Leistung und Sicherheit des medizinischen Geräts MEX-CD1 für die kontinuierliche venovenöse Hämodialyse mit geringem Volumen zur Kupferextraktion bei Patienten mit Morbus Wilson (MEXWILS)

Diese Studie untersucht die Leistung und Sicherheit des Hämodialysegeräts MEX-CD1 bei Patienten mit Morbus Wilson. Morbus Wilson ist eine seltene genetische Erkrankung (1.000 bis 2.000 Patienten in Frankreich), die mit einem Problem der Kupferhomöostase verbunden ist. Die direkte Folge ist eine fortschreitende Anreicherung von Kupfer, zunächst in der Leber und dann im gesamten Körper, mit zwei wesentlichen Auswirkungen: (i) auf Leberebene und (ii) auf neurologischer Ebene.

Die Krankheit ist weltweit bekannt und wird in entwickelten Ländern behandelt. Es kann sich auf verschiedene Arten präsentieren:

Eine akute Dekompensation der Erkrankung ist möglich. Dies betrifft vor allem große Kinder oder junge Erwachsene, die an einer akuten Leberinsuffizienz leiden, die möglicherweise eine intensivmedizinische Behandlung und eine Lebertransplantation erfordert.

In den meisten Fällen handelt es sich bei dem klinischen Bild um eine chronische Leber- und/oder neurologische Erkrankung. Die Behandlung muss an die klinische Situation angepasst werden. Es lassen sich zwei Phasen unterscheiden:

• Eine primäre Behandlungsphase, deren Ziel es ist, das im Körper abgelagerte überschüssige Kupfer zu beseitigen. Bei Chelat-Behandlungen dauert diese Phase im Allgemeinen 1 bis 2 Jahre;
• Eine Erhaltungsphase, die der Behandlung entspricht und es ermöglicht, das Kupfergleichgewicht aufrechtzuerhalten und auszugleichen.

Diese lebenslange Behandlung muss täglich eingenommen werden (mit Dosen von Chelatoren und/oder Zinksalzen).

Schließlich können während der Erhaltungsphase Perioden geringerer Aufmerksamkeit oder Fluchtphasen beobachtet werden, die für eine schwere Verschlimmerung der Leber (fulminante Hepatitis) oder neurologische Symptome verantwortlich sind, die zum Tod führen können.

Das vorgeschlagene medizinische Gerät ermöglicht durch die Kombination der Dialyse mit einem hyperchelatbildenden kolloidalen Dialysat (MEX-CD1) die gezielte Extraktion von Kupfer aus dem Blut (und insbesondere dem austauschbaren Kupfer). Alle an dieser Studie teilnehmenden Patienten erhalten je nach Schwere ihrer Symptome 4-stündige Behandlungen mit MEX-CD1:

• Patienten mit mittelschwerer Leberschädigung, die standardmäßig keine extrakorporalen Blutreinigungstherapien benötigen: 5 Behandlungen mit MEX-CD1 an aufeinanderfolgenden Tagen
• Patienten, die als Standardbehandlung extrakorporale Blutreinigungstherapien benötigen: 10 Behandlungen mit MEX-CD1 an aufeinanderfolgenden Tagen. Während der MEX-CD1-Behandlung wird der Zustand des Patienten engmaschig überwacht. Darüber hinaus wird bei den aufgenommenen Patienten beim Screening-Besuch und beim letzten Besuch eine gründliche Beurteilung ihres Morbus Wilson durchgeführt. Zwischen dem letzten Behandlungstag und dem letzten Besuch haben die aufgenommenen Patienten zwei Ruhetage.