Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sirolimus v léčbě refrakterní/recidivující wAIHA

6. srpna 2025 aktualizováno: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus v léčbě refrakterní/recidivující teplé autoimunitní hemolytické anémie (AIHA): prospektivní studie fáze 2

Autoimunitní hemolytická anémie (AIHA) je vzácné a heterogenní onemocnění charakterizované destrukcí červených krvinek prostřednictvím teplých nebo studených protilátek. Léčbou první volby je glukokortikoid (v kombinaci s rituximabem). Míra recidivy je však velmi vysoká a někteří pacienti nemusí na steroidy reagovat. Terapie druhé linie zahrnují cyklosporin A (CsA), cyklofosfamid, rituximab, azathioprin a dokonce i splenektomii. Naše předchozí studie sirolimu u refrakterní/relaps AIHA a ES zjistila efektivní míru 80 %. Proto plánujeme prozkoumat účinnost a bezpečnost sirolimu při léčbě refrakterní/recidivující wAIHA.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Na základě optimálních teplot reaktivity autoprotilátka-RBC se AIHA dělí na teplý typ, studený typ a smíšený typ. AIHA lze dále rozdělit na primární nebo sekundární. Léčbou první volby je glukokortikoid (v kombinaci s rituximabem). Míra recidivy je však velmi vysoká a někteří pacienti nemusí na steroidy reagovat. Terapie druhé linie zahrnují cyklosporin A (CsA), cyklofosfamid, rituximab, azathioprin a dokonce i splenektomii. Refrakterní/recidivující pacienti s wAIHA mají zvýšený výskyt kardiovaskulárních příhod, zvýšené příležitosti pro infekce, sníženou kvalitu života a dokonce i smrt. Prospektivní multiinstitucionální studie autoimunitní cytopenie zjistila, že 8 z 10 pacientů s AIHA a Evansovým syndromem odpovídá na sirolimus. Naše předchozí studie sirolimu u refrakterní/relaps AIHA a ES také zjistila efektivní míru přibližně 80 %. Vzhledem k tomu, že sirolimus je levný a dostupný, mohou naše zjištění snížit ekonomickou zátěž pacientů a být vodítkem pro výběr léků druhé volby u refrakterní/relabující wAIHA a Evansova syndromu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

22

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Miao Chen
          • Telefonní číslo: +86 13520112578
          • E-mail: chenm@pumch.cn
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥18 let.
  2. Diagnostikováno jako primární teplá autoimunitní hemolytická anémie nebo Evansův syndrom (primární nebo sekundární). Neexistuje žádná léčebná indikace jiného systémového postižení původního onemocnění, pokud je sekundární.
  3. Žádná odpověď na léčbu glukokortikoidy nebo recidiva.
  4. Výchozí hodnota jater (ALT, AST) byla méně než dvojnásobek normální hodnoty.
  5. Žádná aktivní infekce; Není těhotná ani nekojí.
  6. Souhlasíte s podpisem formuláře souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s onemocněním pojivové tkáně nebo postižením jiných orgánů
  2. Infekce nebo krvácení, které nelze zvládnout standardní léčbou.
  3. Aktivní infekce HIV, HCV nebo HBV nebo cirhóza nebo portální hypertenze.
  4. Progresivní nekontrolované maligní nádory a lymfom
  5. Cirhóza nebo portální hypertenze.
  6. Těhotné nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sirolimus na refrakterní/recidivující WAIHA
Prospektivní výzkum účinnosti sirolimu u refrakterních/relabujících pacientů s primární wAIHA. Dávkování sirolimu: 1-3 mg/den s plazmatickou koncentrací 4-15 ng/ml. Doba podávání léků by měla trvat nejméně 6 měsíců. Po dosažení optimální odpovědi respondenti pokračují v užívání sirolimu po dobu 1 roku a poté postupně snižují dávkování.
Lék: Sirolimus
Perorální podání, 1-3 mg/den, plazmatická koncentrace sirolimu: 4-15 ng/ml

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR) a úplná míra odezvy (CRR)
Časové okno: 3,6,12 měsíce
ORR definovaná jako podíl pacientů, kteří splnili kritéria úplné odpovědi (CR) nebo částečné odezvy (PR).
3,6,12 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a počtem relapsů
Časové okno: 12 měsíců, konec sledování
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a počtem relapsů
12 měsíců, konec sledování
Nežádoucí účinky
Časové okno: 3,6,12 měsíce
Analýzy bezpečnosti zahrnují hodnocení výskytu a závažnosti nežádoucích účinků; Budou hlášeny všechny nežádoucí účinky, ke kterým došlo nebo zhoršené během léčebného období, jakož i nežádoucí účinky, ke kterým došlo později, ale vyšetřovatel je považoval za související s zkušebním lékem.
3,6,12 měsíce
Míra relapsu
Časové okno: 3,6,12 měsíce
Míra relapsu definována jako podíl pacientů, jejichž odpověď se přesouvá z PR nebo CR k žádné odpovědi (NR).
3,6,12 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sirolimus-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit