이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

난치성/재발성 wAIHA 치료에서의 Sirolimus

2025년 8월 6일 업데이트: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

불응성/재발성 온열 자가면역 용혈성 빈혈(AIHA) 치료에서의 Sirolimus: 2상 전향적 시험

자가면역 용혈성 빈혈(AIHA)은 온난 항체 또는 저온 항체를 통한 적혈구 파괴를 특징으로 하는 희귀하고 이질적인 장애입니다. 글루코코르티코이드(리툭시맙과 병용)가 1차 치료제입니다. 그러나 재발률이 매우 높고 일부 환자는 스테로이드에 반응하지 않을 수 있습니다. 2차 요법에는 사이클로스포린 A(CsA), 사이클로포스파미드, 리툭시맙, 아자티오프린, 심지어 비장 절제술이 포함됩니다. 불응성/재발성 AIHA 및 ES에서 시롤리무스에 대한 우리의 이전 연구는 80%의 유효 비율을 발견했습니다. 따라서 불응성/재발성 wAIHA 치료에서 시롤리무스의 효능과 안전성을 탐색할 계획이다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

최적의 자가항체-RBC 반응 온도에 따라 AIHA는 온열형, 냉형, 혼합형으로 분류된다. AIHA는 본질적으로 1차 또는 2차로 더 분류될 수 있습니다. 글루코코르티코이드(리툭시맙과 병용)가 1차 치료제입니다. 그러나 재발률이 매우 높고 일부 환자는 스테로이드에 반응하지 않을 수 있습니다. 2차 요법에는 사이클로스포린 A(CsA), 사이클로포스파미드, 리툭시맙, 아자티오프린, 심지어 비장 절제술이 포함됩니다. 난치성/재발성 wAIHA 환자는 심혈관 사건이 증가하고, 감염 기회가 증가하고, 삶의 질이 감소하고, 심지어 사망하기도 합니다. 자가면역성 혈구감소증에 대한 전향적 다기관 시험에서 AIHA 및 에반스 증후군 환자 10명 중 8명이 시롤리무스에 반응하는 것으로 나타났습니다. 불응성/재발성 AIHA 및 ES에서 시롤리무스에 대한 이전 연구에서도 약 80%의 유효 비율을 발견했습니다. 시롤리무스는 저렴하고 접근이 용이하기 때문에 우리의 연구 결과는 환자의 경제적 부담을 줄이고 불응성/재발성 wAIHA 및 에반스 증후군에서 2차 치료 약물 선택에 지침이 될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

22

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100730
        • 모병
        • Peking Union Medical College Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령 ≥18세.
  2. 원발성 온난 자가면역 용혈성 빈혈 또는 에반스 증후군(원발성 또는 속발성)으로 진단됩니다. 이차적인 경우 원래 질병에 다른 전신 침범의 치료 징후는 없습니다.
  3. 글루코코르티코이드 요법 또는 재발에 대한 반응 없음.
  4. 기준선 간(ALT, AST)은 정상 수치의 2배 미만이었습니다.
  5. 활성 감염 없음; 임신 또는 모유 수유 중이 아닙니다.
  6. 동의서에 서명하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  1. 결합 조직 질환 또는 기타 장기 침범 환자
  2. 표준 치료로 조절할 수 없는 감염 또는 출혈.
  3. 활성 HIV, HCV 또는 HBV 감염 또는 간경화 또는 문맥 고혈압.
  4. 조절되지 않는 진행성 악성 종양 및 림프종
  5. 간경화 또는 문맥 고혈압.
  6. 임신 또는 모유 수유.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 난치성/재발성 wAIHA에 대한 Sirolimus
난치성/재발성 wAIHA 환자에 대한 시롤리무스 효능에 대한 전향적 연구. Sirolimus 투여량: 혈장 농도 4-15ng/mL에서 1-3 mg/d. 투약 시간은 최소 6개월 이상 지속되어야 합니다. 최적의 반응에 도달한 후 반응자는 1년 동안 시롤리무스를 계속 사용하고 그 후 점차 복용량을 줄입니다.
의약품: 시롤리무스
경구 투여, 1-3 mg/d, 시롤리무스 혈장 농도: 4-15 ng/mL

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 응답 속도 (ORR) 및 완전한 응답 속도 (CRR)
기간: 3,6,12 개월
ORR은 완전한 반응 (CR) 또는 부분 반응 (PR)의 기준을 충족 한 환자의 비율로 정의되었습니다.
3,6,12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용이있는 참가자 수 및 재발 수
기간: 12 개월, 후속 조치 종료
치료 관련 부작용이있는 참가자 수 및 재발 수
12 개월, 후속 조치 종료
부작용
기간: 3,6,12 개월
안전 분석에는 부작용의 발생률 및 심각도에 대한 평가가 포함됩니다. 치료 기간 동안 발생하거나 악화 된 모든 부작용은 나중에 발생했지만 조사자가 시험 약물과 관련이있는 것으로 간주되는 부작용 이보고 될 것입니다.
3,6,12 개월
재발률
기간: 3,6,12 개월
재발률은 반응이 PR 또는 CR에서 반응 없음 (NR)으로 이동 한 환자의 비율로 정의됩니다.
3,6,12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peking Union Medical College Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 24일

기본 완료 (추정된)

2025년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 21일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 6일

마지막으로 확인됨

2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Sirolimus-1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다