Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AAV5-hRKp.RPGR pro léčbu japonských účastníků s X-vázanou retinitidou Pigmentosa

4. června 2026 aktualizováno: Janssen Pharmaceutical K.K.

Studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti AAV5-hRKp.RPGR pro léčbu japonské X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s patogenními variantami regulátoru GTPázy retinitis Pigmentosa (RPGR)

Účelem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost bilaterálního subretinálního dodávání adeno-asociovaného virového vektoru s promotorem lidské rhodopsinkinázy sérotypu 5. retinitis pigmentosa regulátor guanosintrifosfatázy (AAV5-hRKp.RPGR).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Meguro-ku, Japonsko, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s diagnózou X-vázaná retinitis pigmentosa (XLRP) (generalizovaná dystrofie tyčinek a čípků) spojená s patogenními nebo pravděpodobnými patogenními variantami v genu regulátoru guanosintrifosfatázy (RPGR) retinitis pigmentosa
  • Má důkazy o zachované funkci sítnice, jak je definována střední citlivostí sítnice vyšší nebo rovnou (>=) 2 decibelům (dB) statickou perimetrií Octopus a důkazy o zachované vnější struktuře sítnice (jmenovitě přítomnost rozeznatelné elipsoidní zóny), jak bylo stanoveno pomocí spektrální doménově-optické koherenční tomografie (SD-OCT) na obou očích
  • Jinak zdravý účastník na základě klinických laboratorních testů provedených při screeningu. Pokud jsou výsledky chemického panelu séra nebo hematologie mimo normální referenční rozmezí, může být účastník zařazen pouze v případě, že zkoušející usoudí, že abnormality nebo odchylky od normálu nejsou klinicky významné nebo jsou vhodné a přiměřené pro studovanou populaci. Toto zjištění musí být zaznamenáno ve zdrojových dokumentech účastníka a parafováno vyšetřovatelem

Kritéria vyloučení:

  • podstoupil oční operaci během 3 měsíců před screeningem nebo se očekává, že bude vyžadovat oční operaci do 6 měsíců po podání AAV5-hRKp.RPGR
  • Není schopen provést požadovaná zobrazovací vyšetření (například: spolehlivá statická perimetrie [faktor spolehlivosti menší nebo roven {<=}19], optická koherentní tomografie [OCT] nebo autofluorescence fundu [FAF]).
  • Jakékoli zkoumané oční ošetření nebo jakékoli jiné oční ošetření, které by mohlo zmást interpretaci výsledků účinnosti nebo ovlivnit dodržování plánu návštěv účastníkem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1: Nízká dávka AAV5-hRKp.RPGR
Účastníci obdrží bilaterální subretinální podání nízké dávky AAV5-hRKp.RPGR s chirurgickým dodáním do 2 očí provedeným v rozmezí 7 až 21 dnů.
Genetický: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR bude podáván subretinální injekcí za použití standardizovaného chirurgického postupu.
Experimentální: Skupina 2: Vysoká dávka AAV5-hRKp.RPGR
Účastníci obdrží bilaterální subretinální podání vysoké dávky AAV5 hRKp.RPGR s chirurgickým dodáním do 2 očí provedeným v rozmezí 7 až 21 dnů.
Genetický: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR bude podáván subretinální injekcí za použití standardizovaného chirurgického postupu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucí příhodou (AE)
Časové okno: Až 60 měsíců
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, kterému byl podán hodnocený nebo nezkoušený léčivý přípravek. AE nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou.
Až 60 měsíců
Počet účastníků s abnormalitami v klinických laboratorních hodnoceních
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude uveden počet účastníků s abnormalitami v klinickém laboratorním hodnocení (hematologie a chemie séra).
Až 60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkou svítivostí podle časné léčby studie diabetické retinopatie (ETDRS) Graf Písmeno skóre v monokulárním hodnocení v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav – 52. týden
Bude hlášena změna od výchozí hodnoty zrakové ostrosti s nízkým jasem podle skóre ETDRS v monokulárním hodnocení v 52. týdnu.
Výchozí stav – 52. týden
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) včasnou léčbou Diabetická retinopatie Studie Graf Dopis skóre v monokulárním hodnocení v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav – 52. týden
Bude hlášena změna od výchozí hodnoty v BCVA podle skóre ETDRS v monokulárním hodnocení v týdnu 52.
Výchozí stav – 52. týden
Změna zrakové ostrosti s nízkou svítivostí od výchozí hodnoty včasnou léčbou Diabetická retinopatie Studijní tabulka Skóre dopisu u hůře vidícího oka v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav – 52. týden
Bude hlášena změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkou svítivostí podle skóre písmene ETDRS v hůře vidícím oku v 52. týdnu.
Výchozí stav – 52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Janssen Pharmaceutical K.K.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. listopadu 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical zkoušky/transparentnost. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale Open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Klinické studie na AAV5-hRKp.RPGR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit