Эффективность и безопасность медицинского устройства для непрерывного вено-венозного гемодиализа малого объема MEX-CD1 для экстракции меди у пациентов с болезнью Вильсона (MEXWILS)
MEXWILS - Эффективность и безопасность малообъемного медицинского устройства непрерывного вено-венозного гемодиализа MEX-CD1 для экстракции меди у пациентов с болезнью Вильсона
Целью этого клинического испытания является тестирование медицинского устройства для гемодиализа MEX-CD1 у пациентов, страдающих болезнью Вильсона. Основные вопросы, на которые она призвана ответить, следующие:
- Работает ли устройство должным образом, удаляя из крови избыток свободной меди?
- Безопасно ли устройство при использовании в соответствии с инструкцией по эксплуатации?
В зависимости от тяжести симптомов пациенты получат 5 или 10 процедур в последовательные дни с помощью медицинского устройства для гемодиализа MEX-CD1.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом исследовании исследуются эффективность и безопасность устройства для гемодиализа MEX-CD1 у пациентов, страдающих болезнью Вильсона. Болезнь Вильсона — редкое генетическое заболевание (от 1000 до 2000 пациентов во Франции), связанное с нарушением гомеостаза меди. Прямым следствием является прогрессирующее накопление меди сначала в печени, а затем во всем организме с двумя основными последствиями: (i) на уровне печени и (ii) на неврологическом уровне.
Болезнь широко известна во всем мире и лечится в развитых странах. Он может проявляться несколькими способами:
Возможна острая декомпенсация заболевания. Это касается в основном детей старшего возраста или молодых людей с острой печеночной недостаточностью, которым может потребоваться интенсивная терапия и пересадка печени.
В большинстве случаев клиническая картина представляет собой хроническое печеночное и/или неврологическое заболевание. Лечение должно быть адаптировано к клинической ситуации. Можно выделить две фазы:
- Фаза первичной обработки, целью которой является устранение избытка меди, отложившейся в организме. Эта фаза обычно занимает от 1 до 2 лет при лечении хелатирующими агентами;
- Поддерживающая фаза, соответствующая обработке, которая позволяет поддерживать и уравновешивать баланс меди.
Это пожизненное лечение следует принимать ежедневно (с дозами энтеросорбентов и/или солей цинка).
Наконец, во время поддерживающей фазы могут наблюдаться периоды меньшего наблюдения или фазы ускользания, которые вызывают тяжелое ухудшение состояния печени (молниеносный гепатит) или неврологические симптомы, которые могут привести к смерти.
Предлагаемое медицинское устройство позволяет путем сочетания диализа с гиперхелатирующим коллоидным диализатом (MEX-CD1) специфически извлекать медь из крови (и особенно обменную медь). Все пациенты, включенные в это исследование, будут, в зависимости от тяжести их симптомов, получать 4-часовое лечение MEX-CD1:
- Пациенты с умеренным повреждением печени, не требующие экстракорпоральной эпурационной терапии в качестве стандарта лечения: 5 процедур с MEX-CD1 в последовательные дни.
- Пациенты, нуждающиеся в экстракорпоральной терапии отхаркивания крови в качестве стандартного лечения: 10 процедур MEX-CD1 в последовательные дни. Во время лечения MEX-CD1 состояние пациента будет тщательно контролироваться. Кроме того, зарегистрированные пациенты будут проходить тщательную оценку болезни Вильсона во время скринингового визита и во время последнего визита. Между последним днем лечения и последним визитом у зарегистрированных пациентов будет два дня отдыха.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
-
Barcelona, Catalonia, Испания, 08036
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69500
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69317
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины в возрасте от 10 до 80 лет и весом 30 кг и более
- Установлен диагноз болезни Вильсона (текущая оценка по Лейпцигу ≥ 4). (Для пациентов, которым невозможно рассчитать Лейпцигскую шкалу во время скрининга (во время ожидания генетических результатов), мы принимаем оценку 4 (мутация, обнаруженная на 2 хромосомах по умолчанию), если оба родителя Вильсоновские.
- Адекватный венозный доступ, позволяющий организовать рециркуляционный малообъемный непрерывный вено-венозный гемодиализ (диализный катетер ≥11,5 F, средняя скорость кровотока 100–200 мл/мин) и сбор образцов крови.
- Оба пациента уже находятся под Стандартом лечения (SOC) или не под SOC.
- Пациенты должны иметь хотя бы один умеренный печеночный или психоневрологический симптом(ы). (пожалуйста, обратитесь к 3.4 для критериев серьезности)
- Пациент или родитель или опекун в случае несовершеннолетнего должны быть проинформированы о характере клинического исследования и должны дать согласие на участие в клиническом исследовании и подписать форму информированного согласия (ICF) до участия в любом клиническом исследовании. деятельность, связанная с расследованием. Несовершеннолетние в возрасте до 14 лет должны дать устное согласие на участие в клиническом исследовании.
Критерий исключения:
- Самцы и самки массой менее 30 кг
- Пациенты, страдающие дефицитом меди
- Пациенты, которые не желают или не могут соблюдать процедуры клинического исследования
- Аллергия на морепродукты и предшествующая аллергия на один из компонентов продукта MEX-CD1.
- Аллергия или противопоказания к гепарину или цитрату
- Неадекватный венозный доступ
- Участие в другом расследовании с исследуемым лекарственным средством или другим медицинским устройством (МИ) в течение 30 предшествующих дней и в ходе настоящего расследования
- Беременные или кормящие женщины в соответствии со статьей 66 Регламента (ЕС) 2017/745 о медицинских устройствах.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: MEX-CD1 Низкий объем CVVHD
Пациенты, включенные в группу лечения, будут получать лечение MEX-CD1 в зависимости от тяжести их симптомов в дополнение к стандартному лечению:
|
MEX-CD1 представляет собой гиперхелатирующий коллоидный раствор, который можно добавлять в диализат для использования в низкообъемном непрерывном вено-венозном гемодиализе.
Одна процедура продлится 4 часа.
Для негоспитализированных больных лечение проводится амбулаторно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Производительность MEX-CD1
Временное ограничение: 4 часа; от начала лечения (0 часов) до окончания лечения (4 часа)
|
Основная цель состоит в том, чтобы определить эффективность MEX-CD1 с точки зрения извлечения меди при непрерывном вено-венозном гемодиализе с низким объемом.
Это будет измеряться средним чистым количеством меди, извлекаемой в единицу времени по отношению к базовому уровню, т. е. пропорцией.
|
4 часа; от начала лечения (0 часов) до окончания лечения (4 часа)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение пульса в целях безопасности
Временное ограничение: От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
Оценка безопасности медицинского изделия MEX-CD1 при малообъемном непрерывном вено-венозном гемодиализе.
Измерения конечной точки безопасности оцениваются на протяжении всего исследования.
|
От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
|
Измерение температуры в целях безопасности
Временное ограничение: От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
Оценка безопасности медицинского изделия MEX-CD1 при малообъемном непрерывном вено-венозном гемодиализе.
Измерения конечной точки безопасности оцениваются на протяжении всего исследования.
|
От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
|
Измерение артериального давления каждый час на этапе лечения в целях безопасности
Временное ограничение: Один раз при скрининге и последнем посещении и каждый час на этапе лечения в течение 2 недель.
|
Оценка безопасности медицинского изделия MEX-CD1 при малообъемном непрерывном вено-венозном гемодиализе.
Измерения конечной точки безопасности оцениваются на протяжении всего исследования.
|
Один раз при скрининге и последнем посещении и каждый час на этапе лечения в течение 2 недель.
|
|
Измерение веса в целях безопасности
Временное ограничение: От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
Оценка безопасности медицинского изделия MEX-CD1 при малообъемном непрерывном вено-венозном гемодиализе. Измерения конечной точки безопасности оцениваются на протяжении всего исследования. Измерение веса до и после каждой процедуры. |
От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
|
Запись автоэкспозиции
Временное ограничение: От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
Оценка безопасности медицинского изделия MEX-CD1 при малообъемном непрерывном вено-венозном гемодиализе.
Измерения конечной точки безопасности оцениваются на протяжении всего исследования.
|
От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
|
Количество участников с аномальными результатами лабораторных анализов
Временное ограничение: От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
Измерения безопасности с помощью анализа образцов крови до и после каждого 4-часового сеанса диализа
|
От начала первого лечения MEX-CD1 до последнего визита оценивается до 2 недель.
|
|
Частота ответивших
Временное ограничение: 4 часа; от начала лечения (0 часов) до окончания лечения (4 часа)
|
Доля респондеров определяется как доля пациентов с более чем 50% исходного чистого количества обменной меди, извлеченного на протяжении всего исследования.
|
4 часа; от начала лечения (0 часов) до окончания лечения (4 часа)
|
|
Кинетика меди
Временное ограничение: 4 часа; от начала лечения (0 часов) до окончания лечения (4 часа)
|
Кинетика измерения меди в моменты времени 0ч, 1ч, 2ч, 3ч и 4ч
|
4 часа; от начала лечения (0 часов) до окончания лечения (4 часа)
|
|
Изменения концентрации меди между скрининговым визитом и последним визитом
Временное ограничение: Между визитом для скрининга и последним визитом оценивается до 2 недель.
|
Оценка изменения концентрации несвязанной с церулоплазмином меди (NCC) между исходным уровнем и высвобождением пациента
|
Между визитом для скрининга и последним визитом оценивается до 2 недель.
|
|
Эволюция функции печени
Временное ограничение: Между визитом для скрининга и последним визитом оценивается до 2 недель.
|
Оценка стабильности или улучшения функции печени между регистрацией и последним посещением пациента по данным анамнеза заболевания. Функцию печени оценивают с помощью медицинской визуализации, транзиторной эластографии (FibroScan или FibroTest), LiverMultiScan™, оценки наличия/отсутствия желтухи, оценки наличия/отсутствия гемолиза, обнаружения асцита по данным УЗИ. |
Между визитом для скрининга и последним визитом оценивается до 2 недель.
|
|
Эволюция неврологического и психического статуса
Временное ограничение: Между визитом для скрининга и последним визитом оценивается до 2 недель.
|
Оценка стабильности или улучшения неврологического и психического статуса между регистрацией и последним визитом пациента. Неврологический и психиатрический статус оценивают по шкале UWDRS, шкале общего клинического впечатления-улучшения (CGI-S по сравнению с CGI-I), МРТ. (нет единиц измерения для всех шкал) |
Между визитом для скрининга и последним визитом оценивается до 2 недель.
|
|
Эволюция болезни Вильсона
Временное ограничение: Между визитом для скрининга и последним визитом оценивается до 2 недель.
|
Оценка стабильности или улучшения WD по глобальной шкале оценки WD между регистрацией и последним посещением пациента.
|
Между визитом для скрининга и последним визитом оценивается до 2 недель.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
элиминация и восстановление несвязанной с церулоплазмином меди во время лечения
Временное ограничение: 4 часа; от начала лечения (0 часов) до окончания лечения (4 часа)
|
Оценка выведения и восстановления несвязанной с церулоплазмином меди во время сеанса диализа.
|
4 часа; от начала лечения (0 часов) до окончания лечения (4 часа)
|
|
восстановление меди, не связанной с церулоплазмином, между курсами лечения
Временное ограничение: Конец сеанса лечения (n) до начала следующего сеанса лечения (n+1), оценка до 2 недель.
|
Оценка восстановления меди, не связанной с церулоплазмином, между сеансами диализа.
|
Конец сеанса лечения (n) до начала следующего сеанса лечения (n+1), оценка до 2 недель.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA, Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания пищеварительной системы
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания печени
- Двигательные расстройства
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания базальных ганглиев
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Метаболизм металлов, врожденные ошибки
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Гепатолентикулярная дегенерация
Другие идентификационные номера исследования
- PJ2104-0003
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .