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X-연관 색소성 망막염이 있는 일본인 참가자의 치료를 위한 AAV5-hRKp.RPGR 연구

2026년 6월 4일 업데이트: Janssen Pharmaceutical K.K.

색소성 망막염 GTPase 조절인자(RPGR)의 병원성 변이와 관련된 일본 X-연관 색소성 망막염 치료를 위한 AAV5-hRKp.RPGR의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상 연구

이 연구의 목적은 혈청형 5 캡시드 인간 로돕신 키나아제 프로모터와 함께 아데노 관련 바이러스 벡터의 양측 망막하 전달의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 색소성 망막염 구아노신 트리포스파타제 조절제(AAV5-hRKp.RPGR).

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
      • Meguro-ku, 일본, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 망막염 색소변성 구아노신 트리포스파타아제 조절인자(RPGR) 유전자의 병원성 또는 가능성이 있는 병원성 변이와 관련된 X-연관 색소성 망막염(XLRP)(일반화된 간상체 이영양증)으로 진단된 참가자
  • Octopus static perimetry에 의한 평균 망막 민감도가 2 데시벨(dB) 이상(>=)으로 정의된 보존된 망막 기능의 증거 및 확인된 보존된 외부 망막 구조(즉, 식별 가능한 타원체 구역의 존재)의 증거가 있음 양쪽 눈의 스펙트럼 도메인 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)
  • 그렇지 않은 경우, 스크리닝 시 수행된 임상 실험실 테스트에 기초한 건강한 참가자. 혈청 화학 패널 또는 혈액학의 결과가 정상 참조 범위를 벗어나는 경우, 조사자가 이상 또는 정상 편차가 임상적으로 중요하지 않거나 연구 중인 모집단에 적합하고 합리적이라고 판단하는 경우에만 참가자를 포함할 수 있습니다. 이 결정은 참가자의 원본 문서에 기록되고 조사자가 서명해야 합니다.

제외 기준:

  • 스크리닝 전 3개월 이내에 안과 수술을 받았거나 AAV5-hRKp.RPGR 투여 후 6개월 이내에 안과 수술이 필요할 것으로 예상되는 경우
  • 필요에 따라 이미징 평가를 수행할 수 없습니다(예: 신뢰할 수 있는 정적 시야 측정법[{<=}19 이하의 신뢰도 계수], 광학 간섭 단층 촬영[OCT] 또는 안저 자가형광[FAF]).
  • 유효성 결과의 해석을 혼란스럽게 하거나 참가자의 방문 일정 준수에 영향을 줄 수 있는 모든 연구 안구 치료 또는 기타 안구 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 1: AAV5-hRKp.RPGR 저용량
참가자는 AAV5-hRKp.RPGR 저용량의 양측 망막하 투여를 받게 되며, 7~21일 간격으로 두 눈에 외과적 전달이 이루어집니다.
유전적: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR은 표준화된 수술 절차를 사용하여 망막하 주사로 투여될 것입니다.
실험적: 그룹 2: AAV5-hRKp.RPGR 고용량
참가자는 AAV5 hRKp.RPGR 고용량의 양측 망막하 투여를 받게 되며, 7~21일 간격으로 두 눈에 외과적 전달이 이루어집니다.
유전적: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR은 표준화된 수술 절차를 사용하여 망막하 주사로 투여될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 60개월
AE는 연구용 또는 비연구용 의약품을 투여받은 임상 연구 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건입니다. AE는 치료와 반드시 인과 관계를 갖는 것은 아닙니다.
최대 60개월
임상 실험실 평가에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 60개월
임상 실험실 평가(혈액학 및 혈청 화학)에서 이상이 있는 참가자의 수를 보고합니다.
최대 60개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주차 단안 평가의 조기 치료 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS) 차트 문자 점수에 따른 저휘도 시력의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 - 52주차
52주차 단안 평가에서 ETDRS 차트 점수에 따른 저휘도 시력의 기준선 대비 변화가 보고됩니다.
기준선 - 52주차
초기 치료에 따른 최대 교정 시력(BCVA)의 기준선 대비 변화 당뇨병성 망막증 연구 차트 52주차 단안 평가 문자 점수
기간: 기준선 - 52주차
52주차의 단안 평가에서 ETDRS 차트 문자 점수에 따른 BCVA 기준선의 변화가 보고됩니다.
기준선 - 52주차
초기 치료에 따른 저휘도 시력의 기준선 대비 변화 당뇨병성 망막증 연구 차트 52주차 악화된 눈의 문자 점수
기간: 기준선 - 52주차
52주차에 시력이 나빠진 눈의 ETDRS 차트 문자 점수에 따른 저휘도 시력의 기준선 대비 변화가 보고됩니다.
기준선 - 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Janssen Pharmaceutical K.K.

수사관

  • 연구 책임자: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 9월 12일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2030년 11월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 23일

처음 게시됨 (실제)

2023년 7월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (기타 식별자: Janssen Research & Development, LLC)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Johnson & Johnson의 Janssen 제약 회사의 데이터 공유 정책은 www.janssen.com/clinical에서 확인할 수 있습니다. 시련/투명성. 이 사이트에 명시된 바와 같이 연구 데이터에 대한 액세스 요청은 Yale Open Data Access(YODA) 프로젝트 사이트(yoda.yale.edu)를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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