Tutkimus AAV5-hRKp.RPGR:stä japanilaisille potilaille, joilla on X-kytketty retinitis Pigmentosa
torstai 27. elokuuta 2026 päivittänyt: Janssen Pharmaceutical K.K.
Vaiheen 3 tutkimus AAV5-hRKp.RPGR:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi japanilaisen X-kytketyn retiniittipigmentosan hoidossa, joka liittyy Retinitis Pigmentosa GTPase Regulatorin (RPGR) patogeenisiin muunnelmiin
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida adeno-assosioituneen virusvektorin kahdenvälisen subretinaalisen toimituksen turvallisuutta ja siedettävyyttä serotyypin 5 kapsidin ihmisen rodopsiinikinaasipromoottorin kanssa.
retinitis pigmentosa guanosiinitrifosfataasin säätelijä (AAV5-hRKp.RPGR).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Meguro-ku, Japani, 1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu X-kytketty retinitis pigmentosa (XLRP) (yleistetty sauvakartiodystrofia), joka liittyy patogeenisiin tai todennäköisiin patogeenisiin variantteihin retinitis pigmentosan guanosiinitrifosfataasin säätelijägeenissä (RPGR)
- Siinä on näyttöä verkkokalvon toiminnan säilymisestä, joka määritellään verkkokalvon keskiherkkyydellä, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 2 desibeliä (dB) Octopus-staattisella perimetrialla, ja näyttöä verkkokalvon ulkorakenteen säilymisestä (eli havaittavan ellipsoidivyöhykkeen läsnäolo) määritettynä spektridomeeni-optisella koherenssitomografialla (SD-OCT) molemmissa silmissä
- Muuten terve osallistuja seulonnassa tehtyjen kliinisten laboratoriotutkimusten perusteella. Jos seerumin kemiallisen paneelin tai hematologian tulokset ovat normaalien vertailurajojen ulkopuolella, osallistuja voidaan ottaa mukaan vain, jos tutkija katsoo, että poikkeamat tai poikkeamat normaalista eivät ole kliinisesti merkittäviä tai sopivat ja kohtuulliset tutkittavalle populaatiolle. Tämä päätös on kirjattava osallistujan lähdeasiakirjoihin, ja tutkijan on allekirjoitettava se
Poissulkemiskriteerit:
- Hänelle on tehty silmäleikkaus 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai hänen odotetaan tarvitsevan silmäleikkausta 6 kuukauden sisällä AAV5-hRKp.RPGR:n antamisen jälkeen
- Ei pysty suorittamaan kuvantamisarviointeja vaaditulla tavalla (esimerkiksi: luotettava staattinen perimetria [luotettavuuskerroin pienempi tai yhtä suuri kuin {<=}19], optinen koherenssitomografia [OCT] tai silmänpohjan autofluoresenssi [FAF]).
- Mikä tahansa tutkittava silmähoito tai mikä tahansa muu silmähoito, joka voi hämmentää tehokkuustulosten tulkintaa tai vaikuttaa osallistujan noudattamiseen käyntiaikataulussa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1: AAV5-hRKp.RPGR pieni annos
Osallistujat saavat pienen annoksen AAV5-hRKp.RPGR:n kahdenvälistä subretinaalista antoa ja leikkausta kahteen silmään 7-21 päivän välein.
|
AAV5-hRKp.RPGR annetaan subretinaalisella injektiolla käyttäen standardoitua kirurgista toimenpidettä.
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2: AAV5-hRKp.RPGR suuri annos
Osallistujat saavat suuren annoksen AAV5 hRKp.RPGR:ää molemminpuolisesti subretinaalisesti ja leikkauksen 2 silmään 7-21 päivän välein.
|
AAV5-hRKp.RPGR annetaan subretinaalisella injektiolla käyttäen standardoitua kirurgista toimenpidettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE)
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu tutkimusta tai muuta lääkettä.
AE:llä ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
|
Jopa 60 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia kliinisissä laboratoriotutkimuksissa
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia ja seerumikemia), ilmoitetaan.
|
Jopa 60 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta matalan luminanssin näöntarkkuudessa varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen (ETDRS) kaavion kirjainpistemäärän monokulaarisessa arvioinnissa viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso - viikko 52
|
Muutos lähtötasosta matalan luminanssin näöntarkkuudessa ETDRS-kaavion pistemäärän mukaan monokulaarisessa arvioinnissa viikolla 52 raportoidaan.
|
Perustaso - viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen kaavion kirjainpisteissä monokulaarisessa arvioinnissa viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso - viikko 52
|
Muutos BCVA:n lähtötasosta ETDRS-kaavion kirjainpistemäärän mukaan monokulaarisessa arvioinnissa viikolla 52 raportoidaan.
|
Perustaso - viikko 52
|
|
Alhaisen luminanssin näöntarkkuuden muutos lähtötasosta Diabeettisen retinopatian tutkimuskaavion kirjainpisteiden huonommin näkevässä silmässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso - viikko 52
|
Muutos lähtötasosta matalan luminanssin näöntarkkuudessa ETDRS-kaavion kirjainpisteiden mukaan huonommin näkevässä silmässä viikolla 52 raportoidaan.
|
Perustaso - viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 12. marraskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 3. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CR109143
- 74765340RPG3001 (Muu tunniste: Janssen Research & Development, LLC)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Johnson & Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical
kokeet/avoimuus.
Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale Open Data Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .