Um estudo de AAV5-hRKp.RPGR para o tratamento de participantes japoneses com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X
27 de agosto de 2026 atualizado por: Janssen Pharmaceutical K.K.
Estudo de Fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia de AAV5-hRKp.RPGR para o tratamento da retinite pigmentar ligada ao cromossomo X japonesa associada a variantes patogênicas na retinite pigmentosa Regulador da GTPase (RPGR)
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da distribuição sub-retiniana bilateral do vetor de vírus adeno-associado com um promotor da rodopsina quinase humana do capsídeo serotipo 5.
regulador da retinite pigmentosa guanosina trifosfatase (AAV5-hRKp.RPGR).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Meguro-ku, Japão, 1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes diagnosticados como retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP) (distrofia generalizada de bastonetes e cones) associada a variantes patogênicas ou provavelmente patogênicas no gene regulador da guanosina trifosfatase (RPGR) da retinite pigmentosa
- Tem evidência de função retiniana preservada, conforme definido por uma sensibilidade retiniana média maior ou igual a (>=) 2 decibéis (dB) por perimetria estática Octopus e evidência de estrutura retiniana externa preservada (ou seja, a presença de zona elipsóide discernível) conforme determinado por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT) em ambos os olhos
- Caso contrário, participante saudável com base em exames laboratoriais clínicos realizados na triagem. Se os resultados do painel de química sérica ou hematologia estiverem fora dos intervalos de referência normais, o participante poderá ser incluído apenas se o investigador julgar que as anormalidades ou desvios do normal não são clinicamente significativos ou são apropriados e razoáveis para a população em estudo. Essa determinação deve ser registrada nos documentos de origem do participante e rubricada pelo investigador
Critério de exclusão:
- Fez cirurgia ocular nos 3 meses anteriores à triagem ou prevê-se que necessite de cirurgia ocular nos 6 meses após a administração de AAV5-hRKp.RPGR
- É incapaz de realizar as avaliações de imagem conforme necessário (por exemplo: perimetria estática confiável [fator de confiabilidade menor ou igual a {<=}19], tomografia de coerência óptica [OCT] ou autofluorescência de fundo de olho [FAF]).
- Qualquer tratamento ocular experimental ou qualquer outro tratamento ocular que possa confundir a interpretação dos resultados de eficácia ou afetar a adesão do participante ao cronograma de visitas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo 1: Dose baixa de AAV5-hRKp.RPGR
Os participantes receberão administração subretiniana bilateral de baixa dose de AAV5-hRKp.RPGR, com administração cirúrgica nos 2 olhos realizada com intervalo de 7 a 21 dias.
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AAV5-hRKp.RPGR será administrado por injeção sub-retiniana usando um procedimento cirúrgico padronizado.
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Experimental: Grupo 2: Dose alta de AAV5-hRKp.RPGR
Os participantes receberão administração subretiniana bilateral de alta dose de AAV5 hRKp.RPGR, com entrega cirúrgica nos 2 olhos realizada com intervalo de 7 a 21 dias.
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AAV5-hRKp.RPGR será administrado por injeção sub-retiniana usando um procedimento cirúrgico padronizado.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 60 Meses
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de estudo clínico administrado com um medicamento experimental ou não experimental.
Um EA não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento.
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Até 60 Meses
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Número de Participantes com Anormalidades em Avaliações de Laboratórios Clínicos
Prazo: Até 60 Meses
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O número de participantes com anormalidades na avaliação laboratorial clínica (hematologia e química sérica) será relatado.
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Até 60 Meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na acuidade visual de baixa luminância pelo tratamento precoce do estudo de retinopatia diabética (ETDRS) Pontuação da carta do gráfico na avaliação monocular na semana 52
Prazo: Linha de base - Semana 52
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Será relatada a alteração da linha de base na acuidade visual de baixa luminância pela pontuação do gráfico ETDRS na avaliação monocular na semana 52.
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Linha de base - Semana 52
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Alteração da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) por tratamento precoce Pontuação da carta do estudo de retinopatia diabética na avaliação monocular na semana 52
Prazo: Linha de base - Semana 52
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A alteração da linha de base no BCVA pela pontuação da carta do gráfico ETDRS na avaliação monocular na semana 52 será relatada.
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Linha de base - Semana 52
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Alteração da linha de base na acuidade visual de baixa luminância por tratamento precoce Pontuação da letra do gráfico de estudo da retinopatia diabética em olho com pior visão na semana 52
Prazo: Linha de base - Semana 52
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Será relatada a alteração da linha de base na acuidade visual de baixa luminância pela pontuação da carta do gráfico ETDRS no olho com pior visão na semana 52.
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Linha de base - Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de setembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
12 de novembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
3 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CR109143
- 74765340RPG3001 (Outro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A política de compartilhamento de dados da Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson está disponível em www.janssen.com/clinical
julgamentos/transparência.
Conforme observado neste site, as solicitações de acesso aos dados do estudo podem ser enviadas por meio do site do Projeto Yale Open Data Access (YODA) em yoda.yale.edu
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .