Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sirolimus i behandlingen af ​​refraktær/tilbagefaldende wAIHA

6. august 2025 opdateret af: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus i behandlingen af ​​refraktær/tilbagefaldende varm autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA): et fase 2 prospektivt forsøg

Autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA) er en sjælden og heterogen lidelse karakteriseret ved ødelæggelse af røde blodlegemer gennem varme eller kolde antistoffer. Glukokortikoid (kombineret med rituximab) er førstelinjebehandlingen. Imidlertid er tilbagefaldsraten meget høj, og nogle patienter reagerer muligvis ikke på steroider. Andenlinjebehandlinger omfatter cyclosporin A (CsA), cyclophosphamid, rituximab, azathioprin og endda splenektomi. Vores tidligere undersøgelse af sirolimus i refraktær/tilbagefaldende AIHA og ES fandt en effektiv rate på 80 %. Derfor planlægger vi at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​sirolimus i behandlingen af ​​refraktær/tilbagefaldende wAIHA.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baseret på de optimale autoantistof-RBC-reaktivitetstemperaturer er AIHA klassificeret i varm type, kold type og blandet type. AIHA kan yderligere klassificeres i primær eller sekundær karakter. Glukokortikoid (kombineret med rituximab) er førstelinjebehandlingen. Imidlertid er tilbagefaldsraten meget høj, og nogle patienter reagerer muligvis ikke på steroider. Andenlinjebehandlinger omfatter cyclosporin A (CsA), cyclophosphamid, rituximab, azathioprin og endda splenektomi. De refraktære/tilbagefaldende wAIHA-patienter har øget kardiovaskulære hændelser, øgede muligheder for infektioner, nedsat livskvalitet og endda død. Et prospektivt multi-institutionelt forsøg med autoimmun cytopeni viste, at 8 ud af 10 patienter med AIHA og Evans syndrom reagerer på sirolimus. Vores tidligere undersøgelse af sirolimus i refraktær/tilbagefaldende AIHA og ES fandt også en effektiv rate på cirka 80 %. Da sirolimus er billigt og tilgængeligt, kan vores resultater reducere den økonomiske byrde for patienter og være en guide til udvælgelsen af ​​andenlinjebehandlingslægemidler ved refraktær/tilbagefaldende wAIHA og Evans syndrom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

22

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år.
  2. Diagnosticeret som primær varm autoimmun hæmolytisk anæmi eller Evans syndrom (primær eller sekundær). Der er ingen behandlingsindikation på anden systemisk involvering i den oprindelige sygdom, hvis den er sekundær.
  3. Ingen respons på glukokortikoidbehandling eller tilbagefald.
  4. Baseline lever (ALT, ASAT) var mindre end 2 gange den normale værdi.
  5. Ingen aktiv infektion; Ikke gravid eller ammende.
  6. Accepter at underskrive samtykkeerklæringen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med bindevævssygdom eller involvering af andre organer
  2. Infektion eller blødning, der ikke kan kontrolleres med standardbehandling.
  3. Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion eller cirrhose eller portal hypertension.
  4. Progresserede ukontrollerede maligne tumorer og lymfom
  5. Cirrhose eller portal hypertension.
  6. Gravid eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sirolimus på refraktær/tilbagefaldende wAIHA
En prospektiv undersøgelse af sirolimus-effektiviteten på refraktære/tilbagefaldende primære wAIHA-patienter. Sirolimus dosering: 1-3 mg/d med plasmakoncentration 4-15ng/ml. Medicintiden bør vare mindst 6 måneder. Efter at have opnået det optimale respons, fortsætter de responderende med at bruge sirolimus i 1 år og reducerer derefter gradvist dosis.
Medicin: Sirolimus
Oral administration, 1-3 mg/d, sirolimus plasmakoncentration: 4-15 ng/ml

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent (ORR) og komplet svarprocent (CRR)
Tidsramme: 3,6,12 måneder
ORR defineret som andelen af patienter, der opfyldte kriterierne for enten komplet respons (CR) eller delvis respons (PR).
3,6,12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og antallet af tilbagefald
Tidsramme: 12 måneder, slutningen af opfølgningen
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og antallet af tilbagefald
12 måneder, slutningen af opfølgningen
Bivirkninger
Tidsramme: 3,6,12 måneder
Sikkerhedsanalyser inkluderer vurderinger af forekomsten og sværhedsgraden af bivirkninger; Alle bivirkninger, der opstod eller forværret i behandlingsperioden, vil blive rapporteret, samt bivirkninger, der opstod senere, men betragtes af efterforskeren for at være relateret til forsøgsmedicinen.
3,6,12 måneder
Tilbagefaldshastighed
Tidsramme: 3,6,12 måneder
Tilbagefaldsgrad defineret som andelen af patienter, hvis respons skifter fra PR eller CR til ingen respons (NR).
3,6,12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

29. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sirolimus-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner