Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сиролимус в лечении рефрактерного/рецидивирующего wAIHA

6 августа 2025 г. обновлено: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Сиролимус в лечении рефрактерной/рецидивирующей тепловой аутоиммунной гемолитической анемии (АИГА): проспективное исследование фазы 2

Аутоиммунная гемолитическая анемия (АИГА) — это редкое и гетерогенное заболевание, характеризующееся разрушением эритроцитов тепловыми или холодовыми антителами. Глюкокортикоид (в сочетании с ритуксимабом) является терапией первой линии. Однако частота рецидивов очень высока, и некоторые пациенты могут не реагировать на стероиды. Терапия второй линии включает циклоспорин А (ЦсА), циклофосфамид, ритуксимаб, азатиоприн и даже спленэктомию. Наше предыдущее исследование сиролимуса при рефрактерной/рецидивирующей АИГА и ЭС показало, что эффективная частота составляет 80%. Поэтому мы планируем изучить эффективность и безопасность сиролимуса при лечении рефрактерного/рецидивирующего вАИГА.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основываясь на оптимальных температурах реактивности аутоантител и эритроцитов, АИГА подразделяют на теплый, холодный и смешанный типы. АИГА можно дополнительно разделить на первичную или вторичную по своей природе. Глюкокортикоид (в сочетании с ритуксимабом) является терапией первой линии. Однако частота рецидивов очень высока, и некоторые пациенты могут не реагировать на стероиды. Терапия второй линии включает циклоспорин А (ЦсА), циклофосфамид, ритуксимаб, азатиоприн и даже спленэктомию. У пациентов с рефрактерным/рецидивирующим течением АИГА отмечается учащение сердечно-сосудистых событий, повышенная вероятность инфекций, снижение качества жизни и даже смерть. Проспективное многоцентровое исследование аутоиммунной цитопении показало, что 8 из 10 пациентов с АИГА и синдромом Эванса реагируют на сиролимус. Наше предыдущее исследование сиролимуса при рефрактерной/рецидивирующей АИГА и ЭС также показало, что эффективная частота составляет примерно 80%. Поскольку сиролимус дешев и доступен, наши результаты могут снизить экономическую нагрузку на пациентов и послужить ориентиром при выборе препаратов второй линии для лечения рефрактерной/рецидивирующей вАИГА и синдрома Эванса.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

22

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100730
        • Рекрутинг
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Контакт:
          • Miao Chen
          • Номер телефона: +86 13520112578
          • Электронная почта: chenm@pumch.cn
        • Контакт:
          • Bing Han
          • Номер телефона: +86 69155028
          • Электронная почта: hanbingpumch@163.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст ≥18 лет.
  2. Диагностируется как первичная тепловая аутоиммунная гемолитическая анемия или синдром Эванса (первичный или вторичный). Нет никаких указаний на лечение другого системного поражения исходного заболевания, если оно вторичное.
  3. Нет ответа на глюкокортикоидную терапию или рецидив.
  4. Исходный уровень печени (АЛТ, АСТ) был менее чем в 2 раза выше нормы.
  5. Нет активной инфекции; Не беременна и не кормит грудью.
  6. Согласитесь подписать форму согласия.

Критерий исключения:

  1. Пациенты с заболеванием соединительной ткани или поражением других органов
  2. Инфекция или кровотечение, которые невозможно контролировать с помощью стандартного лечения.
  3. Активная инфекция ВИЧ, ВГС или ВГВ, цирроз печени или портальная гипертензия.
  4. Прогрессирующие неконтролируемые злокачественные опухоли и лимфомы
  5. Цирроз или портальная гипертензия.
  6. Беременные или кормящие грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сиролимус при рефрактерном/рецидивирующем wAIHA
Проспективное исследование эффективности сиролимуса у пациентов с рефрактерным/рецидивирующим первичным АИГА. Дозировка сиролимуса: 1-3 мг/сут с концентрацией в плазме 4-15 нг/мл. Время лечения должно длиться не менее 6 месяцев. После достижения оптимального ответа респондеры продолжают использовать сиролимус в течение 1 года, а затем постепенно снижают дозировку.
Лекарство: Сиролимус
Пероральное введение, 1–3 мг/сут, концентрация сиролимуса в плазме: 4–15 нг/мл.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая скорость ответа (ORR) и полная скорость ответа (CRR)
Временное ограничение: 3,6,12 месяца
ORR определяется как доля пациентов, которые соответствовали критериям либо полного ответа (CR), либо частичного ответа (PR).
3,6,12 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением и количеством рецидивов
Временное ограничение: 12 месяцев, конец продолжения
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением и количеством рецидивов
12 месяцев, конец продолжения
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 3,6,12 месяца
Анализ безопасности включает в себя оценки заболеваемости и серьезности побочных эффектов; Сообщалось о всех побочных эффектах, которые произошли или ухудшились в течение периода лечения, а также неблагоприятные события, которые произошли позже, но считаются исследователем связаны с пробным препаратом.
3,6,12 месяца
Частота рецидивов
Временное ограничение: 3,6,12 месяца
Уровень рецидивов, определяемая как доля пациентов, чья ответ переходит от PR или CR к отсутствию ответа (NR).
3,6,12 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Peking Union Medical College Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Sirolimus-1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться