Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sirolimus vid behandling av refraktär/återfallande wAIHA

16 augusti 2023 uppdaterad av: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus vid behandling av refraktär/återfallande varm autoimmun hemolytisk anemi (AIHA): en prospektiv fas 2-studie

Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) är en sällsynt och heterogen sjukdom som kännetecknas av att röda blodkroppar förstörs genom varma eller kalla antikroppar. Glukokortikoid (i kombination med rituximab) är förstahandsbehandlingen. Återfallsfrekvensen är dock mycket hög och vissa patienter kanske inte svarar på steroider. Andra linjens terapier inkluderar cyklosporin A (CsA), cyklofosfamid, rituximab, azatioprin och till och med splenektomi. Vår tidigare studie av sirolimus vid refraktär/återfallande AIHA och ES fann en effektiv frekvens på 80 %. Därför planerar vi att undersöka effektiviteten och säkerheten av sirolimus vid behandling av refraktär/återfallande wAIHA.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Baserat på de optimala reaktivitetstemperaturerna för autoantikropp-RBC, klassificeras AIHA i varm typ, kall typ och blandad typ. AIHA kan vidare klassificeras i primär eller sekundär karaktär. Glukokortikoid (i kombination med rituximab) är förstahandsbehandlingen. Återfallsfrekvensen är dock mycket hög och vissa patienter kanske inte svarar på steroider. Andra linjens terapier inkluderar cyklosporin A (CsA), cyklofosfamid, rituximab, azatioprin och till och med splenektomi. De refraktära/återfallande wAIHA-patienterna har ökade kardiovaskulära händelser, ökade möjligheter för infektioner, minskad livskvalitet och till och med dödsfall. En prospektiv multi-institutionell studie av autoimmun cytopeni fann att 8 av 10 patienter med AIHA och Evans syndrom svarar på sirolimus. Vår tidigare studie av sirolimus i refraktär/återfallande AIHA och ES fann också en effektiv frekvens på cirka 80 %. Eftersom sirolimus är billigt och tillgängligt, kan våra fynd minska den ekonomiska bördan för patienter och vara en vägledning för valet av andrahandsbehandlingsläkemedel vid refraktär/relapsad wAIHA och Evans syndrom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

22

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekrytering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥18 år.
  2. Diagnostiserats som primär varm autoimmun hemolytisk anemi eller Evans syndrom (primär eller sekundär). Det finns ingen behandlingsindikation på annan systemisk involvering i den ursprungliga sjukdomen om sekundär.
  3. Inget svar på glukokortikoidbehandling eller återfall.
  4. Baslinjelevern (ALT, ASAT) var mindre än 2 gånger det normala värdet.
  5. Ingen aktiv infektion; Inte gravid eller ammar.
  6. Gå med på att underteckna samtyckesformuläret.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med bindvävssjukdom eller andra organinblandning
  2. Infektion eller blödning som inte kan kontrolleras med standardbehandling.
  3. Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion eller cirros eller portal hypertoni.
  4. Progresserade okontrollerade maligna tumörer och lymfom
  5. Cirros eller portal hypertoni.
  6. Gravid eller ammar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sirolimus på refraktär/återfallande wAIHA
En prospektiv forskning av sirolimus effektivitet på refraktära/återfallande primära wAIHA-patienter. Sirolimusdos: 1-3 mg/d med plasmakoncentration 4-15ng/ml. Medicineringstiden bör vara minst 6 månader. Efter att ha uppnått optimalt svar fortsätter de som svarar att använda sirolimus i 1 år och minskar sedan gradvis dosen.
Läkemedel: Sirolimus
Oral administrering, 1-3 mg/d, sirolimus plasmakoncentration: 4-15 ng/ml

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 12 månader
ORR definieras som andelen patienter som uppfyllde kriterierna för antingen fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR).
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fullständig svarsfrekvens (CRR
Tidsram: 12 månader
CRR definieras som andelen patienter som uppfyllde kriterierna för fullständigt svar.
12 månader
Biverkningar
Tidsram: 12 månader
Säkerhetsanalyser inkluderar bedömningar av förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar; alla biverkningar som inträffade eller förvärrades under behandlingsperioden kommer att rapporteras, såväl som biverkningar som inträffade senare men som av utredaren anses vara relaterade till läkemedlet i försöket.
12 månader
Återfallsfrekvens
Tidsram: 12 månader
Återfallsfrekvens definieras som andelen patienter vars svar skiftar från PR eller CR till inget svar (NR).
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2023

Första postat (Faktisk)

29 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sirolimus-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Varm autoimmun hemolytisk anemi

Kliniska prövningar på Sirolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera