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難治性/再発性 WAIHA の治療におけるシロリムス

2025年8月6日 更新者：Chen Miao、Peking Union Medical College Hospital

難治性/再発性温型自己免疫性溶血性貧血（AIHA）の治療におけるシロリムス：第2相前向き試験

自己免疫性溶血性貧血 (AIHA) は、温抗体または冷抗体による赤血球の破壊を特徴とする、まれで不均一な疾患です。 グルココルチコイド（リツキシマブと併用）が第一選択治療です。 しかし、再発率は非常に高く、ステロイドに反応しない患者もいます。 二次療法には、シクロスポリン A (CsA)、シクロホスファミド、リツキシマブ、アザチオプリン、さらには脾臓摘出術が含まれます。 難治性/再発性の AIHA および ES におけるシロリムスの以前の研究では、有効率が 80% であることがわかりました。 したがって、我々は、難治性/再発性 WAIHA の治療におけるシロリムスの有効性と安全性を調査する予定です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

AIHAは自己抗体と赤血球の至適反応温度に基づいて、温型、冷型、混合型に分類されます。 AIHA は、本質的に一次性または二次性にさらに分類できます。 グルココルチコイド（リツキシマブと併用）が第一選択治療です。 しかし、再発率は非常に高く、ステロイドに反応しない患者もいます。 二次療法には、シクロスポリン A (CsA)、シクロホスファミド、リツキシマブ、アザチオプリン、さらには脾臓摘出術が含まれます。 難治性/再発性の waIHA 患者は、心血管イベントの増加、感染症の機会の増加、生活の質の低下、さらには死亡を引き起こします。 自己免疫性血球減少症に関する前向き多施設試験では、AIHAおよびエバンス症候群の患者10人中8人がシロリムスに反応することが判明した。 難治性/再発性の AIHA および ES におけるシロリムスの以前の研究でも、有​​効率は約 80% であることがわかりました。 シロリムスは安価で入手しやすいため、我々の発見は患者の経済的負担を軽減し、難治性/再発性のWAIHAおよびエバンス症候群における第二選択治療薬の選択の指針となる可能性がある。

研究の種類

介入

入学 (推定)

22

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • 募集
        • Peking Union Medical College Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢は18歳以上。
  2. 原発性温自己免疫性溶血性貧血またはエバンス症候群（原発性または続発性）と診断されています。 二次的な場合には、元の病気における他の全身性の関与の治療の適応はありません。
  3. グルココルチコイド療法に対する反応も再発もありません。
  4. ベースライン肝臓 (ALT、AST) は正常値の 2 倍未満でした。
  5. 活動的な感染はありません。妊娠中または授乳中ではない。
  6. 同意書に署名することに同意します。

除外基準:

  1. 膠原病または他の臓器に病変のある患者
  2. 標準治療では制御できない感染または出血。
  3. 活動性HIV、HCV、HBV感染、肝硬変、門脈圧亢進症。
  4. 進行した制御不能な悪性腫瘍およびリンパ腫
  5. 肝硬変または門脈圧亢進症。
  6. 妊娠中または授乳中。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：難治性/再発性 WAIHA に対するシロリムス
難治性/再発の初発WAIHA患者に対するシロリムスの有効性に関する前向き研究。 シロリムスの投与量: 1 ～ 3 mg/日、血漿濃度 4 ～ 15 ng/mL。 投薬期間は少なくとも6か月続く必要があります。 最適な反応に達した後、反応者はシロリムスを 1 年間使用し続け、その後徐々に用量を減らします。
薬：シロリムス
経口投与、1～3 mg/日、シロリムス血漿濃度: 4～15 ng/mL

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な回答率（ORR）および完全な回答率（CRR）
時間枠：3,6,12ヶ月
ORRは、完全な応答（CR）または部分反応（PR）の基準を満たした患者の割合として定義されました。
3,6,12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連の有害事象と再発の数を持つ参加者の数
時間枠：12か月、フォローアップの終わり
治療関連の有害事象と再発の数を持つ参加者の数
12か月、フォローアップの終わり
有害事象
時間枠：3,6,12ヶ月
安全分析には、有害事象の発生率と重症度の評価が含まれます。治療期間中に発生または悪化したすべての有害事象が報告され、後で発生した有害事象が報告されますが、調査員は試験薬に関連していると考えられています。
3,6,12ヶ月
再発率
時間枠：3,6,12ヶ月
再発率は、PRまたはCRから反応なし（NR）に反応が変化する患者の割合として定義されました。
3,6,12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Peking Union Medical College Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月24日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

2023年6月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年6月21日

最初の投稿 (実際)

2023年6月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年8月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年8月6日

最終確認日

2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Sirolimus-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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