Une étude sur AAV5-hRKp.RPGR pour le traitement de participants japonais atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X
27 août 2026 mis à jour par: Janssen Pharmaceutical K.K.
Étude de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'AAV5-hRKp.RPGR pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X japonaise associée à des variants pathogènes dans la rétinite pigmentaire GTPase Regulator (RPGR)
Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la livraison sous-rétinienne bilatérale d'un vecteur de virus adéno-associé avec un promoteur de rhodopsine kinase humaine de capside de sérotype 5.
régulateur de la guanosine triphosphatase de la rétinite pigmentaire (AAV5-hRKp.RPGR).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Meguro-ku, Japon, 1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants diagnostiqués comme rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP) (dystrophie généralisée des cônes en bâtonnets) associée à des variantes pathogènes ou probablement pathogènes du gène régulateur de la guanosine triphosphatase (RPGR) de la rétinite pigmentaire
- A des preuves d'une fonction rétinienne préservée telle que définie par une sensibilité rétinienne moyenne supérieure ou égale à (>=) 2 décibels (dB) par périmétrie statique Octopus et des preuves d'une structure rétinienne externe préservée (à savoir la présence d'une zone ellipsoïde discernable) telle que déterminée par tomographie à cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT) dans les deux yeux
- Sinon, participant en bonne santé sur la base des tests de laboratoire clinique effectués lors de la sélection. Si les résultats du panel de chimie sérique ou d'hématologie se situent en dehors des plages de référence normales, le participant ne peut être inclus que si l'investigateur juge que les anomalies ou les écarts par rapport à la normale ne sont pas cliniquement significatifs ou sont appropriés et raisonnables pour la population à l'étude. Cette détermination doit être consignée dans les documents sources du participant et paraphée par l'investigateur
Critère d'exclusion:
- A subi une chirurgie oculaire dans les 3 mois précédant le dépistage ou devrait nécessiter une chirurgie oculaire dans les 6 mois suivant l'administration de l'AAV5-hRKp.RPGR
- Est incapable d'effectuer les évaluations d'imagerie requises (par exemple : périmétrie statique fiable [facteur de fiabilité inférieur ou égal à {<=}19], tomographie par cohérence optique [OCT] ou autofluorescence du fond d'œil [FAF]).
- Tout traitement oculaire expérimental ou tout autre traitement oculaire susceptible de confondre l'interprétation des résultats d'efficacité ou d'affecter le respect par le participant du calendrier de visite
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe 1 : AAV5-hRKp.RPGR Faible dose
Les participants recevront une administration sous-rétinienne bilatérale d'AAV5-hRKp.RPGR à faible dose, avec une administration chirurgicale aux 2 yeux effectuée dans un délai de 7 à 21 jours.
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AAV5-hRKp.RPGR sera administré par injection sous-rétinienne selon une procédure chirurgicale standardisée.
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Expérimental: Groupe 2 : AAV5-hRKp.RPGR Haute Dose
Les participants recevront une administration sous-rétinienne bilatérale d'AAV5 hRKp.RPGR à forte dose, avec une administration chirurgicale aux 2 yeux effectuée dans un délai de 7 à 21 jours.
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AAV5-hRKp.RPGR sera administré par injection sous-rétinienne selon une procédure chirurgicale standardisée.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec événement indésirable (EI)
Délai: Jusqu'à 60 mois
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Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique auquel a été administré un médicament expérimental ou non expérimental.
Un EI n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement.
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Jusqu'à 60 mois
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Nombre de participants présentant des anomalies dans les évaluations de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'à 60 mois
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Le nombre de participants présentant des anomalies dans l'évaluation clinique en laboratoire (hématologie et chimie sérique) sera signalé.
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Jusqu'à 60 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale de l'acuité visuelle à faible luminance selon le score des lettres du graphique de l'étude ETDRS sur le traitement précoce dans l'évaluation monoculaire à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de l'acuité visuelle à faible luminance par le score du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire à la semaine 52 sera rapportée.
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Référence – Semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) selon le traitement précoce du graphique d'étude sur la rétinopathie diabétique Score des lettres dans l'évaluation monoculaire à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base de la BCVA par le score de la lettre du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire à la semaine 52 sera signalé.
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Référence – Semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de l'acuité visuelle à faible luminance lors d'un traitement précoce Tableau d'étude sur la rétinopathie diabétique Score de lettre dans l'œil avec une vision pire à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle à faible luminance par le score des lettres du graphique ETDRS dans l'œil dont la vision est la plus mauvaise à la semaine 52 sera signalé.
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Référence – Semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 septembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
30 juin 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
12 novembre 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 juin 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 juin 2023
Première publication (Réel)
3 juillet 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CR109143
- 74765340RPG3001 (Autre identifiant: Janssen Research & Development, LLC)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
La politique de partage des données des sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson est disponible sur www.janssen.com/clinical
procès/transparence.
Comme indiqué sur ce site, les demandes d'accès aux données de l'étude peuvent être soumises via le site du projet Yale Open Data Access (YODA) à l'adresse yoda.yale.edu
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .