Un estudio de AAV5-hRKp.RPGR para el tratamiento de participantes japoneses con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X
27 de agosto de 2026 actualizado por: Janssen Pharmaceutical K.K.
Estudio de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de AAV5-hRKp.RPGR para el tratamiento de la retinosis pigmentaria japonesa ligada al cromosoma X asociada con variantes patogénicas en el regulador de GTPasa de retinosis pigmentaria (RPGR)
El propósito del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la administración subretiniana bilateral del vector de virus adenoasociado con un promotor de rodopsina quinasa humana de cápside de serotipo 5.
regulador de retinosis pigmentaria guanosina trifosfatasa (AAV5-hRKp.RPGR).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Meguro-ku, Japón, 1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes diagnosticados con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X (XLRP) (distrofia generalizada de conos y bastones) asociada con variantes patogénicas o probablemente patogénicas en el gen regulador de la guanosina trifosfatasa (RPGR) de la retinitis pigmentosa
- Tiene evidencia de función retiniana conservada según lo definido por una sensibilidad retiniana media mayor o igual a (>=) 2 decibelios (dB) por perimetría estática Octopus y evidencia de estructura retiniana externa conservada (es decir, la presencia de una zona elipsoide discernible) según lo determinado por tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) en ambos ojos
- De lo contrario, participante sano sobre la base de las pruebas de laboratorio clínico realizadas en la selección. Si los resultados del panel de química sérica o hematología están fuera de los rangos de referencia normales, el participante puede ser incluido solo si el investigador considera que las anormalidades o desviaciones de lo normal no son clínicamente significativas o son apropiadas y razonables para la población en estudio. Esta determinación debe ser registrada en los documentos fuente del participante y firmada por el investigador.
Criterio de exclusión:
- Ha tenido cirugía ocular dentro de los 3 meses anteriores a la selección o se prevé que requerirá cirugía ocular dentro de los 6 meses posteriores a la administración de AAV5-hRKp.RPGR
- No puede realizar las evaluaciones de imágenes según sea necesario (por ejemplo: perimetría estática confiable [factor de confiabilidad menor o igual a {<=}19], tomografía de coherencia óptica [OCT] o autofluorescencia de fondo de ojo [FAF]).
- Cualquier tratamiento ocular en investigación o cualquier otro tratamiento ocular que pueda confundir la interpretación de los resultados de eficacia o afectar el cumplimiento del programa de visitas por parte del participante
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo 1: AAV5-hRKp.RPGR Dosis baja
Los participantes recibirán una administración subretiniana bilateral de una dosis baja de AAV5-hRKp.RPGR, con administración quirúrgica en los 2 ojos con un intervalo de 7 a 21 días.
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AAV5-hRKp.RPGR se administrará mediante inyección subretiniana mediante un procedimiento quirúrgico estandarizado.
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Experimental: Grupo 2: AAV5-hRKp.RPGR Dosis alta
Los participantes recibirán una administración subretiniana bilateral de una dosis alta de AAV5 hRKp.RPGR, con administración quirúrgica en los 2 ojos con un intervalo de 7 a 21 días.
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AAV5-hRKp.RPGR se administrará mediante inyección subretiniana mediante un procedimiento quirúrgico estandarizado.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
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Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante de un estudio clínico al que se le administró un medicamento en investigación o no en investigación.
Un EA no tiene necesariamente una relación causal con el tratamiento.
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Hasta 60 Meses
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Número de participantes con anomalías en las evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
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Se informará el número de participantes con anomalías en la evaluación de laboratorio clínico (hematología y química sérica).
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Hasta 60 Meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio con respecto al valor inicial en la agudeza visual de baja luminancia según la puntuación de letras del gráfico del estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) en la evaluación monocular en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base - Semana 52
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Se informará el cambio desde el valor inicial en la agudeza visual de baja luminancia según la puntuación del gráfico ETDRS en la evaluación monocular en la semana 52.
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Línea de base - Semana 52
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Cambio con respecto al valor inicial en la mejor agudeza visual corregida (MAVC) según el tratamiento temprano Tabla de estudio de retinopatía diabética Puntuación de letras en la evaluación monocular en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base - Semana 52
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Se informará el cambio desde el valor inicial en BCVA según la puntuación de letras del gráfico ETDRS en la evaluación monocular en la semana 52.
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Línea de base - Semana 52
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Cambio desde el valor inicial en la agudeza visual con baja luminancia según el tratamiento temprano Tabla de estudio de retinopatía diabética Puntuación de letras en el ojo con peor visión en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base - Semana 52
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Se informará el cambio desde el valor inicial en la agudeza visual de baja luminancia según la puntuación de letras del gráfico ETDRS en el ojo con peor visión en la semana 52.
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Línea de base - Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de septiembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
12 de noviembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
3 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CR109143
- 74765340RPG3001 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
La política de intercambio de datos de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson está disponible en www.janssen.com/clinical
juicios/transparencia.
Como se indica en este sitio, las solicitudes de acceso a los datos del estudio se pueden enviar a través del sitio del proyecto Yale Open Data Access (YODA) en yoda.yale.edu
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .