Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af AAV5-hRKp.RPGR til behandling af japanske deltagere med X-linked Retinitis Pigmentosa

4. juni 2026 opdateret af: Janssen Pharmaceutical K.K.

Fase 3-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​AAV5-hRKp.RPGR til behandling af japansk X-linked Retinitis Pigmentosa associeret med patogene varianter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​bilateral subretinal levering af adeno-associeret virusvektor med en serotype 5 capsid human rhodopsin kinase promotor. retinitis pigmentosa guanosin triphosphatase regulator (AAV5-hRKp.RPGR).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Meguro-ku, Japan, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere diagnosticeret som X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) (generaliseret stang-kegle dystrofi) forbundet med patogene eller sandsynlige patogene varianter i retinitis pigmentosa guanosin triphosphatase regulator (RPGR) genet
  • Har tegn på bevaret retinal funktion som defineret ved en gennemsnitlig nethindefølsomhed på større end eller lig med (>=) 2 decibel (dB) ved statisk perimetri af blæksprutter og tegn på bevaret ydre nethindestruktur (nemlig tilstedeværelsen af ​​mærkbar ellipsoid zone) som bestemt ved spektral domæne-optisk kohærenstomografi (SD-OCT) i begge øjne
  • Ellers rask deltager på baggrund af kliniske laboratorieundersøgelser udført ved screening. Hvis resultaterne af serumkemipanelet eller hæmatologien ligger uden for de normale referenceintervaller, kan deltageren kun inkluderes, hvis investigator vurderer, at abnormiteterne eller afvigelserne fra det normale ikke er klinisk signifikante eller at være passende og rimelige for den undersøgte population. Denne bestemmelse skal registreres i deltagerens kildedokumenter og initialiseres af efterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Har fået foretaget okulær kirurgi inden for 3 måneder før screening eller forventes at kræve øjenoperation inden for 6 måneder efter AAV5-hRKp.RPGR administrationen
  • Er ude af stand til at udføre billeddannelsesvurderingerne efter behov (f.eks.: pålidelig statisk perimetri [pålidelighedsfaktor mindre end eller lig med {<=}19], optisk kohærenstomografi [OCT] eller fundus autofluorescens [FAF]).
  • Enhver undersøgelse af øjenbehandling eller enhver anden øjenbehandling, der kan forvirre fortolkningen af ​​effektivitetsresultaterne eller påvirke deltagernes overholdelse af besøgsplanen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1: AAV5-hRKp.RPGR Lav dosis
Deltagerne vil modtage bilateral subretinal administration af AAV5-hRKp.RPGR lav dosis, med kirurgisk levering til de 2 øjne udført med 7 til 21 dages mellemrum.
Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR vil blive administreret ved subretinal injektion ved hjælp af en standardiseret kirurgisk procedure.
Eksperimentel: Gruppe 2: AAV5-hRKp.RPGR høj dosis
Deltagerne vil modtage bilateral subretinal administration af AAV5 hRKp.RPGR høj dosis, med kirurgisk levering til de 2 øjne udført med 7 til 21 dages mellemrum.
Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR vil blive administreret ved subretinal injektion ved hjælp af en standardiseret kirurgisk procedure.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 60 måneder
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et forsøgslægemiddel eller et ikke-undersøgelseslægemiddel. En AE har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen.
Op til 60 måneder
Antal deltagere med abnormiteter i kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: Op til 60 måneder
Antal deltagere med abnormiteter i klinisk laboratorievurdering (hæmatologi og serumkemi) vil blive rapporteret.
Op til 60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i lav luminans synsskarphed ved tidlig behandling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score i Monocular Assessment i uge 52
Tidsramme: Baseline - uge 52
Ændring fra baseline i lav luminans synsstyrke ved ETDRS diagramscore i monokulær vurdering i uge 52 vil blive rapporteret.
Baseline - uge 52
Ændring fra baseline i bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) ved tidlig behandling Diabetisk retinopati undersøgelsesskema Bogstavscore i monokulær vurdering i uge 52
Tidsramme: Baseline - uge 52
Ændring fra baseline i BCVA ved ETDRS diagrambogstavscore i monokulær vurdering i uge 52 vil blive rapporteret.
Baseline - uge 52
Ændring fra baseline i lav luminans synsskarphed ved tidlig behandling Diabetisk retinopati undersøgelsesdiagram Bogstavscore i dårligst seende øje i uge 52
Tidsramme: Baseline - uge 52
Ændring fra baseline i lav luminans synsstyrke ved ETDRS diagrambogstavscore i dårligere seende øje i uge 52 vil blive rapporteret.
Baseline - uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Janssen Pharmaceutical K.K.

Efterforskere

  • Studieleder: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

12. november 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

3. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical forsøg/gennemsigtighed. Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med AAV5-hRKp.RPGR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner