Prestaties en veiligheid van MEX-CD1 Continu veno-veneuze hemodialyse medisch hulpmiddel met laag volume voor koperextractie bij patiënten met de ziekte van Wilson (MEXWILS)

Deze studie onderzoekt de prestaties en veiligheid van het MEX-CD1 hemodialyseapparaat bij patiënten die lijden aan de ziekte van Wilson. De ziekte van Wilson is een zeldzame genetische ziekte (1.000 tot 2.000 patiënten in Frankrijk) die verband houdt met een probleem in de koperhomeostase. Het directe gevolg is een progressieve ophoping van koper, eerst in de lever en daarna in het hele lichaam met twee belangrijke implicaties: (i) op ​​leverniveau en (ii) op ​​neurologisch niveau.

De ziekte is wereldwijd bekend en wordt beheerd in ontwikkelde landen. Het kan zich op verschillende manieren presenteren:

Een acute decompensatie van de ziekte is mogelijk. Dit betreft voornamelijk grote kinderen of jongvolwassenen, die zich presenteren met een acuut leverfalen dat mogelijk intensieve zorg en een levertransplantatie nodig heeft.

In de meeste gevallen is het klinische beeld een chronische lever- en/of neurologische ziekte. De behandeling moet worden aangepast aan de klinische situatie. Er zijn twee fasen te onderscheiden:

• Een primaire behandelingsfase, waarvan het doel is om het overtollige koper dat zich in het lichaam heeft afgezet te verwijderen. Deze fase duurt over het algemeen 1 tot 2 jaar bij chelerende behandelingen;
• Een onderhoudsfase, die overeenkomt met de behandeling die het mogelijk maakt de koperbalans te behouden en in evenwicht te brengen.

Deze levenslange behandeling moet dagelijks worden ingenomen (met doses chelatoren en/of zinkzouten).

Ten slotte kunnen tijdens de onderhoudsfase perioden van mindere naleving of ontsnappingsfasen worden waargenomen, die verantwoordelijk zijn voor ernstige verergering van de lever (fulminante hepatitis) of van neurologische symptomen die tot de dood kunnen leiden.

Het voorgestelde medische hulpmiddel maakt het mogelijk om door dialyse te combineren met een hyperchelerend colloïdaal dialysaat (MEX-CD1) specifiek koper uit het bloed te halen (en in het bijzonder het uitwisselbare koper). Alle patiënten die deelnemen aan deze studie zullen, afhankelijk van de ernst van hun symptomen, 4 uur durende behandelingen krijgen met MEX-CD1:

• Patiënten met matige leverbeschadiging die geen extracorporale bloedzuiveringstherapieën nodig hebben als standaardbehandeling: 5 behandelingen met MEX-CD1 op opeenvolgende dagen
• Patiënten die standaardbehandelingen met extracorporale bloedzuivering nodig hebben: 10 behandelingen met MEX-CD1 op opeenvolgende dagen Tijdens de MEX-CD1-behandeling wordt de toestand van de patiënt nauwlettend gevolgd. Bovendien zullen ingeschreven patiënten een grondige beoordeling krijgen van hun ziekte van Wilson tijdens het screeningsbezoek en tijdens het laatste bezoek. Tussen de laatste dag van de behandeling en het laatste bezoek hebben ingeschreven patiënten twee rustdagen.