Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sirolimus i behandling av refraktær/residiverende wAIHA

16. august 2023 oppdatert av: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus i behandling av refraktær/residiverende varm autoimmun hemolytisk anemi (AIHA): en fase 2 prospektiv studie

Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) er en sjelden og heterogen lidelse karakterisert ved ødeleggelse av røde blodlegemer gjennom varme eller kalde antistoffer. Glukokortikoid (kombinert med rituximab) er førstelinjebehandlingen. Imidlertid er tilbakefallsraten svært høy og noen pasienter kan ikke reagere på steroider. Andrelinjebehandlinger inkluderer cyklosporin A (CsA), cyklofosfamid, rituximab, azatioprin og til og med splenektomi. Vår forrige studie av sirolimus i refraktær/residiverende AIHA og ES fant en effektiv rate på 80 %. Derfor planlegger vi å utforske effekten og sikkerheten til sirolimus i behandlingen av refraktær/residiverende wAIHA.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Basert på de optimale reaktivitetstemperaturene for autoantistoff-RBC, er AIHA klassifisert i varm type, kald type og blandet type. AIHA kan videre klassifiseres i primær eller sekundær natur. Glukokortikoid (kombinert med rituximab) er førstelinjebehandlingen. Imidlertid er tilbakefallsraten svært høy og noen pasienter kan ikke reagere på steroider. Andrelinjebehandlinger inkluderer cyklosporin A (CsA), cyklofosfamid, rituximab, azatioprin og til og med splenektomi. De refraktære/residiverende wAIHA-pasientene har økte kardiovaskulære hendelser, økte muligheter for infeksjoner, redusert livskvalitet og til og med død. En prospektiv multi-institusjonell studie med autoimmun cytopeni fant at 8 av 10 pasienter med AIHA og Evans syndrom responderer på sirolimus. Vår tidligere studie av sirolimus i refraktær/residiverende AIHA og ES fant også en effektiv rate på omtrent 80 %. Siden sirolimus er billig og tilgjengelig, kan funnene våre redusere den økonomiske byrden for pasienter og være en veiledning for valg av andrelinjebehandlingsmedisiner ved refraktær/residiverende wAIHA og Evans syndrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥18 år.
  2. Diagnostisert som primær varm autoimmun hemolytisk anemi eller Evans syndrom (primær eller sekundær). Det er ingen behandlingsindikasjon på annen systemisk involvering i den opprinnelige sykdommen hvis sekundær.
  3. Ingen respons på glukokortikoidbehandling eller tilbakefall.
  4. Baseline leveren (ALT, AST) var mindre enn 2 ganger normalverdien.
  5. Ingen aktiv infeksjon; Ikke gravid eller ammer.
  6. Godta å signere samtykkeskjemaet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med bindevevssykdom eller andre organinvolvering
  2. Infeksjon eller blødning som ikke kan kontrolleres med standardbehandling.
  3. Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infeksjon eller cirrhose eller portal hypertensjon.
  4. Progredierte ukontrollerte ondartede svulster og lymfom
  5. Cirrhose eller portal hypertensjon.
  6. Gravid eller ammende.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sirolimus på refraktær/residiverende wAIHA
En prospektiv undersøkelse av sirolimus-effektiviteten på refraktære/residiverende primære wAIHA-pasienter. Sirolimus-dosering: 1-3 mg/d med plasmakonsentrasjon 4-15ng/ml. Medisineringstid bør vare minst 6 måneder. Etter å ha oppnådd optimal respons, fortsetter respondere å bruke sirolimus i 1 år, og reduserer deretter dosen gradvis.
Legemiddel: Sirolimus
Oral administrering, 1-3 mg/d, sirolimus plasmakonsentrasjon: 4-15 ng/ml

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprosent (ORR)
Tidsramme: 12 måneder
ORR definert som andelen pasienter som oppfylte kriteriene enten fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR).
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullstendig svarprosent (CRR
Tidsramme: 12 måneder
CRR definert som andelen pasienter som oppfylte kriteriene for fullstendig respons.
12 måneder
Uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhetsanalyser inkluderer vurderinger av forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser; alle uønskede hendelser som har oppstått eller forverret seg i løpet av behandlingsperioden vil bli rapportert, så vel som uønskede hendelser som inntraff senere, men som etterforskeren vurderer å være relatert til utprøvingsmedisinen.
12 måneder
Tilbakefallsfrekvens
Tidsramme: 12 måneder
Tilbakefallsfrekvens definert som andelen pasienter hvis respons skifter fra PR eller CR til ingen respons (NR).
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

29. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sirolimus-1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Varm autoimmun hemolytisk anemi

Kliniske studier på Sirolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere