Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusi refraktaarisen/relapsoituneen wAIHA:n hoidossa

keskiviikko 6. elokuuta 2025 päivittänyt: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimuusi refraktaarisen/relapsoituneen lämpimän autoimmuunisen hemolyyttisen anemian (AIHA) hoidossa: 2. vaiheen tuleva tutkimus

Autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (AIHA) on harvinainen ja heterogeeninen sairaus, jolle on tunnusomaista punasolujen tuhoutuminen lämpimien tai kylmien vasta-aineiden vaikutuksesta. Glukokortikoidi (yhdessä rituksimabin kanssa) on ensilinjan hoito. Uusiutumisaste on kuitenkin erittäin korkea, ja jotkut potilaat eivät ehkä reagoi steroideihin. Toisen linjan hoitoja ovat syklosporiini A (CsA), syklofosfamidi, rituksimabi, atsatiopriini ja jopa pernan poisto. Edellisessä tutkimuksessamme sirolimuusista tulenkestävissä/relapsoituneissa AIHA:ssa ja ES:ssä havaittiin tehokkaaksi 80 %:ksi. Siksi aiomme tutkia sirolimuusin tehoa ja turvallisuutta refraktorisen/relapsoituneen wAIHA:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Optimaalisten autovasta-aine-RBC-reaktiivisuuslämpötilojen perusteella AIHA luokitellaan lämpimään tyyppiin, kylmään tyyppiin ja sekatyyppiin. AIHA voidaan edelleen luokitella primaariseen tai toissijaiseen luonteeseen. Glukokortikoidi (yhdessä rituksimabin kanssa) on ensilinjan hoito. Uusiutumisaste on kuitenkin erittäin korkea, ja jotkut potilaat eivät ehkä reagoi steroideihin. Toisen linjan hoitoja ovat syklosporiini A (CsA), syklofosfamidi, rituksimabi, atsatiopriini ja jopa pernan poisto. Refraktorisilla/relapsoituneilla wAIHA-potilailla on lisääntynyt sydän- ja verisuonitapahtumia, lisääntynyt infektioiden mahdollisuus, heikentynyt elämänlaatu ja jopa kuolema. Mahdollisessa monilaitostutkimuksessa autoimmuunisytopeniassa havaittiin, että 8 kymmenestä AIHA- ja Evansin oireyhtymää sairastavasta potilaasta reagoi sirolimuusille. Edellisessä tutkimuksessamme sirolimuusista tulenkestävissä/relapsoituneissa AIHA:ssa ja ES:ssä havaittiin myös noin 80 %:n tehokas osuus. Koska sirolimuusi on halpa ja helposti saatavilla, löydöksemme voivat vähentää potilaiden taloudellista taakkaa ja olla opas toisen linjan hoitolääkkeiden valinnassa refraktorisessa/relapsoituneessa wAIHA:ssa ja Evansin oireyhtymässä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

22

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100730
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Miao Chen
          • Puhelinnumero: +86 13520112578
          • Sähköposti: chenm@pumch.cn
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta vanha.
  2. Diagnosoitu ensisijaiseksi lämpimäksi autoimmuuni hemolyyttiseksi anemiaksi tai Evansin oireyhtymäksi (primaarinen tai toissijainen). Ei ole viitteitä muusta systeemisestä osallisuudesta alkuperäiseen sairauteen, jos se olisi toissijaista.
  3. Ei vastetta glukokortikoidihoidolle tai uusiutumista.
  4. Lähtötason maksa (ALT, AST) oli alle 2 kertaa normaaliarvo.
  5. Ei aktiivista infektiota; Ei raskaana tai imetä.
  6. Suostu allekirjoittamaan suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on sidekudossairaus tai muut elimet
  2. Infektio tai verenvuoto, jota ei voida hallita tavanomaisella hoidolla.
  3. Aktiivinen HIV-, HCV- tai HBV-infektio tai kirroosi tai portaalihypertensio.
  4. Edistyneet hallitsemattomat pahanlaatuiset kasvaimet ja lymfooma
  5. Kirroosi tai portaalihypertensio.
  6. Raskaana oleva tai imettävä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sirolimuusi refraktaarisessa/relapsoituneessa wAIHAssa
Prospektiivinen tutkimus sirolimuusin tehokkuudesta refraktaarisilla/relapsoituneilla primaarisilla wAIHA-potilailla. Sirolimuusin annostus: 1-3 mg/vrk ja plasmapitoisuus 4-15 ng/ml. Lääkitysajan tulee kestää vähintään 6 kuukautta. Saavutettuaan optimaalisen vasteen hoitoon reagoineet jatkavat sirolimuusin käyttöä 1 vuoden ajan ja pienentävät sitten annosta vähitellen.
Lääke: Sirolimus
Suun kautta, 1-3 mg/d, sirolimuusipitoisuus plasmassa: 4-15 ng/ml

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvaste (ORR) ja täydellinen vastausprosentti (CRR)
Aikaikkuna: 3,6,12 kuukautta
ORR määritellään potilaiden osuudeksi, jotka täyttivät joko täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) kriteerit.
3,6,12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyvät haittavaikutukset ja uusiutumisten lukumäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta, seurannan loppu
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyvät haittavaikutukset ja uusiutumisten lukumäärä
12 kuukautta, seurannan loppu
Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: 3,6,12 kuukautta
Turvallisuusanalyysit sisältävät haittavaikutusten esiintyvyyden ja vakavuuden arvioinnit; Kaikki hoitojakson aikana tapahtuneet tai pahenevat haittavaikutukset sekä myöhemmin tapahtuneet haittavaikutukset, mutta tutkija katsoo niiden olevan yhteydessä tutkimuslääkkeeseen.
3,6,12 kuukautta
Uusiutumisaste
Aikaikkuna: 3,6,12 kuukautta
Uusiutumisnopeus määritettiin niiden potilaiden osuudeksi, joiden vasteen siirtyminen PR: stä tai CR: stä ei vaste (NR).
3,6,12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking Union Medical College Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 24. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 29. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Sirolimus-1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa