X連鎖網膜色素変性症の日本人参加者の治療のためのAAV5-hRKp.RPGRの研究
2026年8月27日 更新者：Janssen Pharmaceutical K.K.
網膜色素変性症の病原性バリアントに関連する日本人のX連鎖網膜色素変性症の治療におけるAAV5-hRKp.RPGRの安全性と有効性を評価する第3相試験 網膜色素変性症GTPアーゼ調節因子（RPGR）
研究の目的は、血清型 5 キャプシドヒトロドプシンキナーゼ プロモーターを使用したアデノ随伴ウイルス ベクターの両側網膜下送達の安全性と忍容性を評価することです。
網膜色素変性症グアノシントリホスファターゼ調節因子（AAV5-hRKp.RPGR）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Meguro-ku、日本、1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、網膜色素変性グアノシントリホスファターゼ調節因子（RPGR）遺伝子の病原性または病原性の可能性のある変異に関連するX連鎖網膜色素変性症（XLRP）（全身性桿体錐体ジストロフィー）と診断された
- Octopus 静的視野測定による 2 デシベル (dB) 以上の平均網膜感度によって定義される保存された網膜機能の証拠と、決定された保存された外側の網膜構造の証拠 (つまり、識別可能な楕円体ゾーンの存在) を有する両眼のスペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) による
- それ以外の場合は、スクリーニング時に実施された臨床検査に基づく健康な参加者。 血清化学パネルまたは血液学の結果が正常な基準範囲外である場合、その異常または正常からの逸脱が臨床的に重大ではない、または研究対象の集団にとって適切かつ合理的であると研究者が判断した場合にのみ、参加者を含めることができます。 この決定は参加者の情報源文書に記録され、研究者が署名する必要があります。
除外基準:
- -スクリーニング前3か月以内に眼科手術を受けたことがある、またはAAV5-hRKp.RPGR投与後6か月以内に眼科手術が必要になると予想される
- 必要に応じて画像評価を実行できない（例: 信頼性の高い静的視野測定 [信頼性係数 {<=}19]、光干渉断層撮影 [OCT]、または眼底自家蛍光 [FAF]）。
- 治験中の眼科治療または有効性結果の解釈を混乱させたり、参加者の来院スケジュール順守に影響を与える可能性のあるその他の眼科治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：グループ 1: AAV5-hRKp.RPGR 低用量
参加者は、低用量の AAV5-hRKp.RPGR を両側網膜下投与され、2 つの眼への外科的送達は 7 ～ 21 日以内に行われます。
|
AAV5-hRKp.RPGRは、標準化された外科的手順を使用して網膜下注射によって投与されます。
|
|
実験的：グループ 2: AAV5-hRKp.RPGR 高用量
参加者は、高用量の AAV5 hRKp.RPGR を両側網膜下投与され、2 つの眼への外科的送達は 7 ～ 21 日以内に行われます。
|
AAV5-hRKp.RPGRは、標準化された外科的手順を使用して網膜下注射によって投与されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最長60ヶ月
|
AE とは、治験薬または治験以外の医薬品を投与された臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
AE は必ずしも治療と因果関係があるとは限りません。
|
最長60ヶ月
|
|
臨床検査評価で異常を認めた参加者の数
時間枠：最長60ヶ月
|
臨床検査評価（血液学および血清化学）で異常があった参加者の数が報告されます。
|
最長60ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
早期治療による低輝度視力のベースラインからの変化 糖尿病性網膜症研究（ETDRS） 52週目の単眼評価におけるチャートレタースコア
時間枠：ベースライン - 52 週目
|
52週目の単眼評価におけるETDRSチャートスコアによる低輝度視力のベースラインからの変化が報告されます。
|
ベースライン - 52 週目
|
|
早期治療による最良矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化 糖尿病性網膜症研究チャート 52週目の単眼評価における文字スコア
時間枠：ベースライン - 52 週目
|
52週目の単眼評価におけるETDRSチャートレタースコアによるBCVAのベースラインからの変化が報告される。
|
ベースライン - 52 週目
|
|
早期治療による低輝度視力のベースラインからの変化 糖尿病性網膜症研究チャート 52週目の悪化した目の文字スコア
時間枠：ベースライン - 52 週目
|
５２週目の視力の悪い方のＥＴＤＲＳチャート文字スコアによる低輝度視力のベースラインからの変化が報告される。
|
ベースライン - 52 週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial、Janssen Pharmaceutical K.K.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月12日
一次修了 (推定)
2027年6月30日
研究の完了 (推定)
2030年11月12日
試験登録日
最初に提出
2023年6月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年6月23日
最初の投稿 (実際)
2023年7月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月27日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CR109143
- 74765340RPG3001 (その他の識別子：Janssen Research & Development, LLC)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ジョンソン・エンド・ジョンソンのヤンセンファーマ会社のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical でご覧いただけます。
トライアル/透明性。
このサイトに記載されているように、研究データへのアクセス要求は、Yale Open Data Access (YODA) プロジェクト サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。