Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude sur AAV5-hRKp.RPGR pour le traitement de participants japonais atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X

26 mars 2024 mis à jour par: Janssen Pharmaceutical K.K.

Étude de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'AAV5-hRKp.RPGR pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X japonaise associée à des variants pathogènes dans la rétinite pigmentaire GTPase Regulator (RPGR)

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la livraison sous-rétinienne bilatérale d'un vecteur de virus adéno-associé avec un promoteur de rhodopsine kinase humaine de capside de sérotype 5. régulateur de la guanosine triphosphatase de la rétinite pigmentaire (AAV5-hRKp.RPGR).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

4

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
      • Meguro-ku, Japon, 1528902
        • Recrutement
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants diagnostiqués comme rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP) (dystrophie généralisée des cônes en bâtonnets) associée à des variantes pathogènes ou probablement pathogènes du gène régulateur de la guanosine triphosphatase (RPGR) de la rétinite pigmentaire
  • A des preuves d'une fonction rétinienne préservée telle que définie par une sensibilité rétinienne moyenne supérieure ou égale à (>=) 2 décibels (dB) par périmétrie statique Octopus et des preuves d'une structure rétinienne externe préservée (à savoir la présence d'une zone ellipsoïde discernable) telle que déterminée par tomographie à cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT) dans les deux yeux
  • Sinon, participant en bonne santé sur la base des tests de laboratoire clinique effectués lors de la sélection. Si les résultats du panel de chimie sérique ou d'hématologie se situent en dehors des plages de référence normales, le participant ne peut être inclus que si l'investigateur juge que les anomalies ou les écarts par rapport à la normale ne sont pas cliniquement significatifs ou sont appropriés et raisonnables pour la population à l'étude. Cette détermination doit être consignée dans les documents sources du participant et paraphée par l'investigateur

Critère d'exclusion:

  • A subi une chirurgie oculaire dans les 3 mois précédant le dépistage ou devrait nécessiter une chirurgie oculaire dans les 6 mois suivant l'administration de l'AAV5-hRKp.RPGR
  • Est incapable d'effectuer les évaluations d'imagerie requises (par exemple : périmétrie statique fiable [facteur de fiabilité inférieur ou égal à {<=}19], tomographie par cohérence optique [OCT] ou autofluorescence du fond d'œil [FAF]).
  • Tout traitement oculaire expérimental ou tout autre traitement oculaire susceptible de confondre l'interprétation des résultats d'efficacité ou d'affecter le respect par le participant du calendrier de visite

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe 1 : AAV5-hRKp.RPGR Faible dose
Les participants recevront une administration sous-rétinienne bilatérale d'AAV5-hRKp.RPGR à faible dose, avec une administration chirurgicale aux 2 yeux effectuée dans un délai de 7 à 21 jours.
Génétique: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR sera administré par injection sous-rétinienne selon une procédure chirurgicale standardisée.
Expérimental: Groupe 2 : AAV5-hRKp.RPGR Haute Dose
Les participants recevront une administration sous-rétinienne bilatérale d'AAV5 hRKp.RPGR à forte dose, avec une administration chirurgicale aux 2 yeux effectuée dans un délai de 7 à 21 jours.
Génétique: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR sera administré par injection sous-rétinienne selon une procédure chirurgicale standardisée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événement indésirable (EI)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique auquel a été administré un médicament expérimental ou non expérimental. Un EI n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement.
Jusqu'à 60 mois
Nombre de participants présentant des anomalies dans les évaluations de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'à 60 mois
Le nombre de participants présentant des anomalies dans l'évaluation clinique en laboratoire (hématologie et chimie sérique) sera signalé.
Jusqu'à 60 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux (MRS10), à l'exclusion du scotome dans la périmétrie statique à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
Le changement par rapport à la valeur initiale du MRS10, à l'exclusion du scotome en périmétrie statique à la semaine 52, sera signalé.
Référence – Semaine 52
Modification par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux, à l'exclusion du scotome de l'œil dont la vision est la plus mauvaise dans la périmétrie statique à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
Le changement par rapport à la valeur initiale du MRS10, à l'exclusion du scotome de l'œil dont la vision est la plus mauvaise en périmétrie statique à la semaine 52, sera signalé.
Référence – Semaine 52
Réponse ponctuelle dans le champ visuel complet à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
Une réponse ponctuelle dans le champ visuel complet à la semaine 52 sera signalée.
À la semaine 52
Réponse ponctuelle dans un œil qui voit moins bien dans le champ visuel complet à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
Une réponse ponctuelle dans un œil avec une vision plus mauvaise dans un champ visuel complet à la semaine 52 sera rapportée.
À la semaine 52
Réponse ponctuelle dans le champ visuel central de 30 degrés à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
Une réponse ponctuelle dans le champ visuel central de 30 degrés à la semaine 52 sera signalée.
À la semaine 52
Réponse ponctuelle dans un œil dont la vision est pire dans le champ visuel central de 30 degrés à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
Une réponse ponctuelle dans un œil avec une vision plus mauvaise dans le champ visuel central de 30 degrés à la semaine 52 sera rapportée.
À la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet à l'exclusion du scotome (MRS90) dans la périmétrie statique à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet à l'exclusion du scotome (MRS90) en périmétrie statique à la semaine 52 sera rapportée.
Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire modifié à faible luminance (mLLQ) dans les résultats rapportés par les patients - Score du domaine d'éclairage extrême à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale du mLLQ dans les résultats rapportés par le patient - le score du domaine d'éclairage extrême à la semaine 52 sera rapporté.
Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de l'acuité visuelle à faible luminance selon le score des lettres du graphique de l'étude ETDRS sur le traitement précoce dans l'évaluation monoculaire à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de l'acuité visuelle à faible luminance par le score du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire à la semaine 52 sera rapportée.
Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) selon le traitement précoce du graphique d'étude sur la rétinopathie diabétique Score des lettres dans l'évaluation monoculaire à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de la BCVA par le score de la lettre du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire à la semaine 52 sera signalé.
Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de l'acuité visuelle à faible luminance lors d'un traitement précoce Tableau d'étude sur la rétinopathie diabétique Score de lettre dans l'œil avec une vision pire à la semaine 52
Délai: Référence – Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle à faible luminance par le score des lettres du graphique ETDRS dans l'œil dont la vision est la plus mauvaise à la semaine 52 sera signalé.
Référence – Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Janssen Pharmaceutical K.K.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 septembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

16 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

9 octobre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2023

Première publication (Réel)

3 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Autre identifiant: Janssen Pharmaceutical K.K, Japan)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

La politique de partage des données des sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson est disponible sur www.janssen.com/clinical procès/transparence. Comme indiqué sur ce site, les demandes d'accès aux données de l'étude peuvent être soumises via le site du projet Yale Open Data Access (YODA) à l'adresse yoda.yale.edu

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur AAV5-hRKp.RPGR

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Poland

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner