このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

重症筋無力症に対するピリドスチグミンとアミファンプリジン (IMPACT-MG)

2023年6月16日 更新者：Martijn R. Tannemaat, MD PhD、Leiden University Medical Center

ピリドスチグミンとアミファンプリジンによる対症療法の改善：重症筋無力症患者を対象とした無作為二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験（IMPACT-MG）

重症筋無力症（MG）におけるピリドスチグミン（パート1）とアミファンプリジン（パート2）の効果を評価する、無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー介入研究。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の最初の部分では、現在ピリドスチグミンを使用している患者が、最初にプラセボを投与されてから通常用量のピリドスチグミンを投与されるか、またはその逆のいずれかである連続する2つの治療期間のうちの1つにランダムに割り当てられます。 各治療期間は 5 日間続き、各治療期間の間に 2 日間の休薬期間があります。 測定は、治療期間の最終日 (5 日目と 12 日目) に実行されます。

研究の第 2 部では、ピリドスチグミンへの追加としてアミファンプリジンを 2 回投与した場合の効果が研究されます。 患者は 3 つの治療シーケンスのいずれかにランダムに割り当てられます。 1) アミファンプリジン 30 mg - アミファンプリジン 60 mg - プラセボ、または 2) アミファンプリジン 60 mg - プラセボ - アミファンプリジン 30 mg、または 3) プラセボ - アミファンプリジン 30 mg - アミファンプリジン 60 mg。 繰り返しますが、各治療期間は 5 日間で構成され、2 日間の休薬期間によって区切られます。 測定は、治療の最終日 (19 日目、26 日目、および 33 日目) に実行されます。

患者は、AChR陽性MG患者におけるアミファンプリジンの薬物動態（PK）と薬力学（PD）を特徴付けるサブスタディに参加する選択肢を得る。

研究の種類

介入

入学 (推定)

24

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • オランダ
    • South-Holland
      • Leiden、South-Holland、オランダ、2333 ZA
        • 募集
        • Leiden University Medical Center
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢 > 18 歳
  2. AChR陽性重症筋無力症（眼性または全身性）
  3. ピリドスチグミンの現在の使用
  4. MGFA 臨床分類 I ～ IV

  5. 安定した用量のMG治療（ピリドスチグミン以外）を受けている。 該当する場合：

    1. 1ヶ月間の安定したステロイド投与
    2. 非ステロイド性免疫抑制剤： i．アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、シクロスポリン、またはその他の非ステロイド免疫抑制剤は 3 か月以上前に開始し、1 か月間は安定したレジメンを継続します。 ii. リツキシマブは 6 か月以上前に開始し、補体阻害剤と Fc 受容体阻害剤は 6 か月以上前に開始し、3 か月間安定したレジメンを継続します。

パート 2 の追加の対象基準 研究のパート 2 に参加する資格を得るには、患者は対象時に MGII アンケートで 10 点を超えるスコアを獲得する必要があります。

MGFA クラス I (つまり、 これは、この研究が臨床集団を正確に反映していることを保証するためです。

除外基準:

  1. 4週間未満の静脈内免疫グロブリンまたは血漿交換の使用、または試験中に計画されている。
  2. 胸腺切除術が6か月未満、または試験中に胸腺切除術が行われる（予定）
  3. ピリドスチグミン以外のアセチルコリンエステラーゼ阻害剤の使用
  4. 妊娠、授乳中、または研究中に妊娠する予定がある
  5. アミファンプリジンによる治療は禁忌です。 禁忌には、てんかんの病歴、コントロールされていない喘息、遺伝性 QT 症候群 / QT 間隔の延長 (ECG で示される)、QT c 延長を引き起こすことが知られている薬物、てんかんの閾値を低下させることが知られている薬物、薬物に対する既知の過敏反応が含まれます。活性物質または賦形剤のいずれかに。
  6. 患者は、研究のアンケートに記入したり、オランダ語で面接を受けたりすることができず、研究に必要な検査を受けることができず、あるいは研究への参加についてインフォームドコンセントを与えることができません。
  7. 研究者は、何らかの理由で適切でないとみなされる患者をこの治験から除外することができます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ピリドスチグミン
ピリドスチグミンの用量は、患者が担当の神経内科医から用量に基づいて継続的に用量を調整するようアドバイスされているため、患者が病気の経過中にすでに自分にとってどの用量が効果的であるかを知る十分な経験を積んでいるとの仮定の下、ピリドスチグミンに関する患者のこれまでの経験に基づく。その症状と副作用について。
薬：ピリドスチグミン
参加者にはピリドスチグミン 10 mg 錠剤が与えられます。
プラセボコンパレーター：プラセボ（ピリドスチグミン）
「実験的」と同じですが、カプセルにはプラセボが含まれています。
薬：プラセボ
プラセボ錠剤は、有効成分 (ピリドスチグミン) を除けば同一です。
薬：プラセボ
プラセボ錠剤は、有効成分（アミファンプリジン塩基）を除けば同一です。
実験的：放出調節されたアミファンプリジン (塩基)
患者は、研究前用量のピリドスチグミンへの追加としてアミファムプリジン 2 日 15 mg およびアミファンプリジン 2 日 30 mg を投与されます。
薬：放出調節されたアミファンプリジン (塩基)
参加者は、放出調節された15 mgまたは30 mgの錠剤でアミファンプリジン（塩基）を受け取ります。
プラセボコンパレーター：プラセボ (アミファンプリジン)
「実験的」と同じですが、カプセルにはプラセボが含まれています。
薬：プラセボ
プラセボ錠剤は、有効成分 (ピリドスチグミン) を除けば同一です。
薬：プラセボ
プラセボ錠剤は、有効成分（アミファンプリジン塩基）を除けば同一です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
プラセボと比較した重症筋無力症障害指数（MGII）の臨床的に関連する変化。
時間枠：1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
プラセボと比較した薬物治療に関する 9 項目の治療満足度アンケート (TSQM-9) の変化
時間枠：5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
プラセボと比較した重症筋無力症の生活の質アンケート（MG-QoL15r）の 15 項目改訂版の変更点
時間枠：1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
プラセボと比較した重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スコアの臨床的に関連する変化（≧2ポイントの変化）。
時間枠：1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
プラセボと比較した定量的重症筋無力症 (QMG) スコアの臨床的に関連する変化 (≧ 3 ポイントの変化)。
時間枠：1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
筋無力症の症状の増加により、最初の休薬期間を完了できない患者の数。
時間枠：1日目に評価 (クロスオーバー)
1日目に評価 (クロスオーバー)
脱出薬の使用回数（症状への影響を含む）
時間枠：1日目、5日目、12日目に評価（クロスオーバー）、
1日目、5日目、12日目に評価（クロスオーバー）、
ピリドスチグミンとアミファンプリジンのトラフ濃度
時間枠：1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
ピーク血漿濃度 (Cmax)
時間枠：19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
濃度-時間曲線の下の面積 (AUC0-8)
時間枠：19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
最大濃度の時間（Tmax）
時間枠：19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
血清半減期 (T1/2)
時間枠：19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
トラフ濃度（Ctrough）
時間枠：19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
手持ち式動力計で測定したアミファンプリジンの血清濃度と手の握力の間の用量反応。
時間枠：19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
19日目、26日目、33日目に評価（クロスオーバー）、
5段階のEQ-5D（EQ-5D～5L）で評価した実用性
時間枠：1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価
1日目、5日目、12日目、19日目、26日目、33日目に評価
適応された iMCQ (iMTA 医療消費アンケート) によって評価された医療利用
時間枠：1日目に評価
IMCQ は、投薬と旅行に関するモジュールを省略して適応されています。 iMCQ のリコール期間は 12 か月に設定されています。
1日目に評価
適応された iPCQ (iMTA Productivity Cost Questionnaire) によって評価された生産性
時間枠：1日目に評価
IPCQ のリコール期間は 3 か月に設定されています。
1日目に評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Leiden University Medical Center

協力者

NMD Pharma A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月22日

一次修了 (推定)

2024年9月22日

研究の完了 (推定)

2024年9月22日

試験登録日

最初に提出

2023年6月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年6月16日

最初の投稿 (実際)

2023年6月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年6月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月16日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NL78666.058.21

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する