Wilsonin tautia sairastavien potilaiden kuparin uuttamiseen tarkoitetun pienitilavuuksisen jatkuvan laskimo-laskimohemodialyysilaitteen MEX-CD1 suorituskyky ja turvallisuus (MEXWILS)
MEXWILS - Wilsonin tautia sairastavien potilaiden kuparin uuttamiseen tarkoitetun MEX-CD1:n teho ja turvallisuus.
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on testata MEX-CD1 hemodialyysilaitetta potilailla, jotka kärsivät Wilsonin taudista. Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:
- Toimiiko laite odotetulla tavalla poistamalla ylimääräisen vapaan kuparin verestä?
- Onko laite turvallinen, kun sitä käytetään käyttöohjeiden mukaisesti?
Oireidensa vakavuudesta riippuen potilaat saavat joko 5 tai 10 hoitoa peräkkäisinä päivinä MEX-CD1 hemodialyysilaitteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus tutkii MEX-CD1 hemodialyysilaitteen suorituskykyä ja turvallisuutta potilailla, jotka kärsivät Wilsonin taudista. Wilsonin tauti on harvinainen geneettinen sairaus (1 000–2 000 potilasta Ranskassa), joka liittyy kuparin homeostaasin ongelmaan. Suora seuraus on kuparin asteittainen kertyminen ensin maksaan ja sitten koko kehoon, jolla on kaksi merkittävää vaikutusta: (i) maksatasolla ja (ii) neurologisella tasolla.
Tauti tunnetaan maailmanlaajuisesti ja sitä hoidetaan kehittyneissä maissa. Se voi esiintyä useilla tavoilla:
Taudin akuutti dekompensaatio on mahdollista. Tämä koskee pääasiassa suuria lapsia tai nuoria aikuisia, joilla on akuutti maksan vajaatoiminta, joka saattaa vaatia tehohoitoa ja maksansiirtoa.
Useimmissa tapauksissa kliininen kuva on krooninen maksa- ja/tai neurologinen sairaus. Hoito on mukautettava kliinisen tilanteen mukaan. Kaksi vaihetta voidaan erottaa:
- Ensisijainen hoitovaihe, jonka tavoitteena on poistaa kehoon kertynyt ylimääräinen kupari. Tämä vaihe kestää yleensä 1–2 vuotta kelatointihoidoilla;
- Ylläpitovaihe, joka vastaa käsittelyä, joka mahdollistaa kuparitasapainon ylläpitämisen ja tasapainottamisen.
Tämä elinikäinen hoito tulee ottaa päivittäin (annoksilla kelaattoreita ja/tai sinkkisuoloja).
Lopuksi ylläpitovaiheen aikana voidaan havaita vähäisempiä seuranta- tai pakovaiheita, jotka ovat vastuussa maksan vakavasta pahenemisesta (fulminantti hepatiitti) tai neurologisista oireista, jotka voivat johtaa kuolemaan.
Ehdotettu lääketieteellinen laite mahdollistaa kuparin (ja erityisesti vaihdettavan kuparin) erottamisen verestä spesifisesti yhdistämällä dialyysi hyperkelatoivaan kolloidiseen dialysaattiin (MEX-CD1). Kaikki tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat oireidensa vakavuudesta riippuen 4 tunnin pituisia MEX-CD1-hoitoja:
- Potilaat, joilla on keskivaikea maksavaurio, jotka eivät vaadi kehonulkoisen veren epuraatiohoitoja normaalina hoitona: 5 hoitoa MEX-CD1:llä peräkkäisinä päivinä
- Potilaat, jotka tarvitsevat kehonulkoisen veren epuraatiohoitoja hoidon vakiona: 10 hoitoa MEX-CD1:llä peräkkäisinä päivinä MEX-CD1-hoidon aikana potilaan tilaa seurataan tarkasti. Lisäksi ilmoittautuneilla potilailla on perusteellinen arvio Wilsonin taudistaan seulontakäynnillä ja viimeisellä käynnillä. Viimeisen hoitopäivän ja viimeisen käynnin välillä ilmoittautuneilla potilailla on kaksi lepopäivää.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
-
Barcelona, Catalonia, Espanja, 08036
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69500
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69317
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naaraat, joiden ikä on 10–80 vuotta ja painaa vähintään 30 kg
- Vakiintunut diagnoosi Wilsonin taudista (nykyinen Leipzigin pistemäärä ≥ 4). (Potilaille, joille ei voida laskea Leipzigin pistemäärää seulonnan aikana (odotettaessa geneettisiä tuloksia), oletamme pistemääräksi 4 (oletusarvoisesti havaittu mutaatio kahdessa kromosomissa), jos molemmat vanhemmat ovat Wilsonilaisia.
- Riittävä laskimopääsy mahdollistaa kierrätetyn pienitilavuuksisen jatkuvan laskimo-laskimodialyysin (dialyysikatetri ≥11,5 F, keskimääräinen verenvirtausnopeus 100-200 ml/min) ja verinäytteiden keräämisen.
- Sekä potilaat, jotka ovat jo Standard Of Care (SOC) tai eivät SOC:n alaisia.
- Potilailla on oltava vähintään yksi kohtalainen maksa- tai neuropsykiatrinen oire(t). (katso vakavuuskriteerit kohdasta 3.4)
- Potilaalle tai vanhemmalle tai huoltajalle, jos kyseessä on alaikäinen, on täytynyt olla tietoinen kliinisen tutkimuksen luonteesta, hänen on oltava suostunut osallistumaan kliiniseen tutkimukseen ja allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (ICF) ennen osallistumista kliiniseen tutkimukseen. tutkimukseen liittyvää toimintaa. Alle 14-vuotiaiden on annettava suullinen suostumus osallistuakseen kliiniseen tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Alle 30 kg painavat urokset ja naaraat
- Potilaat, jotka kärsivät kuparin puutteesta
- Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan kliinisen tutkimuksen menettelyjä
- Kala- ja äyriäisallergia ja aikaisempi allergia jollekin MEX-CD1-tuotteen aineosista
- Allergia tai vasta-aihe hepariinille tai sitraatille
- Riittämätön laskimopääsy
- Osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä tai toisella lääketieteellisellä laitteella (MD) 30 päivää ennen tätä tutkimusta ja sen aikana
- Raskaana olevat tai imettävät naiset lääkinnällisiä laitteita koskevan asetuksen (EU) 2017/745 artiklan 66 mukaisesti
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MEX-CD1 Pienen äänenvoimakkuuden CVVHD
Hoitoryhmään osallistuvat potilaat saavat MEX-CD1-hoitoa oireidensa vakavuudesta riippuen tavallisen hoidon lisäksi:
|
MEX-CD1 on hyperkelatoiva kolloidinen liuos, jota voidaan lisätä dialysaattiin käytettäväksi pienitilavuuksisessa jatkuvassa laskimo-laskimodialyysissä.
Yksi hoito kestää 4 tuntia.
Ei-sairaalapotilaille hoito suoritetaan avohoidossa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MEX-CD1:n suorituskyky
Aikaikkuna: 4 tuntia; hoidon alusta (0 tuntia) hoidon loppuun (4 tuntia)
|
Ensisijaisena tavoitteena on määrittää MEX-CD1:n suorituskyky kuparin uuttamisen kannalta pienivolyymiisessa jatkuvassa laskimo-laskimodialyysissä.
Tämä mitataan keskimääräisellä aikayksikköä kohti uutetun kuparin nettomäärällä suhteessa perusviivaan, eli osuudella.
|
4 tuntia; hoidon alusta (0 tuntia) hoidon loppuun (4 tuntia)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pulssin mittaus turvallisuussyistä
Aikaikkuna: Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
Arvio MEX-CD1-lääketieteellisen laitteen turvallisuudesta pienimääräisessä jatkuvassa laskimo-laskimodialyysissä.
Turvallisuuspäätepistemittauksia arvioidaan koko tutkimuksen ajan.
|
Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
|
Lämpötilan mittaus turvallisuussyistä
Aikaikkuna: Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
Arvio MEX-CD1-lääketieteellisen laitteen turvallisuudesta pienimääräisessä jatkuvassa laskimo-laskimodialyysissä.
Turvallisuuspäätepistemittauksia arvioidaan koko tutkimuksen ajan.
|
Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
|
Valtimoverenpaineen mittaus tunnin välein hoitovaiheen aikana turvallisuussyistä
Aikaikkuna: Kerran seulonnassa ja viimeisellä käynnillä ja joka tunti hoitovaiheen aikana, arvioituna 2 viikon ajan.
|
Arvio MEX-CD1-lääketieteellisen laitteen turvallisuudesta pienimääräisessä jatkuvassa laskimo-laskimodialyysissä.
Turvallisuuspäätepistemittauksia arvioidaan koko tutkimuksen ajan.
|
Kerran seulonnassa ja viimeisellä käynnillä ja joka tunti hoitovaiheen aikana, arvioituna 2 viikon ajan.
|
|
Painonmittaus turvallisuussyistä
Aikaikkuna: Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
Arvio MEX-CD1-lääketieteellisen laitteen turvallisuudesta pienimääräisessä jatkuvassa laskimo-laskimodialyysissä. Turvallisuuspäätepistemittauksia arvioidaan koko tutkimuksen ajan. Painon mittaus ennen jokaista hoitoa ja sen jälkeen. |
Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
|
AE-tallennus
Aikaikkuna: Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
Arvio MEX-CD1-lääketieteellisen laitteen turvallisuudesta pienimääräisessä jatkuvassa laskimo-laskimodialyysissä.
Turvallisuuspäätepistemittauksia arvioidaan koko tutkimuksen ajan.
|
Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
|
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit laboratoriotestitulokset
Aikaikkuna: Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
Turvallisuusmittaukset verinäyteanalyysillä ennen ja jälkeen jokaista 4 tunnin dialyysikertaa
|
Ensimmäisen MEX-CD1-hoidon alusta viimeiseen käyntiin, arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
|
Vastausprosentti
Aikaikkuna: 4 tuntia; hoidon alusta (0 tuntia) hoidon loppuun (4 tuntia)
|
Vastausaste määritellään niiden potilaiden osuutena, joilla on > 50 % lähtötilanteen nettomäärästä vaihdettavaa kuparia uutettu koko tutkimuksen ajan.
|
4 tuntia; hoidon alusta (0 tuntia) hoidon loppuun (4 tuntia)
|
|
Kuparin kinetiikka
Aikaikkuna: 4 tuntia; hoidon alusta (0 tuntia) hoidon loppuun (4 tuntia)
|
Kuparin mittauksen kinetiikka ajalla 0h, aika 1h, aika 2h, aika 3h ja aika 4h
|
4 tuntia; hoidon alusta (0 tuntia) hoidon loppuun (4 tuntia)
|
|
Muutokset kuparipitoisuudessa seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä
Aikaikkuna: Seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä, arvioitu enintään 2 viikkoa.
|
Ei-seruloplasmiiniin sitoutuneen kuparin (NCC) pitoisuuden muutoksen arviointi lähtötilanteen ja potilaan vapautumisen välillä
|
Seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä, arvioitu enintään 2 viikkoa.
|
|
Maksan toiminnan kehitys
Aikaikkuna: Seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä, arvioitu enintään 2 viikkoa.
|
Maksan toiminnan stabiilisuuden tai paranemisen arviointi potilasrekisteröinnin ja potilaan viimeisen käynnin välillä sairaushistorian perusteella. Maksan toiminta arvioidaan lääketieteellisellä kuvantamisella, ohimenevä elastografia (FibroScan tai FibroTest), LiverMultiScan™, keltaisuuden olemassaolon/poissaolon arvioiminen, hemolyysin olemassaolon/puuttumisen arvioiminen, askites havaitseminen per sonografia. |
Seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä, arvioitu enintään 2 viikkoa.
|
|
Neurologisen ja psykiatrisen tilan kehitys
Aikaikkuna: Seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä, arvioitu enintään 2 viikkoa.
|
Neurologisen ja psykiatrisen tilan vakauden tai paranemisen arviointi ilmoittautumisen ja potilaan viimeisen käynnin välillä. Neurologinen ja psykiatrinen tila arvioidaan UWDRS-pisteillä, Clinical Global Impression-Improvement Scale (CGI-S versus CGI-I) ja MRI. (ei yksiköitä kaikille vaakoille) |
Seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä, arvioitu enintään 2 viikkoa.
|
|
Wilsonin taudin evoluutio
Aikaikkuna: Seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä, arvioitu enintään 2 viikkoa.
|
WD:n vakauden tai paranemisen arviointi WD:n maailmanlaajuisen arviointiasteikon avulla rekisteröinnin ja potilaan viimeisen käynnin välillä.
|
Seulontakäynnin ja viimeisen käynnin välillä, arvioitu enintään 2 viikkoa.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
seruloplasmiiniin sitoutumattoman kuparin eliminaatio ja palauttaminen hoidon aikana
Aikaikkuna: 4 tuntia; hoidon alusta (0 tuntia) hoidon loppuun (4 tuntia)
|
Ei-seruloplasmiiniin sitoutuneen kuparin eliminaation ja palautumisen arviointi dialyysijakson aikana.
|
4 tuntia; hoidon alusta (0 tuntia) hoidon loppuun (4 tuntia)
|
|
ei-seruloplasmiiniin sitoutunut kuparipalautus hoitojen välillä
Aikaikkuna: Hoitojakson päättymisestä (n) seuraavan hoitokerran alkuun (n+1), arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
Seruloplasmiiniin sitoutumattoman kuparin palautuksen arviointi dialyysijaksojen välillä.
|
Hoitojakson päättymisestä (n) seuraavan hoitokerran alkuun (n+1), arvioituna enintään 2 viikkoa.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA, Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Maksasairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hepatolentikulaarinen rappeuma
Muut tutkimustunnusnumerot
- PJ2104-0003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .