloidal hiperquelante que pode ser adicionada ao dialisato para ser usada em hemodiálise veno-venosa contínua de baixo volume.
Um tratamento dura 4 horas.
Para pacientes não hospitalizados, o tratamento é realizado em regime ambulatorial.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Desempenho de MEX-CD1
Prazo: 4 horas; desde o início do tratamento (0 horas) até o final do tratamento (4 horas)
|
O objetivo principal é determinar o desempenho do MEX-CD1 em termos de extração de cobre em hemodiálise venovenosa contínua de baixo volume.
Isso será medido pela quantidade líquida média de cobre extraído por unidade de tempo em relação à linha de base, ou seja, uma proporção.
|
4 horas; desde o início do tratamento (0 horas) até o final do tratamento (4 horas)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Medição de pulso para fins de segurança
Prazo: Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
Avaliação da segurança do dispositivo médico MEX-CD1 em hemodiálise venovenosa contínua de baixo volume.
As medições do ponto final de segurança são avaliadas ao longo do estudo.
|
Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
|
Medição de temperatura para fins de segurança
Prazo: Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
Avaliação da segurança do dispositivo médico MEX-CD1 em hemodiálise venovenosa contínua de baixo volume.
As medições do ponto final de segurança são avaliadas ao longo do estudo.
|
Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
|
Medição da pressão arterial a cada hora durante a fase de tratamento para fins de segurança
Prazo: Uma vez na triagem e na última visita e a cada hora durante a fase de tratamento, avaliados até 2 semanas.
|
Avaliação da segurança do dispositivo médico MEX-CD1 em hemodiálise venovenosa contínua de baixo volume.
As medições do ponto final de segurança são avaliadas ao longo do estudo.
|
Uma vez na triagem e na última visita e a cada hora durante a fase de tratamento, avaliados até 2 semanas.
|
|
Medição de peso para fins de segurança
Prazo: Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
Avaliação da segurança do dispositivo médico MEX-CD1 em hemodiálise venovenosa contínua de baixo volume. As medições do ponto final de segurança são avaliadas ao longo do estudo. Medição de peso antes e depois de cada tratamento. |
Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
|
Gravação AE
Prazo: Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
Avaliação da segurança do dispositivo médico MEX-CD1 em hemodiálise venovenosa contínua de baixo volume.
As medições do ponto final de segurança são avaliadas ao longo do estudo.
|
Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
|
Número de participantes com resultados anormais de exames laboratoriais
Prazo: Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
Medições de segurança por meio de análise de amostra de sangue antes e depois de cada sessão de diálise de 4 horas
|
Desde o início do primeiro tratamento com MEX-CD1 até a última visita, avaliado até 2 semanas.
|
|
Taxa de resposta
Prazo: 4 horas; desde o início do tratamento (0 horas) até o final do tratamento (4 horas)
|
A taxa de resposta é definida como a proporção de pacientes com >50% da quantidade líquida basal de cobre trocável extraído ao longo do estudo.
|
4 horas; desde o início do tratamento (0 horas) até o final do tratamento (4 horas)
|
|
Cinética do cobre
Prazo: 4 horas; desde o início do tratamento (0 horas) até o final do tratamento (4 horas)
|
Cinética da medição do Cobre no tempo 0h, tempo 1h, tempo 2h, tempo 3h e tempo 4h
|
4 horas; desde o início do tratamento (0 horas) até o final do tratamento (4 horas)
|
|
Alterações na concentração de cobre entre a visita de triagem e a última visita
Prazo: Entre a visita de triagem e a última visita, avaliada até 2 semanas.
|
Avaliação da alteração na concentração de cobre não ligado à ceruloplasmina (NCC) entre a linha de base e a liberação do paciente
|
Entre a visita de triagem e a última visita, avaliada até 2 semanas.
|
|
Evolução da função hepática
Prazo: Entre a visita de triagem e a última visita, avaliada até 2 semanas.
|
Avaliação da estabilidade ou melhora da função hepática entre o recrutamento e a última visita do paciente de acordo com o histórico da doença. A função hepática é avaliada através de imagens médicas, elastografia transitória (FibroScan ou FibroTest), LiverMultiScan™, avaliação da presença/ausência de icterícia, avaliação da presença/ausência de hemólise, detecção de ascite por ultrassonografia. |
Entre a visita de triagem e a última visita, avaliada até 2 semanas.
|
|
Evolução do estado neurológico e psiquiátrico
Prazo: Entre a visita de triagem e a última visita, avaliada até 2 semanas.
|
Avaliação da estabilidade ou melhora do estado neurológico e psiquiátrico entre a inscrição e a última consulta do paciente. O estado neurológico e psiquiátrico é avaliado com pontuações UWDRS, Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global (CGI-S versus CGI-I), MRI. (sem unidades para todas as escalas) |
Entre a visita de triagem e a última visita, avaliada até 2 semanas.
|
|
Doença de Wilson evolução
Prazo: Entre a visita de triagem e a última visita, avaliada até 2 semanas.
|
Avaliação da estabilidade ou melhora da WD pela Escala de Avaliação Global para WD entre a inscrição e a última consulta do paciente.
|
Entre a visita de triagem e a última visita, avaliada até 2 semanas.
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
eliminação e restauração do cobre não ligado à ceruloplasmina durante o tratamento
Prazo: 4 horas; desde o início do tratamento (0 horas) até o final do tratamento (4 horas)
|
Avaliação da eliminação e restauração do cobre não ligado à ceruloplasmina ao longo da sessão de diálise.
|
4 horas; desde o início do tratamento (0 horas) até o final do tratamento (4 horas)
|
|
restauração de cobre não ligada à ceruloplasmina entre o tratamento
Prazo: Fim da sessão de tratamento (n) até o início da próxima sessão de tratamento (n+1), avaliado até 2 semanas.
|
Avaliação da restauração do cobre não ligado à ceruloplasmina entre as sessões de diálise.
|
Fim da sessão de tratamento (n) até o início da próxima sessão de tratamento (n+1), avaliado até 2 semanas.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA, Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Fígado
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Degeneração Hepatolenticular
Outros números de identificação do estudo
- PJ2104-0003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .