AAV5-hRKp.RPGR 治疗日本 X 连锁色素性视网膜炎参与者的研究
2026年8月27日 更新者：Janssen Pharmaceutical K.K.
评估 AAV5-hRKp.RPGR 治疗与色素性视网膜炎 GTP 酶调节因子 (RPGR) 致病变异相关的日本 X 连锁色素性视网膜炎的安全性和有效性的 3 期研究
本研究的目的是评估双侧视网膜下递送带有血清型 5 衣壳人视紫红质激酶启动子的腺相关病毒载体的安全性和耐受性。
视网膜色素变性鸟苷三磷酸酶调节剂（AAV5-hRKp.RPGR）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Meguro-ku、日本、1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 被诊断为 X 连锁色素性视网膜炎 (XLRP)（广泛性视锥细胞营养不良）的参与者与色素性视网膜炎鸟苷三磷酸酶调节剂 (RPGR) 基因的致病性或可能致病性变异相关
- 具有保留视网膜功能的证据，定义为通过章鱼静态视野检查平均视网膜敏感度大于或等于 (>=) 2 分贝 (dB)，并确定保留外层视网膜结构（即存在可辨别的椭圆体区域）的证据通过双眼谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT)
- 否则，健康参与者根据筛选时进行的临床实验室测试进行。 如果血清化学检查或血液学结果超出正常参考范围，只有当研究者判断异常或偏离正常值不具有临床意义或对于所研究的人群适当且合理时，参与者才可以被纳入。 该决定必须记录在参与者的源文件中并由研究者签名
排除标准：
- 在筛选前 3 个月内进行过眼部手术或预计在 AAV5-hRKp.RPGR 给药后 6 个月内需要进行眼部手术
- 无法按要求进行影像评估（例如：可靠的静态视野检查[可靠性系数小于或等于{<=}19]、光学相干断层扫描[OCT]或眼底自发荧光[FAF]）。
- 任何研究性眼部治疗或任何其他可能混淆疗效结果解释或影响参与者遵守就诊时间表的眼部治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1 组：AAV5-hRKp.RPGR 低剂量
参与者将接受低剂量 AAV5-hRKp.RPGR 的双侧视网膜下给药，并在相隔 7 至 21 天内对 2 只眼睛进行手术输送。
|
AAV5-hRKp.RPGR 将使用标准化手术程序通过视网膜下注射进行施用。
|
|
实验性的：第 2 组：AAV5-hRKp.RPGR 高剂量
参与者将接受高剂量 AAV5 hRKp.RPGR 的双侧视网膜下给药，并在相隔 7 至 21 天内对两只眼睛进行手术输送。
|
AAV5-hRKp.RPGR 将使用标准化手术程序通过视网膜下注射进行施用。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：长达 60 个月
|
AE 是指临床研究参与者服用研究性或非研究性药品时发生的任何不良医疗事件。
AE 不一定与治疗有因果关系。
|
长达 60 个月
|
|
临床实验室评估异常的参与者人数
大体时间：长达 60 个月
|
将报告临床实验室评估（血液学和血清化学）异常的参与者人数。
|
长达 60 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 图表字母评分在第 52 周的单眼评估中相对于低亮度视力基线的变化
大体时间：基线 - 第 52 周
|
将报告第 52 周时单眼评估中 ETDRS 图表评分的低亮度视力相对于基线的变化。
|
基线 - 第 52 周
|
|
早期治疗糖尿病视网膜病变研究图表中第 52 周单眼评估字母评分与最佳矫正视力 (BCVA) 基线的变化
大体时间：基线 - 第 52 周
|
将报告第 52 周时单眼评估中的 ETDRS 图表字母评分相对于 BCVA 基线的变化。
|
基线 - 第 52 周
|
|
早期治疗糖尿病视网膜病变研究表中低亮度视力基线的变化第 52 周时视力较差的眼睛的字母评分
大体时间：基线 - 第 52 周
|
将报告第 52 周时视力较差的眼睛的 ETDRS 图表字母评分相对于低亮度视力基线的变化。
|
基线 - 第 52 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial、Janssen Pharmaceutical K.K.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月12日
初级完成 (估计的)
2027年6月30日
研究完成 (估计的)
2030年11月12日
研究注册日期
首次提交
2023年6月23日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月23日
首次发布 (实际的)
2023年7月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月27日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CR109143
- 74765340RPG3001 (其他标识符：Janssen Research & Development, LLC)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
强生旗下杨森制药公司的数据共享政策请参见 www.janssen.com/clinical
试验/透明度。
如本网站所述，访问研究数据的请求可以通过耶鲁大学开放数据访问 (YODA) 项目网站 yoda.yale.edu 提交
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.