En studie av AAV5-hRKp.RPGR for behandling av japanske deltakere med X-bundet retinitis Pigmentosa
27. august 2026 oppdatert av: Janssen Pharmaceutical K.K.
Fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til AAV5-hRKp.RPGR for behandling av japansk X-linked Retinitis Pigmentosa assosiert med patogene varianter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Formålet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen av bilateral subretinal levering av adeno-assosiert virusvektor med en serotype 5 kapsid human rhodopsin kinase promoter.
retinitis pigmentosa guanosintrifosfataseregulator (AAV5-hRKp.RPGR).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Meguro-ku, Japan, 1528902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere diagnostisert som X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) (generalisert stav-kjegledystrofi) assosiert med patogene eller sannsynlige patogene varianter i retinitis pigmentosa guanosintrifosfatase regulator (RPGR) genet
- Har bevis på bevart retinal funksjon som definert av en gjennomsnittlig retinal sensitivitet på større enn eller lik (>=) 2 desibel (dB) ved statisk perimetri av blekksprut og bevis på bevart ytre netthinnestruktur (nemlig tilstedeværelsen av merkbar ellipsoidsone) som bestemt ved spektral domene-optisk koherenstomografi (SD-OCT) i begge øyne
- Ellers frisk deltaker på grunnlag av kliniske laboratorietester utført ved screening. Hvis resultatene fra serumkjemipanelet eller hematologien ligger utenfor de normale referanseområdene, kan deltakeren bare inkluderes dersom etterforskeren vurderer at abnormitetene eller avvikene fra normalen ikke er klinisk signifikante eller at de er passende og rimelige for populasjonen som studeres. Denne avgjørelsen må registreres i deltakerens kildedokumenter og initialiseres av etterforskeren
Ekskluderingskriterier:
- Har hatt okulær kirurgi innen 3 måneder før screening eller forventes å kreve okulær kirurgi innen 6 måneder etter administrering av AAV5-hRKp.RPGR
- Er ikke i stand til å utføre bildevurderingene etter behov (for eksempel: pålitelig statisk perimetri [pålitelighetsfaktor mindre enn eller lik {<=}19], optisk koherenstomografi [OCT] eller fundusautofluorescens [FAF]).
- Enhver okulær undersøkelsesbehandling eller annen okulær behandling som kan forvirre tolkningen av effektresultatene eller påvirke deltakerens overholdelse av besøksplanen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gruppe 1: AAV5-hRKp.RPGR Lav dose
Deltakerne vil motta bilateral subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR lav dose, med kirurgisk levering til de 2 øynene utført med 7 til 21 dagers mellomrom.
|
AAV5-hRKp.RPGR vil bli administrert ved subretinal injeksjon ved bruk av en standardisert kirurgisk prosedyre.
|
|
Eksperimentell: Gruppe 2: AAV5-hRKp.RPGR Høy dose
Deltakerne vil motta bilateral subretinal administrering av AAV5 hRKp.RPGR høy dose, med kirurgisk levering til de 2 øynene utført med 7 til 21 dagers mellomrom.
|
AAV5-hRKp.RPGR vil bli administrert ved subretinal injeksjon ved bruk av en standardisert kirurgisk prosedyre.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk studiedeltaker som har administrert et undersøkelses- eller ikke-undersøkelsesmedisin.
En AE har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen.
|
Opptil 60 måneder
|
|
Antall deltakere med abnormiteter i kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Antall deltakere med abnormiteter i klinisk laboratorievurdering (hematologi og serumkjemi) vil bli rapportert.
|
Opptil 60 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i lav luminans synsskarphet ved tidlig behandling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score i Monocular Assessment ved uke 52
Tidsramme: Utgangspunkt – uke 52
|
Endring fra baseline i synsskarphet med lav luminans ved ETDRS-diagramscore i monokulær vurdering ved uke 52 vil bli rapportert.
|
Utgangspunkt – uke 52
|
|
Endring fra baseline i beste korrigerte synsskarphet (BCVA) ved tidlig behandling Diabetisk retinopati studiediagram Bokstavscore i monokulær vurdering ved uke 52
Tidsramme: Utgangspunkt – uke 52
|
Endring fra baseline i BCVA ved ETDRS-kartbokstavscore i monokulær vurdering ved uke 52 vil bli rapportert.
|
Utgangspunkt – uke 52
|
|
Endring fra baseline i lav luminans synsskarphet ved tidlig behandling Diabetisk retinopati studiediagram Bokstavscore i dårligere seende øye ved uke 52
Tidsramme: Utgangspunkt – uke 52
|
Endring fra baseline i synsskarphet med lav luminans ved ETDRS-kartbokstavscore i dårligere seende øye i uke 52 vil bli rapportert.
|
Utgangspunkt – uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. september 2023
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
12. november 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. juni 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
3. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CR109143
- 74765340RPG3001 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Datadelingspolicyen til Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgjengelig på www.janssen.com/clinical
forsøk/transparens.
Som nevnt på dette nettstedet, kan forespørsler om tilgang til studiedata sendes inn via Yale Open Data Access (YODA) prosjektnettsted på yoda.yale.edu
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .