Исследование AAV5-hRKp.RPGR для лечения японских участников с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой

Критерии включения:

• Участники с диагнозом Х-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) (генерализованная палочково-колбочная дистрофия), связанный с патогенными или вероятно патогенными вариантами гена регулятора гуанозинтрифосфатазы пигментного ретинита (RPGR).
• Имеет признаки сохраненной функции сетчатки, что определяется средней чувствительностью сетчатки больше или равной (>=) 2 децибелам (дБ) с помощью статической периметрии Octopus, и признаки сохраненной внешней структуры сетчатки (а именно наличие различимой эллипсоидной зоны), как определено методом спектральной доменно-оптической когерентной томографии (SD-OCT) обоих глаз
• В противном случае здоровый участник на основании клинико-лабораторных тестов, выполненных при скрининге. Если результаты биохимического анализа сыворотки или гематологии выходят за пределы нормальных референсных диапазонов, участник может быть включен только в том случае, если исследователь сочтет аномалии или отклонения от нормы клинически незначимыми или подходящими и обоснованными для исследуемой популяции. Это определение должно быть зафиксировано в первичных документах участника и парафировано следователем.

Критерий исключения:

• Перенес операцию на глазах в течение 3 месяцев до скрининга или предполагается, что операция на глазах потребуется в течение 6 месяцев после введения AAV5-hRKp.RPGR.
• Не может выполнить требуемую визуализацию (например, надежная статическая периметрия [коэффициент достоверности меньше или равен {<=}19], оптическая когерентная томография [ОКТ] или аутофлуоресценция глазного дна [ФАФ]).
• Любое исследуемое лечение глаз или любое другое лечение глаз, которое может исказить интерпретацию результатов эффективности или повлиять на соблюдение участником графика посещений.