Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Le sirolimus dans le traitement de l'AHAIw réfractaire/en rechute

6 août 2025 mis à jour par: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Le sirolimus dans le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune chaude réfractaire/récidivante (AIHA) ： un essai prospectif de phase 2

L'anémie hémolytique auto-immune (AHAI) est une maladie rare et hétérogène caractérisée par la destruction des globules rouges par des anticorps chauds ou froids. Le glucocorticoïde (associé au rituximab) est le traitement de première intention. Cependant, le taux de récidive est très élevé et certains patients peuvent ne pas répondre aux stéroïdes. Les traitements de deuxième intention comprennent la cyclosporine A (CsA), le cyclophosphamide, le rituximab, l'azathioprine et même la splénectomie. Notre précédente étude sur le sirolimus chez les patients AIHA et ES réfractaires/en rechute a trouvé un taux effectif de 80 %. Par conséquent, nous prévoyons d'explorer l'efficacité et l'innocuité du sirolimus dans le traitement de l'AHAIw réfractaire/en rechute.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Sur la base des températures de réactivité optimales des autoanticorps-RBC, l'AIHA est classée en type chaud, type froid et type mixte. L'AIHA peut être classée en nature primaire ou secondaire. Le glucocorticoïde (associé au rituximab) est le traitement de première intention. Cependant, le taux de récidive est très élevé et certains patients peuvent ne pas répondre aux stéroïdes. Les traitements de deuxième intention comprennent la cyclosporine A (CsA), le cyclophosphamide, le rituximab, l'azathioprine et même la splénectomie. Les patients wAIHA réfractaires/en rechute ont une augmentation des événements cardiovasculaires, des risques accrus d'infections, une diminution de la qualité de vie et même la mort. Un essai prospectif multi-institutionnel sur la cytopénie auto-immune a révélé que 8 patients sur 10 atteints d'AIHA et du syndrome d'Evans répondent au sirolimus. Notre précédente étude sur le sirolimus chez les patients AIHA et ES réfractaires/en rechute a également trouvé un taux effectif d'environ 80 %. Étant donné que le sirolimus est bon marché et accessible, nos résultats peuvent réduire le fardeau économique des patients et servir de guide pour la sélection des médicaments de traitement de deuxième ligne dans le syndrome d'AHAI réfractaire/en rechute et le syndrome d'Evans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

22

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
          • Miao Chen
          • Numéro de téléphone: +86 13520112578
          • E-mail: chenm@pumch.cn
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥18 ans.
  2. Diagnostiqué comme anémie hémolytique auto-immune chaude primaire ou syndrome d'Evans (primaire ou secondaire). Il n'y a aucune indication de traitement d'une autre implication systémique dans la maladie d'origine si elle est secondaire.
  3. Absence de réponse à la corticothérapie ou récidive.
  4. Le foie de base (ALT, AST) était inférieur à 2 fois la valeur normale.
  5. Aucune infection active ; Pas enceinte ou allaitante.
  6. Acceptez de signer le formulaire de consentement.

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints d'une maladie du tissu conjonctif ou d'une atteinte d'autres organes
  2. Infection ou saignement qui ne peut être contrôlé par un traitement standard.
  3. Infection active par le VIH, le VHC ou le VHB ou cirrhose ou hypertension portale.
  4. Tumeurs et lymphomes malins incontrôlés en progression
  5. Cirrhose ou hypertension portale.
  6. Enceinte ou allaitante.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sirolimus sous wAIHA réfractaire/en rechute
Une recherche prospective de l'efficacité du sirolimus sur des patients wAIHA primaires réfractaires/en rechute. Dosage de sirolimus : 1-3 mg/j avec une concentration plasmatique de 4-15 ng/mL. Le temps de traitement doit durer au moins 6 mois. Après avoir atteint la réponse optimale, les répondeurs continuent à utiliser le sirolimus pendant 1 an, puis réduisent progressivement la posologie.
Médicament: Sirolimus
Administration orale, 1-3 mg/j, concentration plasmatique de sirolimus : 4-15 ng/mL

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global (ORR) et taux de réponse complet (CRR)
Délai: 3,6,12 mois
ORR a défini comme la proportion de patients qui répondaient aux critères de réponse complète (CR) ou de réponse partielle (PR).
3,6,12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement et le nombre de rechutes
Délai: 12 mois, fin du suivi
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement et le nombre de rechutes
12 mois, fin du suivi
Événements indésirables
Délai: 3,6,12 mois
Les analyses de sécurité comprennent des évaluations de l'incidence et de la gravité des événements indésirables; Tous les événements indésirables qui se sont produits ou aggravés au cours de la période de traitement seront signalés, ainsi que des événements indésirables qui se sont produits plus tard, mais le chercheur est considéré par le chercheur pour être lié au médicament d'essai.
3,6,12 mois
Taux de rechute
Délai: 3,6,12 mois
Le taux de rechute défini comme la proportion de patients dont la réponse passe de PR ou CR à aucune réponse (NR).
3,6,12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2023

Première publication (Réel)

29 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sirolimus-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner