Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sirolimus bij de behandeling van refractaire/recidiverende wAIHA

6 augustus 2025 bijgewerkt door: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus bij de behandeling van refractaire/recidiverende warme auto-immuun hemolytische anemie (AIHA): een prospectieve fase 2-studie

Auto-immune hemolytische anemie (AIHA) is een zeldzame en heterogene aandoening die wordt gekenmerkt door de vernietiging van rode bloedcellen door middel van warme of koude antilichamen. Glucocorticoïd (gecombineerd met rituximab) is de eerstelijnsbehandeling. Het recidiefpercentage is echter erg hoog en sommige patiënten reageren mogelijk niet op steroïden. Tweedelijnstherapieën omvatten cyclosporine A (CsA), cyclofosfamide, rituximab, azathioprine en zelfs splenectomie. Onze eerdere studie van sirolimus bij refractaire/recidiverende AIHA en ES vond een effectief percentage van 80%. Daarom zijn we van plan om de werkzaamheid en veiligheid van sirolimus bij de behandeling van refractaire/recidiverende wAIHA te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Op basis van de optimale auto-antilichaam-RBC-reactiviteitstemperaturen wordt AIHA geclassificeerd in warm type, koud type en gemengd type. AIHA kan verder worden ingedeeld in primair of secundair van aard. Glucocorticoïd (gecombineerd met rituximab) is de eerstelijnsbehandeling. Het recidiefpercentage is echter erg hoog en sommige patiënten reageren mogelijk niet op steroïden. Tweedelijnstherapieën omvatten cyclosporine A (CsA), cyclofosfamide, rituximab, azathioprine en zelfs splenectomie. De refractaire/recidiverende wAIHA-patiënten hebben meer cardiovasculaire gebeurtenissen, meer kans op infecties, verminderde kwaliteit van leven en zelfs overlijden. Een prospectieve multi-institutionele studie naar auto-immune cytopenie wees uit dat 8 van de 10 patiënten met AIHA en het Evans-syndroom reageren op sirolimus. Onze eerdere studie van sirolimus bij refractaire/recidiverende AIHA en ES vond ook een effectief percentage van ongeveer 80%. Aangezien sirolimus goedkoop en toegankelijk is, kunnen onze bevindingen de economische last van patiënten verminderen en een leidraad zijn voor de selectie van tweedelijnsbehandelingsmedicijnen bij refractaire/recidiverende wAIHA en het syndroom van Evans.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

22

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar.
  2. Gediagnosticeerd als primaire warme auto-immuun hemolytische anemie of Evans-syndroom (primair of secundair). Er is geen behandelingsindicatie van andere systemische betrokkenheid bij de oorspronkelijke ziekte, indien secundair.
  3. Geen reactie op therapie met glucocorticoïden of recidief.
  4. Baseline lever (ALAT, ASAT) was minder dan 2 keer de normale waarde.
  5. Geen actieve infectie; Niet zwanger of borstvoeding gevend.
  6. Ga akkoord met het ondertekenen van het toestemmingsformulier.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met bindweefselziekte of aantasting van andere organen
  2. Infectie of bloeding die niet onder controle kan worden gehouden met een standaardbehandeling.
  3. Actieve HIV-, HCV- of HBV-infectie of cirrose of portale hypertensie.
  4. Gevorderde ongecontroleerde kwaadaardige tumoren en lymfoom
  5. Cirrose of portale hypertensie.
  6. Zwanger of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sirolimus op refractaire/recidiverende waIHA
Een prospectief onderzoek naar de efficiëntie van sirolimus bij refractaire/recidiverende primaire wAIHA-patiënten. Sirolimus dosering: 1-3 mg/d met plasmaconcentratie 4-15ng/ml. De medicatietijd moet minimaal 6 maanden duren. Na het bereiken van de optimale respons blijven responders sirolimus gedurende 1 jaar gebruiken en daarna geleidelijk de dosering verlagen.
Geneesmiddel: Sirolimus
Orale toediening, 1-3 mg/d, plasmaconcentratie van sirolimus: 4-15 ng/ml

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale responspercentage (ORR) en volledige responspercentage (CRR)
Tijdsspanne: 3,6,12 maanden
Orr gedefinieerd als het aandeel patiënten dat voldeed aan de criteria van volledige respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR).
3,6,12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen en het aantal terugvallen
Tijdsspanne: 12 maanden, einde van de follow-up
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen en het aantal terugvallen
12 maanden, einde van de follow-up
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 3,6,12 maanden
Veiligheidsanalyses omvatten beoordelingen van de incidentie en ernst van bijwerkingen; Alle bijwerkingen die tijdens de behandelingsperiode zijn opgetreden of verslechterden, zullen worden gerapporteerd, evenals bijwerkingen die later zijn opgetreden, maar door de onderzoeker worden beschouwd als gerelateerd aan het proefgeneesmiddel.
3,6,12 maanden
Terugvalpercentage
Tijdsspanne: 3,6,12 maanden
Terugvalsnelheid gedefinieerd als het aandeel van de patiënten wiens respons van PR of CR verschuift naar geen respons (NR).
3,6,12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Sirolimus-1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren