Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van AAV5-hRKp.RPGR voor de behandeling van Japanse deelnemers met X-gebonden retinitis pigmentosa

27 augustus 2026 bijgewerkt door: Janssen Pharmaceutical K.K.

Fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van AAV5-hRKp.RPGR voor de behandeling van Japanse X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met pathogene varianten in GTPase-regulator (RPGR) van retinitis pigmentosa

Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van bilaterale subretinale afgifte van adeno-geassocieerde virusvector met een serotype 5 capside menselijke rhodopsinekinasepromotor. retinitis pigmentosa guanosine trifosfatase regulator (AAV5-hRKp.RPGR).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Meguro-ku, Japan, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers gediagnosticeerd als X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP) (gegeneraliseerde staafkegeldystrofie) geassocieerd met pathogene of waarschijnlijke pathogene varianten in het retinitis pigmentosa guanosine trifosfatase regulator (RPGR) gen
  • Heeft bewijs van behouden netvliesfunctie zoals gedefinieerd door een gemiddelde netvliesgevoeligheid van meer dan of gelijk aan (>=) 2 decibel (dB) door Octopus statische perimetrie en bewijs van behouden buitenste netvliesstructuur (namelijk de aanwezigheid van waarneembare ellipsoïde zone) zoals bepaald door spectrale domein-optische coherentietomografie (SD-OCT) in beide ogen
  • Voor het overige gezonde deelnemer op basis van klinisch laboratoriumonderzoek uitgevoerd bij screening. Als de resultaten van het serumchemiepanel of hematologie buiten de normale referentiebereiken vallen, mag de deelnemer alleen worden opgenomen als de onderzoeker oordeelt dat de afwijkingen of afwijkingen van normaal niet klinisch significant zijn of geschikt en redelijk zijn voor de onderzochte populatie. Deze vaststelling dient in de brondocumenten van de deelnemer te worden vastgelegd en door de onderzoeker te worden geparafeerd

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening een oogoperatie ondergaan of zal naar verwachting binnen 6 maanden na toediening van AAV5-hRKp.RPGR een oogoperatie nodig hebben
  • Is niet in staat de vereiste beeldvormingsbeoordelingen uit te voeren (bijvoorbeeld: betrouwbare statische perimetrie [betrouwbaarheidsfactor kleiner dan of gelijk aan {<=}19], optische coherentietomografie [OCT] of fundus autofluorescentie [FAF]).
  • Elke oculaire onderzoeksbehandeling of elke andere oculaire behandeling die de interpretatie van de werkzaamheidsresultaten zou kunnen verstoren of de naleving van het bezoekschema door de deelnemer zou kunnen beïnvloeden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1: AAV5-hRKp.RPGR lage dosis
Deelnemers krijgen bilaterale subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR lage dosis, met chirurgische toediening aan de 2 ogen uitgevoerd binnen 7 tot 21 dagen na elkaar.
Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR zal worden toegediend door subretinale injectie met behulp van een gestandaardiseerde chirurgische procedure.
Experimenteel: Groep 2: AAV5-hRKp.RPGR Hoge dosis
Deelnemers zullen bilaterale subretinale toediening van AAV5 hRKp.RPGR hoge dosis ontvangen, met chirurgische levering aan de 2 ogen uitgevoerd binnen 7 tot 21 dagen na elkaar.
Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR zal worden toegediend door subretinale injectie met behulp van een gestandaardiseerde chirurgische procedure.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Een AE is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie die een geneesmiddel voor onderzoek of niet voor onderzoek heeft gekregen. Een AE hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband te hebben met de behandeling.
Tot 60 maanden
Aantal deelnemers met afwijkingen in klinische laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Het aantal deelnemers met afwijkingen in de klinische laboratoriumbeoordeling (hematologie en serumchemie) zal worden gerapporteerd.
Tot 60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gezichtsscherpte met lage luminantie door vroege behandeling Diabetische retinopathiestudie (ETDRS) Grafiekletterscore bij monoculaire beoordeling in week 52
Tijdsspanne: Basislijn - Week 52
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gezichtsscherpte met lage helderheid op basis van de ETDRS-kaartscore bij monoculaire beoordeling in week 52 zal worden gerapporteerd.
Basislijn - Week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) volgens vroege behandeling Diabetische retinopathie Studieschema Letterscore bij monoculaire beoordeling in week 52
Tijdsspanne: Basislijn - Week 52
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA volgens de ETDRS-kaartletterscore bij monoculaire beoordeling in week 52 zal worden gerapporteerd.
Basislijn - Week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gezichtsscherpte met lage luminantie door vroege behandeling Diabetische retinopathie Studieschema Letterscore in slechter ziend oog in week 52
Tijdsspanne: Basislijn - Week 52
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gezichtsscherpte met lage luminantie op basis van de ETDRS-kaartletterscore bij het slechterziende oog in week 52 zal worden gerapporteerd.
Basislijn - Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Janssen Pharmaceutical K.K.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 september 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

12 november 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het beleid voor het delen van gegevens van de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson is beschikbaar op www.janssen.com/clinical beproevingen/transparantie. Zoals vermeld op deze site, kunnen verzoeken om toegang tot de onderzoeksgegevens worden ingediend via de Yale Open Data Access (YODA)-projectsite op yoda.yale.edu

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren