Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AAV5-hRKp.RPGR w leczeniu japońskich uczestników z X-linked retinitis pigmentosa

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Janssen Pharmaceutical K.K.

Badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność AAV5-hRKp.RPGR w leczeniu japońskiego barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X związanego z wariantami patogennymi w zapaleniu siatkówki barwnikowym regulatorem GTPazy (RPGR)

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji obustronnego podawania podsiatkówkowego wektora wirusa związanego z adenowirusem z promotorem ludzkiej kinazy rodopsyny kapsydu serotypu 5. retinitis pigmentosa regulator trifosfatazy guanozyny (AAV5-hRKp.RPGR).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Meguro-ku, Japonia, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy zdiagnozowani jako barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X (XLRP) (uogólniona dystrofia pręcików) związane z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi wariantami genu regulatora trifosfatazy guanozyny (RPGR) barwnikowego zapalenia siatkówki
  • Ma dowody na zachowaną funkcję siatkówki określoną przez średnią czułość siatkówki większą niż lub równą (>=) 2 decybeli (dB) na podstawie perymetrii statycznej ośmiornicy oraz dowody na zachowaną zewnętrzną strukturę siatkówki (mianowicie obecność dostrzegalnej strefy elipsoidalnej), jak określono za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie spektralnej (SD-OCT) w obu oczach
  • W przeciwnym razie zdrowy uczestnik na podstawie klinicznych badań laboratoryjnych wykonanych podczas skriningu. Jeśli wyniki panelu chemii surowicy lub hematologii wykraczają poza normalne zakresy referencyjne, uczestnik może zostać włączony tylko wtedy, gdy badacz uzna, że ​​nieprawidłowości lub odchylenia od normy nie są klinicznie istotne lub są odpowiednie i uzasadnione dla badanej populacji. To ustalenie musi zostać odnotowane w dokumentach źródłowych uczestnika i parafowane przez badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Przeszedł operację oka w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub przewiduje się, że będzie wymagał operacji oka w ciągu 6 miesięcy po podaniu AAV5-hRKp.RPGR
  • Nie jest w stanie wykonać oceny obrazowej zgodnie z wymaganiami (na przykład: wiarygodna perymetria statyczna [współczynnik niezawodności mniejszy lub równy {<=}19], optyczna koherentna tomografia [OCT] lub autofluorescencja dna oka [FAF]).
  • Wszelkie eksperymentalne leczenie oczu lub inne leczenie oczu, które mogłoby zakłócić interpretację wyników skuteczności lub wpłynąć na przestrzeganie przez uczestnika harmonogramu wizyt

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1: Niska dawka AAV5-hRKp.RPGR
Uczestnicy otrzymają obustronne podsiatkówkowe podanie małej dawki AAV5-hRKp.RPGR, z chirurgicznym podaniem do 2 oczu w odstępie od 7 do 21 dni.
Genetyczny: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR będzie podawany przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe przy użyciu standardowej procedury chirurgicznej.
Eksperymentalny: Grupa 2: Wysoka dawka AAV5-hRKp.RPGR
Uczestnicy otrzymają obustronne podsiatkówkowe podanie wysokiej dawki AAV5 hRKp.RPGR, z chirurgicznym podaniem do 2 oczu w odstępie od 7 do 21 dni.
Genetyczny: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR będzie podawany przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe przy użyciu standardowej procedury chirurgicznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym (AE)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano badany lub niebadany produkt leczniczy. AE niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem.
Do 60 miesięcy
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w klinicznych ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniach laboratoryjnych (hematologia i biochemia surowicy).
Do 60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ostrości wzroku przy niskiej luminancji w badaniu dotyczącym wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) Wykres literowy punktacji w ocenie jednoocznej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa – tydzień 52
Zgłoszona zostanie zmiana w stosunku do wartości początkowej ostrości wzroku przy niskiej luminancji według wyniku tabeli ETDRS w ocenie jednoocznej w 52. tygodniu.
Wartość wyjściowa – tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w zakresie najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) według wykresu badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej Wynik literowy w ocenie jednoocznej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa – tydzień 52
Zgłoszona zostanie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w BCVA według wyniku literowego z wykresu ETDRS w ocenie jednoocznej w 52. tygodniu.
Wartość wyjściowa – tydzień 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ostrości wzroku o niskiej luminancji w wyniku wczesnego leczenia Wykres badania retinopatii cukrzycowej Wynik literowy w oku gorzej widzącym w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa – tydzień 52
Zgłaszana będzie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ostrości wzroku przy niskiej luminancji według punktacji literowej tabeli ETDRS w przypadku gorzej widzącego oka w 52. tygodniu.
Wartość wyjściowa – tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Janssen Pharmaceutical K.K.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 listopada 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Polityka udostępniania danych Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jest dostępna na stronie www.janssen.com/clinical próby/przejrzystość. Jak wspomniano na tej stronie, wnioski o dostęp do danych z badań można składać za pośrednictwem witryny projektu Yale Open Data Access (YODA) pod adresem yoda.yale.edu

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Badania kliniczne na AAV5-hRKp.RPGR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj