Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szirolimusz a refrakter/relapszusos wAIHA kezelésében

2023. augusztus 16. frissítette: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Szirolimusz a refrakter/relapszusos meleg autoimmun hemolitikus anémia (AIHA) kezelésében: 2. fázisú prospektív vizsgálat

Az autoimmun hemolitikus anémia (AIHA) egy ritka és heterogén rendellenesség, amelyet a vörösvértestek meleg vagy hideg antitestek általi elpusztulása jellemez. A glükokortikoid (rituximabbal kombinálva) az első vonalbeli kezelés. Azonban a kiújulás aránya nagyon magas, és egyes betegek nem reagálnak a szteroidokra. A második vonalbeli terápiák közé tartozik a ciklosporin A (CsA), a ciklofoszfamid, a rituximab, az azatioprin és még a lépeltávolítás is. Korábbi vizsgálatunk a szirolimuszról refrakter/relapszusos AIHA-ban és ES-ben 80%-os hatásos arányt talált. Ezért azt tervezzük, hogy megvizsgáljuk a szirolimusz hatékonyságát és biztonságosságát a refrakter/relapszusos wAIHA kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az optimális autoantitest-vvt reakcióhőmérséklet alapján az AIHA-t meleg, hideg és kevert típusra osztják. Az AIHA tovább osztályozható elsődleges vagy másodlagos jellegűre. A glükokortikoid (rituximabbal kombinálva) az első vonalbeli kezelés. Azonban a kiújulás aránya nagyon magas, és egyes betegek nem reagálnak a szteroidokra. A második vonalbeli terápiák közé tartozik a ciklosporin A (CsA), a ciklofoszfamid, a rituximab, az azatioprin és még a lépeltávolítás is. A refrakter/relapszusban szenvedő wAIHA-betegeknél megnövekedett a szív- és érrendszeri események száma, nőtt a fertőzések esélye, csökkent az életminőség, sőt a halálozás is. Az autoimmun citopéniával foglalkozó, több intézményre kiterjedő prospektív vizsgálat azt találta, hogy 10 AIHA-ban és Evans-szindrómában szenvedő beteg közül 8 reagál a szirolimuszra. A szirolimusszal végzett korábbi vizsgálatunk refrakter/relapszusos AIHA-ban és ES-ben szintén körülbelül 80%-os hatásos arányt talált. Mivel a szirolimusz olcsó és hozzáférhető, eredményeink csökkenthetik a betegek gazdasági terheit, és útmutatóként szolgálhatnak a refrakter/relapszusos wAIHA és Evans-szindróma esetén a második vonalbeli kezelési gyógyszerek kiválasztásához.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100730
        • Toborzás
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor ≥18 év.
  2. Elsődleges meleg autoimmun hemolitikus vérszegénységként vagy Evans-szindrómaként (primer vagy másodlagos) diagnosztizálták. Nincs másodlagos kezelési jel az eredeti betegségben való egyéb szisztémás érintettségre.
  3. Nincs válasz a glükokortikoid-kezelésre vagy a kiújulás.
  4. A kiindulási máj (ALT, AST) kevesebb, mint a normál érték kétszerese volt.
  5. Nincs aktív fertőzés; Nem terhes vagy szoptat.
  6. Fogadja el a hozzájárulási űrlap aláírását.

Kizárási kritériumok:

  1. Kötőszöveti betegségben vagy más szervek érintettségében szenvedő betegek
  2. Fertőzés vagy vérzés, amely nem szabályozható standard kezeléssel.
  3. Aktív HIV, HCV vagy HBV fertőzés vagy cirrhosis vagy portális hipertónia.
  4. Progresszív kontrollálatlan rosszindulatú daganatok és limfóma
  5. Cirrózis vagy portális hipertónia.
  6. Terhes vagy szoptató.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Szirolimusz refrakter/relapszusos wAIHA-n
A szirolimusz hatékonyságának prospektív kutatása refrakter/relapszusos primer wAIHA betegeken. A szirolimusz adagolása: 1-3 mg/nap, plazmakoncentráció 4-15 ng/ml. A gyógyszeres kezelés időtartamának legalább 6 hónapnak kell lennie. Az optimális válasz elérése után a reagálók 1 évig folytatják a szirolimusz alkalmazását, majd fokozatosan csökkentik az adagot.
Drog: Sirolimus
Orális adagolás, 1-3 mg/nap, szirolimusz plazmakoncentrációja: 4-15 ng/ml

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános válaszadási arány (ORR)
Időkeret: 12 hónap
Az ORR azon betegek aránya, akik megfeleltek a teljes válasz (CR) vagy a részleges válasz (PR) kritériumainak.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes válaszadási arány (CRR
Időkeret: 12 hónap
A CRR-t azon betegek arányaként határozták meg, akik megfeleltek a teljes válasz kritériumainak.
12 hónap
Mellékhatások
Időkeret: 12 hónap
A biztonsági elemzések magukban foglalják a nemkívánatos események előfordulásának és súlyosságának értékelését; minden olyan nemkívánatos eseményt jelenteni kell, amely a kezelési időszak alatt fordult elő vagy súlyosbodott, valamint azokat a nemkívánatos eseményeket, amelyek később jelentkeztek, de a vizsgáló szerint a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosak.
12 hónap
Relapszusok aránya
Időkeret: 12 hónap
A relapszusok aránya azon betegek arányaként definiálva, akiknél a válasz a PR-ről vagy a CR-ről a nem válaszra (NR) tolódott el.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Peking Union Medical College Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 24.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 21.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 16.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Sirolimus-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel