En studie av AAV5-hRKp.RPGR för behandling av japanska deltagare med X-linked Retinitis Pigmentosa
27 augusti 2026 uppdaterad av: Janssen Pharmaceutical K.K.
Fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av AAV5-hRKp.RPGR för behandling av japansk X-länkad Retinitis Pigmentosa associerad med patogena varianter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Syftet med studien är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av bilateral subretinal leverans av adenoassocierad virusvektor med en serotyp 5 kapsid human rhodopsin kinas promotor.
retinitis pigmentosa guanosintrifosfatasregulator (AAV5-hRKp.RPGR).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Meguro-ku, Japan, 1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare diagnostiserats som X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) (generaliserad stav-kon dystrofi) associerad med patogena eller sannolikt patogena varianter i retinitis pigmentosa guanosintrifosfatasregulatorn (RPGR) gen
- Har tecken på bevarad näthinnefunktion enligt definitionen av en genomsnittlig känslighet för näthinnan som är större än eller lika med (>=) 2 decibel (dB) genom statisk perimetri av bläckfisk och bevis på bevarad yttre näthinnestruktur (nämligen närvaron av urskiljbar ellipsoidzon) som fastställts genom spektral domän-optisk koherenstomografi (SD-OCT) i båda ögonen
- I övrigt frisk deltagare på basis av kliniska laboratorietester utförda vid screening. Om resultaten från serumkemipanelen eller hematologin ligger utanför de normala referensintervallen, får deltagaren endast inkluderas om utredaren bedömer att abnormiteterna eller avvikelserna från det normala inte är kliniskt signifikanta eller att de är lämpliga och rimliga för populationen som studeras. Detta beslut måste registreras i deltagarens källdokument och paraferas av utredaren
Exklusions kriterier:
- Har genomgått en ögonoperation inom 3 månader före screening eller förväntas kräva en ögonoperation inom 6 månader efter administreringen av AAV5-hRKp.RPGR
- Kan inte utföra de avbildningsbedömningar som krävs (till exempel: tillförlitlig statisk perimetri [tillförlitlighetsfaktor mindre än eller lika med {<=}19], optisk koherenstomografi [OCT] eller fundusautofluorescens [FAF]).
- All undersökningsbehandling av ögonen eller annan okulär behandling som kan förvirra tolkningen av effektresultaten eller påverka deltagarnas efterlevnad av besöksschemat
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp 1: AAV5-hRKp.RPGR låg dos
Deltagarna kommer att få bilateral subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR låg dos, med kirurgisk tillförsel till de två ögonen utförd inom 7 till 21 dagars mellanrum.
|
AAV5-hRKp.RPGR kommer att administreras genom subretinal injektion med ett standardiserat kirurgiskt ingrepp.
|
|
Experimentell: Grupp 2: AAV5-hRKp.RPGR hög dos
Deltagarna kommer att få bilateral subretinal administrering av AAV5 hRKp.RPGR hög dos, med kirurgisk tillförsel till de två ögonen utförd inom 7 till 21 dagars mellanrum.
|
AAV5-hRKp.RPGR kommer att administreras genom subretinal injektion med ett standardiserat kirurgiskt ingrepp.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 60 månader
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk studiedeltagare som administrerat ett prövningsläkemedel eller ett icke-undersökningsläkemedel.
En AE har inte nödvändigtvis ett orsakssamband med behandlingen.
|
Upp till 60 månader
|
|
Antal deltagare med abnormiteter i kliniska laboratoriebedömningar
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Antal deltagare med avvikelser i klinisk laboratoriebedömning (hematologi och serumkemi) kommer att rapporteras.
|
Upp till 60 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i synskärpa med låg luminans genom tidig behandling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Diagrambokstavsresultat i monokulär bedömning vid vecka 52
Tidsram: Baslinje – vecka 52
|
Förändring från baslinjen i synskärpa med låg luminans genom ETDRS-diagrampoäng i monokulär bedömning vid vecka 52 kommer att rapporteras.
|
Baslinje – vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) genom tidig behandling Diabetisk retinopati Studiediagram Bokstavsresultat i monokulär bedömning vid vecka 52
Tidsram: Baslinje – vecka 52
|
Förändring från baslinjen i BCVA med ETDRS-diagrambokstavsresultat i monokulär bedömning vid vecka 52 kommer att rapporteras.
|
Baslinje – vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i synskärpa med låg luminans genom tidig behandling Diabetisk retinopati Studiediagram Bokstavsresultat i sämre synande öga vid vecka 52
Tidsram: Baslinje – vecka 52
|
Förändring från baslinjen i synskärpa med låg luminans med ETDRS-diagrambokstäver i sämre synande öga vid vecka 52 kommer att rapporteras.
|
Baslinje – vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 september 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
30 juni 2027
Avslutad studie (Beräknad)
12 november 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 juni 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 juni 2023
Första postat (Faktisk)
3 juli 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CR109143
- 74765340RPG3001 (Annan identifierare: Janssen Research & Development, LLC)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Datadelningspolicyn för Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson finns på www.janssen.com/clinical
prövningar/transparens.
Som nämnts på den här webbplatsen kan förfrågningar om åtkomst till studiedata skickas via Yale Open Data Access (YODA) projektwebbplats på yoda.yale.edu
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .