Desempeño y seguridad del dispositivo médico de hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen MEX-CD1 para extracción de cobre en pacientes con enfermedad de Wilson (MEXWILS)
MEXWILS - Desempeño y seguridad del dispositivo médico de hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen MEX-CD1 para extracción de cobre en pacientes con enfermedad de Wilson
El objetivo de este ensayo clínico es probar el dispositivo médico de hemodiálisis MEX-CD1 en pacientes que padecen la enfermedad de Wilson. Las principales preguntas que pretende responder son:
- ¿Funciona el dispositivo como se esperaba al eliminar el exceso de cobre libre de la sangre?
- ¿Es seguro el dispositivo cuando se usa de acuerdo con las instrucciones de uso?
Dependiendo de la gravedad de sus síntomas, los pacientes recibirán 5 o 10 tratamientos en días consecutivos con el dispositivo médico de hemodiálisis MEX-CD1.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio investiga el rendimiento y la seguridad del dispositivo de hemodiálisis MEX-CD1 en pacientes que padecen la enfermedad de Wilson. La enfermedad de Wilson es una enfermedad genética rara (1000 a 2000 pacientes en Francia) relacionada con un problema en la homeostasis del cobre. La consecuencia directa es una acumulación progresiva de cobre, primero en el hígado y luego en todo el organismo con dos grandes implicaciones: (i) a nivel hepático y (ii) a nivel neurológico.
La enfermedad es mundialmente conocida y manejada en los países desarrollados. Puede presentarse de varias maneras:
Es posible una descompensación aguda de la enfermedad. Esto afecta principalmente a niños grandes o adultos jóvenes, que se presentan con una deficiencia hepática aguda que puede necesitar cuidados intensivos y un trasplante de hígado.
En la mayoría de los casos, el cuadro clínico es el de una enfermedad hepática y/o neurológica crónica. El tratamiento debe adaptarse a la situación clínica. Se pueden distinguir dos fases:
- Una fase de tratamiento primario, cuyo objetivo es eliminar el exceso de cobre depositado en el organismo. Esta fase generalmente toma de 1 a 2 años con tratamientos quelantes;
- Una fase de mantenimiento, correspondiente al tratamiento que permitirá mantener y equilibrar el balance de cobre.
Este tratamiento de por vida se debe tomar diariamente (con dosis de quelantes y/o sales de zinc).
Finalmente, durante la fase de mantenimiento se pueden observar periodos de menor observancia o fases de escape, que son responsables de graves agravamientos del hígado (hepatitis fulminante) o de síntomas neurológicos que pueden conducir a la muerte.
El dispositivo médico propuesto permite, mediante la combinación de diálisis con un dializado coloidal hiperquelante (MEX-CD1), extraer específicamente el cobre de la sangre (y en particular el cobre intercambiable). Todos los pacientes inscritos en este estudio, según la gravedad de sus síntomas, recibirán tratamientos de 4 horas de duración con MEX-CD1:
- Pacientes con daño hepático moderado que no requieran terapias de depuración extracorpórea de sangre como tratamiento estándar: 5 tratamientos con MEX-CD1 en días consecutivos
- Pacientes que requieren terapias de depuración de sangre extracorpórea como tratamiento estándar: 10 tratamientos con MEX-CD1 en días consecutivos Durante el tratamiento con MEX-CD1, se controlará de cerca el estado del paciente. Además, a los pacientes inscritos se les realizará una evaluación exhaustiva de la enfermedad de Wilson en la visita de selección y en la última visita. Entre el último día de tratamiento y la última visita, los pacientes inscritos tendrán dos días de descanso.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
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Barcelona, Catalonia, España, 08036
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69500
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
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Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69317
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de 10 a 80 años de edad y con un peso de 30 kg o más
- Diagnóstico establecido de enfermedad de Wilson (puntuación actual de Leipzig ≥ 4). (Para los pacientes a los que no se les puede calcular la puntuación de Leipzig en el momento de la selección (mientras se esperan los resultados genéticos), asumimos una puntuación de 4 (mutación detectada en 2 cromosomas de forma predeterminada) si los dos padres son wilsonianos.
- Acceso venoso adecuado para permitir el establecimiento de hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen recirculado (catéter de diálisis ≥11.5 F, flujo sanguíneo medio 100-200 mL/min) y la recolección de muestras de sangre.
- Tanto los pacientes que ya están bajo el estándar de atención (SOC) como los que no lo están.
- Los pacientes deben presentar al menos un síntoma(s) hepático(s) o neuropsiquiátrico(s) moderado(s). (consulte 3.4 para conocer los criterios de gravedad)
- El paciente, o el padre o tutor en el caso de un menor, debe haber sido informado sobre la naturaleza de la investigación clínica y debe haber aceptado participar en la investigación clínica y haber firmado el Formulario de consentimiento informado (ICF) antes de participar en cualquier investigación clínica. actividades relacionadas con la investigación. Los menores de 14 años deben dar su consentimiento oral para participar en la investigación clínica.
Criterio de exclusión:
- Machos y hembras de menos de 30 kg
- Pacientes que sufren de deficiencia de cobre
- Pacientes que no quieren o no pueden cumplir con los procedimientos de investigación clínica
- Alergia a los mariscos y alergia previa a uno de los componentes del producto MEX-CD1
- Alergia o contraindicación a la heparina o al citrato
- Acceso venoso inadecuado
- Participación en otra investigación con un fármaco en investigación u otro dispositivo médico (MD) dentro de los 30 días anteriores y durante la presente investigación
- Mujeres embarazadas o lactantes según el artículo 66 del Reglamento (UE) 2017/745 sobre Productos Sanitarios
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MEX-CD1 Bajo volumen CVVHD
Los pacientes inscritos en el brazo de tratamiento recibirán tratamiento con MEX-CD1 según la gravedad de sus síntomas además del estándar de atención:
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MEX-CD1 es una solución coloidal hiperquelante que se puede agregar al dializado para usarse en hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen.
Un tratamiento durará 4 horas.
Para los pacientes no hospitalizados, el tratamiento se realiza de forma ambulatoria.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Desempeño de MEX-CD1
Periodo de tiempo: 4 horas; desde el inicio del tratamiento (0 horas) hasta el final del tratamiento (4 horas)
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El objetivo principal es determinar el desempeño de MEX-CD1 en términos de extracción de cobre en hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen.
Esto se medirá por la cantidad neta media de cobre extraído por unidad de tiempo en relación con la línea de base, es decir, una proporción.
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4 horas; desde el inicio del tratamiento (0 horas) hasta el final del tratamiento (4 horas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medición de pulso con fines de seguridad
Periodo de tiempo: Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Evaluación de la seguridad del dispositivo médico MEX-CD1 en hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen.
Las mediciones del punto final de seguridad se evalúan a lo largo del estudio.
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Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Medición de temperatura con fines de seguridad
Periodo de tiempo: Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Evaluación de la seguridad del dispositivo médico MEX-CD1 en hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen.
Las mediciones del punto final de seguridad se evalúan a lo largo del estudio.
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Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Medición de la presión arterial cada hora durante la fase de tratamiento por motivos de seguridad
Periodo de tiempo: Una vez en la selección y última visita y cada hora durante la fase de tratamiento, evaluado hasta 2 semanas.
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Evaluación de la seguridad del dispositivo médico MEX-CD1 en hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen.
Las mediciones del punto final de seguridad se evalúan a lo largo del estudio.
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Una vez en la selección y última visita y cada hora durante la fase de tratamiento, evaluado hasta 2 semanas.
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Medición de peso con fines de seguridad
Periodo de tiempo: Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Evaluación de la seguridad del dispositivo médico MEX-CD1 en hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen. Las mediciones del punto final de seguridad se evalúan a lo largo del estudio. Medición de peso antes y después de cada tratamiento. |
Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Grabación AE
Periodo de tiempo: Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Evaluación de la seguridad del dispositivo médico MEX-CD1 en hemodiálisis veno-venosa continua de bajo volumen.
Las mediciones del punto final de seguridad se evalúan a lo largo del estudio.
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Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Número de participantes con resultados anormales en las pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Medidas de seguridad mediante análisis de muestras de sangre antes y después de cada sesión de diálisis de 4 horas
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Desde el inicio del primer tratamiento con MEX-CD1 hasta la última visita, evaluado hasta 2 semanas.
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Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 4 horas; desde el inicio del tratamiento (0 horas) hasta el final del tratamiento (4 horas)
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La tasa de respuesta se define como la proporción de pacientes con >50 % de la cantidad neta inicial de cobre intercambiable extraído a lo largo del estudio.
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4 horas; desde el inicio del tratamiento (0 horas) hasta el final del tratamiento (4 horas)
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Cinética del cobre
Periodo de tiempo: 4 horas; desde el inicio del tratamiento (0 horas) hasta el final del tratamiento (4 horas)
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Cinética de la medición de cobre en el tiempo 0h, tiempo 1h, tiempo 2h, tiempo 3h y tiempo 4h
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4 horas; desde el inicio del tratamiento (0 horas) hasta el final del tratamiento (4 horas)
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Cambios en la concentración de cobre entre la visita de selección y la última visita
Periodo de tiempo: Entre la visita de selección y la última visita, evaluada hasta 2 semanas.
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Evaluación del cambio en la concentración de cobre no unido a ceruloplasmina (NCC) entre la línea de base y la liberación del paciente
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Entre la visita de selección y la última visita, evaluada hasta 2 semanas.
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Evolución de la función hepática
Periodo de tiempo: Entre la visita de selección y la última visita, evaluada hasta 2 semanas.
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Valoración de la estabilidad o mejora de la función hepática entre el ingreso y la última visita del paciente según los antecedentes de la enfermedad. La función hepática se evalúa mediante imágenes médicas, elastografía transitoria (FibroScan o FibroTest), LiverMultiScan™, evaluación de presencia/ausencia de ictericia, evaluación de presencia/ausencia de hemólisis, detección de ascitis mediante sonografía. |
Entre la visita de selección y la última visita, evaluada hasta 2 semanas.
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Evolución del estado neurológico y psiquiátrico
Periodo de tiempo: Entre la visita de selección y la última visita, evaluada hasta 2 semanas.
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Valoración de la estabilidad o mejora del estado neurológico y psiquiátrico entre la inscripción y la última visita del paciente. El estado neurológico y psiquiátrico se evalúa con puntajes UWDRS, escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-S versus CGI-I), resonancia magnética. (sin unidades para todas las escalas) |
Entre la visita de selección y la última visita, evaluada hasta 2 semanas.
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Evolución de la enfermedad de Wilson
Periodo de tiempo: Entre la visita de selección y la última visita, evaluada hasta 2 semanas.
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Valoración de la estabilidad o mejora de la ED mediante Global Assessment Scale for WD entre el enrolamiento y la última visita del paciente.
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Entre la visita de selección y la última visita, evaluada hasta 2 semanas.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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eliminación y restauración de cobre no unido a ceruloplasmina durante el tratamiento
Periodo de tiempo: 4 horas; desde el inicio del tratamiento (0 horas) hasta el final del tratamiento (4 horas)
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Evaluación de la eliminación y restauración del cobre no unido a ceruloplasmina a lo largo de la sesión de diálisis.
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4 horas; desde el inicio del tratamiento (0 horas) hasta el final del tratamiento (4 horas)
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restauración de cobre no unido a ceruloplasmina entre tratamientos
Periodo de tiempo: Fin de la sesión de tratamiento (n) al comienzo de la siguiente sesión de tratamiento (n+1), evaluado hasta 2 semanas.
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Evaluación de la restauración de cobre no unido a ceruloplasmina entre sesiones de diálisis.
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Fin de la sesión de tratamiento (n) al comienzo de la siguiente sesión de tratamiento (n+1), evaluado hasta 2 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA, Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del HIGADO
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Degeneración hepatolenticular
Otros números de identificación del estudio
- PJ2104-0003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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