중증 근무력증에 대한 피리도스티그민 및 아미팜프리딘 (IMPACT-MG)
2023년 6월 16일 업데이트: Martijn R. Tannemaat, MD PhD, Leiden University Medical Center
피리도스티그민과 아미팜프리딘을 사용한 증상 치료 개선: 중증 근무력증 환자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검, 위약 대조 교차 시험(IMPACT-MG)
중증 근무력증(MG)에서 피리도스티그민(파트 1) 및 아미팜프리딘(파트 2)의 효과를 평가하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 개입 연구.
연구 개요
상세 설명
연구의 첫 번째 부분에서 현재 피리도스티그민을 사용하고 있는 환자는 환자가 먼저 위약을 받은 다음 피리도스티그민을 평소 용량으로 받거나 그 반대의 경우로 연속되는 두 치료 기간 중 하나에 무작위로 할당됩니다. 각 치료 기간은 각 치료 기간 사이에 2일 휴약 기간을 포함하여 5일간 지속됩니다. 측정은 치료 기간의 마지막 날(5일 및 12일)마다 수행됩니다.
연구의 두 번째 부분에서는 피리도스티그민에 대한 부가물로서 아미팜프리딘의 두 가지 용량의 효과를 연구할 것입니다. 환자는 세 가지 치료 순서 중 하나에 무작위로 배정됩니다. 1) 아미팜프리딘 30mg - 아미팜프리딘 60mg - 위약 또는 2) 아미팜프리딘 60mg - 위약 - 아미팜프리딘 30mg 또는 3) 위약 - 아미팜프리딘 30mg - 아미팜프리딘 60mg. 다시 말하지만, 각 치료 기간은 5일로 구성되며 2일 휴약 기간으로 구분됩니다. 측정은 치료의 모든 마지막 날(19일, 26일 및 33일)에 수행됩니다.
환자는 AChR 양성 MG 환자에서 아미팜프리딘의 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 특성화하기 위한 하위 연구에 참여할 수 있는 옵션이 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Martijn R. Tannemaat, MD, PhD
- 전화번호: +31715262197
- 이메일: m.r.tannemaat@lumc.nl
연구 연락처 백업
- 이름: Jan J.G.M. Verschuuren, MD, PhD
- 전화번호: +31715262197
- 이메일: j.j.g.m.verschuuren@lumc.nl
연구 장소
-
-
South-Holland
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Leiden, South-Holland, 네덜란드, 2333 ZA
- 모병
- Leiden University Medical Center
-
연락하다:
- Martijn R. Tannemaat, MD, PhD
- 전화번호: +31 71 5262197
- 이메일: m.r.tannemaat@lumc.nl
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 >18세
- AChR 양성 중증 근무력증(안구 또는 전신)
- 피리도스티그민의 현재 사용
- MGFA 임상 분류 I-IV
안정 용량의 MG 치료(피리도스티그민 제외)를 받고 있습니다. 적용된다면:
- 1개월 동안 안정적인 스테로이드 요법
- 비스테로이드성 면역억제제: i. Azathioprine, mycophenolate mofetil, cyclosporine 또는 기타 비스테로이드성 면역억제제는 > 3개월 전에 시작하고 1개월 동안 안정적인 요법을 시작합니다. ii. 리툭시맙은 > 6개월 전에 시작하고, 보체 억제제 및 Fc 수용체 억제제는 > 6개월 전에 시작하고 3개월 동안 안정적인 요법을 시작합니다.
파트 2에 대한 추가 포함 기준 연구 환자의 파트 2에 참여할 자격이 있으려면 포함 시 MGII 설문지에서 >10점을 획득해야 합니다.
MGFA 클래스 I(즉, 포함된 전체 환자 수의 20%) 이 연구가 임상 모집단을 정확하게 반영하도록 합니다.
제외 기준:
- 정맥 면역글로불린 또는 혈장 교환의 사용 < 4주 또는 시험 기간 동안 계획됨.
- 흉선 절제술 < 6개월, 또는 시험 기간 동안 흉선 절제술(예상됨) 실시
- 피리도스티그민 이외의 다른 아세틸콜린에스테라제 억제제 사용
- 연구 기간 동안 임신, 수유 또는 임신 의도
- 아미팜프리딘 치료는 금기입니다. 금기 사항에는 간질 병력, 조절되지 않는 천식, 유전성 QT 증후군/연장된 QT 간격(ECG로 표시됨), QT c-연장을 유발하는 것으로 알려진 모든 약물, 간질 역치를 낮추는 것으로 알려진 모든 약물, 활성 물질 또는 부형제.
- 환자가 연구 설문지를 작성할 수 없거나 네덜란드어로 인터뷰를 할 수 없거나 연구에 필요한 검사를 받을 수 없거나 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 수 없습니다.
- 조사자는 어떤 이유로든 적합하지 않다고 판단되는 환자를 본 시험에서 제외할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 피리도스티그민
피리도스티그민의 용량은 환자가 자신의 치료 신경과 전문의가 지속적으로 용량을 조정하도록 조언하기 때문에 어떤 용량이 그들에게 효과적인지 알기 위해 환자가 질병 경과 동안 이미 충분한 경험을 얻었다는 가정 하에 피리도스티그민에 대한 환자의 이전 경험을 기반으로 합니다. 그들의 증상과 부작용에 대해.
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참가자는 피리도스티그민 10mg 정제를 받게 됩니다.
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위약 비교기: 위약(피리도스티그민)
"Experimental"과 동일하지만 캡슐에는 위약이 포함되어 있습니다.
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위약 정제는 활성 물질(피리도스티그민)을 제외하고 동일합니다.
위약 정제는 활성 물질(아미팜프리딘 베이스)을 제외하고는 동일합니다.
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실험적: 변형 방출이 있는 아미팜프리딘(기본)
환자는 연구 전 용량의 피리도스티그민에 추가로 아미팜프리딘 2 dd 15 mg 및 아미팜프리딘 2 dd 30 mg을 받게 됩니다.
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참가자는 수정 방출형 15mg 또는 30mg 정제와 함께 아미팜프리딘(기본)을 받게 됩니다.
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위약 비교기: 위약(아미팜프리딘)
"Experimental"과 동일하지만 캡슐에는 위약이 포함되어 있습니다.
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위약 정제는 활성 물질(피리도스티그민)을 제외하고 동일합니다.
위약 정제는 활성 물질(아미팜프리딘 베이스)을 제외하고는 동일합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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위약과 비교하여 중증 근무력증 손상 지수(MGII)의 임상적으로 관련된 변화.
기간: 1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위약과 비교하여 약물 치료에 대한 9개 항목 치료 만족도 설문지(TSQM-9)의 변화
기간: 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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위약 대비 중증 근무력증 삶의 질 설문지(MG-QoL15r) 15개 항목 개정판의 변화
기간: 1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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위약과 비교하여 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 점수에서 임상적으로 관련된 변화(≥2점 변화).
기간: 1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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위약과 비교하여 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수에서 임상적으로 관련된 변화(≥3점 변화).
기간: 1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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근무력증 증상의 증가로 인해 첫 번째 휴약 기간을 완료할 수 없는 환자 수.
기간: 1일차 평가(교차)
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1일차 평가(교차)
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탈출 약물 사용 횟수(증상에 미치는 영향 포함)
기간: 1일, 5일 및 12일(교차)에 평가,
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1일, 5일 및 12일(교차)에 평가,
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피리도스티그민 및 아미팜프리딘의 최저 농도
기간: 1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-8)
기간: 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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최대 농도 시간(Tmax)
기간: 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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혈청 반감기(T1/2)
기간: 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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최저 농도(Ctrough)
기간: 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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휴대용 동력계로 측정한 아미팜프리딘의 혈청 농도와 손 악력 사이의 용량-반응.
기간: 19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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19일, 26일 및 33일(교차)에 평가,
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5단계 EQ-5D(EQ-5D-5L)로 평가되는 유틸리티
기간: 1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일에 평가됨
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1일, 5일, 12일, 19일, 26일 및 33일에 평가됨
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적응형 iMCQ(iMTA 의료 소비 설문지)에 의해 평가된 의료 사용
기간: 1일차 평가
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IMCQ는 약물 및 여행에 대한 모듈을 생략하여 적용됩니다.
iMCQ의 리콜 기간은 12개월로 설정되어 있습니다.
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1일차 평가
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적응형 iPCQ(iMTA 생산성 비용 설문지)로 평가한 생산성
기간: 1일차 평가
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IPCQ의 회수 기간은 3개월로 설정되어 있습니다.
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1일차 평가
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 22일
기본 완료 (추정된)
2024년 9월 22일
연구 완료 (추정된)
2024년 9월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 16일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 16일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NL78666.058.21
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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