Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pyridostigmiini ja amifampridiini Myasthenia Gravisin hoitoon (IMPACT-MG)

perjantai 16. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Martijn R. Tannemaat, MD PhD, Leiden University Medical Center

Oireisen hoidon parantaminen pyridostigmiinillä ja amifampridiinilla: satunnaistettu kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu jakotutkimus potilailla, joilla on myasthenia gravis (IMPACT-MG)

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen interventiotutkimus, jossa arvioitiin pyridostigmiinin (osa 1) ja amifampridiinin (osa 2) vaikutusta Myasthenia Gravisissa (MG).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen ensimmäisessä osassa potilaat, jotka tällä hetkellä käyttävät pyridostigmiinia, jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta peräkkäisestä hoitojaksosta, jolloin potilaat joko saavat ensin lumelääkettä ja sitten tavanomaisen pyridostigmiiniannoksen tai päinvastoin. Jokainen hoitojakso kestää 5 päivää, ja kunkin hoitojakson välillä on 2 päivän pesujakso. Mittaukset suoritetaan hoitojakson jokaisena viimeisenä päivänä (päivä 5 ja päivä 12).

Tutkimuksen toisessa osassa tutkitaan kahden amifampridiiniannoksen vaikutusta pyridostigmiinin lisänä. Potilaat jaetaan satunnaisesti jompaankumpaan kolmesta hoitojaksosta; 1) amifampridiini 30 mg - amifampridiini 60 mg - lumelääke tai 2) amifampridiini 60 mg - lumelääke - amifampridiini 30 mg tai 3) plasebo - amifampridiini 30 mg - amifampridiini 60 mg. Jälleen jokainen hoitojakso koostuu 5 päivästä, ja sen erottaa 2 päivän pesujakso. Mittaukset tehdään jokaisena viimeisenä hoitopäivänä (päivä 19, päivä 26 ja päivä 33).

Potilailla on mahdollisuus osallistua osatutkimukseen, jossa karakterisoidaan amifampridiinin farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) AChR-positiivisilla MG-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • South-Holland
      • Leiden, South-Holland, Alankomaat, 2333 ZA
        • Rekrytointi
        • Leiden University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä > 18 vuotta
  2. AChR-positiivinen myasthenia gravis (okulaarinen tai yleistynyt)
  3. Pyridostigmiinin nykyinen käyttö
  4. MGFA:n kliininen luokitus I-IV

  5. Saat vakaan annoksen MG-hoitoa (muuta kuin pyridostigmiinia). Tarvittaessa:

    1. Stabiili steroidihoito 1 kuukauden ajan
    2. Ei-steroidiset immunosuppressantit: i. Atsatiopriinin, mykofenolaattimofetiilin, syklosporiinin tai muiden ei-steroidisten immunosuppressiivisten aineiden käyttö aloitetaan > 3 kuukautta sitten ja vakaa hoito-ohjelma 1 kuukauden ajan. ii. Rituksimabi aloitetaan > 6 kuukautta sitten, komplementin estäjät ja Fc-reseptorin estäjät alkavat > 6 kuukautta sitten ja vakaa hoito-ohjelma 3 kuukautta.

Lisäkriteerit osaan 2 Ollakseen oikeutettuja osallistumaan tutkimuksen osaan 2, potilaiden on saatava >10 pistettä MGII-kyselylomakkeessa sisällyttämisen yhteydessä.

Mukaan otetaan enintään 5 potilasta, joilla on MGFA-luokka I (ts. 20 prosenttia mukana olleiden potilaiden kokonaismäärästä) varmistaakseen, että tämä tutkimus kuvastaa tarkasti kliinistä populaatiota.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suonensisäisen immunoglobuliinin tai plasman vaihto < 4 viikkoa tai suunniteltu kokeilun aikana.
  2. Themektomia < 6 kuukautta tai kateenpoisto (odotettu) tapahtuvan kokeen aikana
  3. Muiden asetyylikoliiniesteraasin estäjien kuin pyridostigmiinin käyttö
  4. Raskaus, imetys tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
  5. Amifampridiinihoito on vasta-aiheista. Vasta-aiheisiin kuuluvat aiempi epilepsia, hallitsematon astma, perinnöllinen QT-oireyhtymä / pidentynyt QT-aika (EKG:n mukaan), mikä tahansa lääke, jonka tiedetään aiheuttavan QT-ajan pidentymistä, mikä tahansa lääke, jonka tiedetään alentavan epileptistä kynnystä, tunnettu yliherkkyysreaktio vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineista.
  6. Potilas ei voi täyttää tutkimuslomakkeita tai tulla haastateltavaksi hollanniksi, tai hän ei pysty suorittamaan tutkimuksessa tarvittavia testejä tai ei pysty antamaan tietoista suostumusta tutkimukseen osallistumiselle.
  7. Tutkija voi jättää tämän tutkimuksen ulkopuolelle potilaat, jotka eivät jostain syystä katsota sopiviksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pyridostigmiini
Pyridostigmiinin annos perustuu potilaan aiempaan kokemukseen pyridostigmiinista olettaen, että potilaalla on jo riittävästi kokemusta sairauden kulun aikana tietääkseen, mikä annos on hänelle tehokas, koska hoitava neurologi neuvoo potilaita säätämään annosta jatkuvasti niiden oireista ja sivuvaikutuksista.
Lääke: Pyridostigmiini
Osallistujat saavat 10 mg pyridostigmiinitabletteja.
Placebo Comparator: Plasebo (pyridostigmiini)
Sama kuin "kokeellinen", mutta kapselit sisältävät lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Lumetabletit ovat identtisiä vaikuttavaa ainetta (pyridostigmiinia) lukuun ottamatta
Lääke: Plasebo
Lumetabletit ovat identtisiä vaikuttavaa ainetta (amifampridiiniemästä) lukuun ottamatta
Kokeellinen: Amifampridiini (emäs) modifioidulla vapautumisella
Potilaat saavat amifampridiinia 2 dd 15 mg ja amifampridiinia 2 dd 30 mg lisänä tutkimusta edeltävän pyridostigmiinin annokseen.
Lääke: Amifampridiini (emäs) modifioidulla vapautumisella
Osallistujat saavat amifampridiinia (emäs) depottableteilla 15 mg tai 30 mg.
Placebo Comparator: Lumelääke (amifampridiini)
Sama kuin "kokeellinen", mutta kapselit sisältävät lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Lumetabletit ovat identtisiä vaikuttavaa ainetta (pyridostigmiinia) lukuun ottamatta
Lääke: Plasebo
Lumetabletit ovat identtisiä vaikuttavaa ainetta (amifampridiiniemästä) lukuun ottamatta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kliinisesti merkittävä muutos myasthenia gravis -häiriöindeksissä (MGII) verrattuna lumelääkkeeseen.
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos 9 kohdan hoitotyytyväisyyskyselyyn lääkehoitoa varten (TSQM-9) verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Muutos Myasthenia Gravis Life Quality of Life -kyselylomakkeen (MG-QoL15r) 15 kohdan tarkistetussa versiossa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Kliinisesti merkittävä muutos (≥ 2 pisteen muutos) päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiivisuuspisteissä (MG-ADL) verrattuna lumelääkkeeseen.
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Kliinisesti merkittävä muutos (≥3 pisteen muutos) kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -pisteessä lumelääkkeeseen verrattuna.
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Niiden potilaiden määrä, jotka eivät voineet suorittaa ensimmäistä huuhtoutumisjaksoa myasteenisten oireiden lisääntymisen vuoksi.
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1 (crossover)
Arvioitu päivänä 1 (crossover)
Pakolääkkeiden käyttökertojen lukumäärä (mukaan lukien vaikutus oireisiin)
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1, päivänä 5 ja päivänä 12 (cross-over),
Arvioitu päivänä 1, päivänä 5 ja päivänä 12 (cross-over),
Pyridostigmiinin ja amifampridiinin pienimmät pitoisuudet
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Plasman huippupitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala (AUC0-8)
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Maksimipitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Seerumin puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Alin pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Seerumin amifampridiinipitoisuuksien ja käden otteen voimakkuuden välinen annos-vaste mitattuna käsidynamometrillä.
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Arvioitu päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33 (cross-over),
Käytettävyys arvioituna 5-tason EQ-5D:llä (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33
Arvioitu päivänä 1, päivänä 5, päivänä 12, päivänä 19, päivänä 26 ja päivänä 33
Terveydenhuollon käyttö mukautetulla iMCQ:lla (iMTA Medical Consumption Questionnaire) arvioituna
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1
IMCQ on mukautettu jättämällä pois lääkitystä ja matkustamista koskevat moduulit. iMCQ:n palautusjaksoksi on asetettu 12 kuukautta.
Arvioitu päivänä 1
Tuottavuus mukautetulla iPCQ:lla (iMTA Productivity Cost Questionnaire) arvioituna
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1
IPCQ:n palautusajaksi on asetettu 3 kuukautta.
Arvioitu päivänä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Leiden University Medical Center

Yhteistyökumppanit

NMD Pharma A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 22. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 22. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NL78666.058.21

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa