Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sirolimus w leczeniu opornej/nawracającej wAIHA

6 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Syrolimus w leczeniu opornej/nawracającej ciepłej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej (AIHA): badanie prospektywne fazy 2

Niedokrwistość hemolityczna autoimmunologiczna (AIHA) jest rzadkim i heterogennym zaburzeniem charakteryzującym się niszczeniem krwinek czerwonych przez ciepłe lub zimne przeciwciała. Glukokortykoid (w połączeniu z rytuksymabem) jest leczeniem pierwszego rzutu. Jednak odsetek nawrotów jest bardzo wysoki, a niektórzy pacjenci mogą nie reagować na sterydy. Terapie drugiego rzutu obejmują cyklosporynę A (CsA), cyklofosfamid, rytuksymab, azatioprynę, a nawet splenektomię. W naszym poprzednim badaniu dotyczącym syrolimusa w opornych na leczenie/nawracających AIHA i ES stwierdzono, że skuteczny odsetek wynosi 80%. Dlatego planujemy zbadać skuteczność i bezpieczeństwo sirolimusu w leczeniu opornej/nawracającej wAIHA.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Na podstawie optymalnych temperatur reaktywności autoprzeciwciał-RBC AIHA dzieli się na typ ciepły, zimny i mieszany. AIHA można dalej podzielić na charakter pierwotny lub wtórny. Glukokortykoid (w połączeniu z rytuksymabem) jest leczeniem pierwszego rzutu. Jednak odsetek nawrotów jest bardzo wysoki, a niektórzy pacjenci mogą nie reagować na sterydy. Terapie drugiego rzutu obejmują cyklosporynę A (CsA), cyklofosfamid, rytuksymab, azatioprynę, a nawet splenektomię. Pacjenci z wAIHA oporni na leczenie/nawracający mają zwiększoną liczbę incydentów sercowo-naczyniowych, zwiększone możliwości infekcji, obniżoną jakość życia, a nawet śmierć. Prospektywne, wieloinstytucjonalne badanie dotyczące cytopenii autoimmunologicznej wykazało, że 8 na 10 pacjentów z AIHA i zespołem Evansa odpowiada na sirolimus. Nasze poprzednie badanie syrolimusa w opornych / nawrotowych AIHA i ES również wykazało skuteczny wskaźnik około 80%. Ponieważ sirolimus jest tani i dostępny, nasze odkrycia mogą zmniejszyć obciążenie ekonomiczne pacjentów i być wskazówką przy wyborze leków drugiego rzutu w opornym / nawrotowym zespole wAIHA i Evansa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

22

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥18 lat.
  2. Zdiagnozowana jako pierwotna ciepła niedokrwistość autoimmunohemolityczna lub zespół Evansa (pierwotny lub wtórny). Nie ma wskazań do leczenia innego ogólnoustrojowego zaangażowania w pierwotną chorobę, jeśli jest wtórna.
  3. Brak odpowiedzi na leczenie glikokortykosteroidami lub nawrót.
  4. Wyjściowe wartości wątrobowe (ALT, AST) były mniejsze niż 2-krotność wartości prawidłowych.
  5. Brak aktywnej infekcji; Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią.
  6. Wyraź zgodę na podpisanie formularza zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z chorobą tkanki łącznej lub zajęciem innych narządów
  2. Zakażenie lub krwawienie, którego nie można opanować standardowym leczeniem.
  3. Aktywne zakażenie HIV, HCV lub HBV lub marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne.
  4. Postępujące niekontrolowane nowotwory złośliwe i chłoniak
  5. Marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne.
  6. Ciąża lub karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sirolimus na opornym/nawracającym wAIHA
Prospektywne badanie skuteczności syrolimusa u pacjentów z pierwotnym wAIHA opornym/nawracającym. Dawkowanie syrolimusa: 1-3 mg/d przy stężeniu w osoczu 4-15 ng/ml. Czas leczenia powinien trwać co najmniej 6 miesięcy. Po uzyskaniu optymalnej odpowiedzi osoby reagujące nadal stosują syrolimus przez 1 rok, a następnie stopniowo zmniejszają dawkę.
Lek: Syrolimus
Podanie doustne, 1-3 mg/d, stężenie syrolimusa w osoczu: 4-15 ng/ml

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) i całkowity wskaźnik odpowiedzi (CRR)
Ramy czasowe: 3,6,12 miesiąca
ORR zdefiniowany jako odsetek pacjentów, którzy spełnili kryteria pełnej odpowiedzi (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR).
3,6,12 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i liczba nawrotów
Ramy czasowe: 12 miesięcy, koniec kontynuacji
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i liczba nawrotów
12 miesięcy, koniec kontynuacji
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3,6,12 miesiąca
Analizy bezpieczeństwa obejmują oceny występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych; Wszystkie zdarzenia niepożądane, które miały miejsce lub pogorszyły się w okresie leczenia, zostaną zgłoszone, a także zdarzenia niepożądane, które miały miejsce później, ale są uważane przez badacz związane z badanym lekiem.
3,6,12 miesiąca
Szybkość nawrotu
Ramy czasowe: 3,6,12 miesiąca
Wskaźnik nawrotów zdefiniowany jako odsetek pacjentów, których odpowiedź przesunięta z PR lub CR na brak odpowiedzi (NR).
3,6,12 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sirolimus-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj