- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05926583
Badanie AAV5-hRKp.RPGR w leczeniu japońskich uczestników z X-linked retinitis pigmentosa
Badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność AAV5-hRKp.RPGR w leczeniu japońskiego barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X związanego z wariantami patogennymi w zapaleniu siatkówki barwnikowym regulatorem GTPazy (RPGR)
The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of bilateral subretinal delivery of adeno-associated virus vector with a serotype 5 capsid human rhodopsin kinase promoter. retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator (AAV5-hRKp.RPGR).
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Meguro-ku, Japonia, 1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Participants who are Japanese male or female aged 5 years or older
- Participants diagnosed as X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) (generalized rod-cone dystrophy) associated with pathogenic or likely pathogenic variants in the retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator(RPGR) gene
- Has evidence of preserved retinal function as defined by a mean retinal sensitivity of greater than or equal to (>=) 2 decibel (dB) by Octopus static perimetry and evidence of preserved outer retinal structure (namely the presence of discernible ellipsoid zone) as determined by spectral domain-optical coherence tomography (SD-OCT) in both eyes
- Otherwise, healthy participant on the basis of clinical laboratory tests performed at screening. If the results of the serum chemistry panel or hematology outside the normal reference ranges, the participant may be included only if the investigator judges the abnormalities or deviations from normal to be not clinically significant or to be appropriate and reasonable for the population under study. This determination must be recorded in the participant's source documents and initialed by the investigator
Exclusion Criteria:
- Has had ocular surgery within 3 months prior to screening or is anticipated to require ocular surgery within 6 months after the AAV5-hRKp.RPGR administration
- Is unable to perform the imaging assessments as required (for example: reliable static perimetry [reliability factor less than or equal to {<=}19], optical coherence tomography [OCT], or fundus autofluorescence [FAF]).
- Any investigational ocular treatment or any other ocular treatment that could confound the interpretation of the efficacy results or affect participant compliance with the visit schedule
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Group 1: AAV5-hRKp.RPGR Low Dose
Participants will receive bilateral subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR low dose, with surgical delivery to the 2 eyes performed within 7 to 21 days apart. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered by subretinal injection using a standardized surgical procedure. |
|
Eksperymentalny: Group 2: AAV5-hRKp.RPGR High Dose
Participants will receive bilateral subretinal administration of AAV5 hRKp.RPGR high dose, with surgical delivery to the 2 eyes performed within 7 to 21 days apart. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered by subretinal injection using a standardized surgical procedure. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Adverse Event (AEs)
Ramy czasowe: Up to 60 Months
|
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a investigational or non-investigational medicinal product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. |
Up to 60 Months
|
|
Number of Participants with Abnormalities in Clinical Laboratory Assessments
Ramy czasowe: Up to 60 Months
|
Number of participants with abnormalities in clinical laboratory assessment (hematology and serum chemistry) will be reported. |
Up to 60 Months
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment at Week 52
Ramy czasowe: Baseline - Week 52
|
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart score in monocular assessment at week 52 will be reported. |
Baseline - Week 52
|
|
Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Chart Letter Score in Monocular Assessment at Week 52
Ramy czasowe: Baseline - Week 52
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment at week 52 will be reported. |
Baseline - Week 52
|
|
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Chart Letter Score in Worse-seeing Eye at Week 52
Ramy czasowe: Baseline - Week 52
|
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in worse-seeing eye at week 52 will be reported. |
Baseline - Week 52
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CR109143
- 74765340RPG3001 (Inny identyfikator: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .