初発性脳卒中のリスクが高い鎌状赤血球症の小児患者における経頭蓋ドップラー速度に対するエタボピバットの活性を評価する第 2 相非盲検試験 (HIBISCUS 3)
2026年9月7日 更新者：Forma Therapeutics, Inc.
この研究では鎌状赤血球症に対する新薬エタボピバットを試験し、脳卒中のリスクが高い鎌状赤血球症の参加者にとってそれが安全で有用かどうかを確認する。
参加者は、経頭蓋ドップラー（TCD）超音波検査の結果と、ヒドロキシ尿素（すでに服用している可能性のある薬）を受けているかどうかに応じて、2つのコホートに分けられます。
1 つのコホートには、条件付き経頭蓋ドップラー (TCD) を有する参加者、または異常な TCD を有し、ヒドロキシウレアの投与を受けることができない参加者が含まれます。
研究担当医師は、TCD の結果が条件付きであるか異常であるかを判断します。
別のコホートには、条件付きTCDを有する参加者、または安定した用量のヒドロキシウレアを受けている異常TCDを有する参加者が含まれる。
研究担当医師は、TCD の結果が条件付きであるか異常であるかを判断します。
参加者は52週間（1年間）の治療期間を開始します。
参加者は52週間にわたり1日1回エタボピバット400ミリグラム（mg）を服用する。
400 mg の用量は、それぞれ 200 mg のエタボピバットを含む 2 錠として経口摂取されます。
エタボピバットは食事の有無にかかわらず服用できます。
各用量はコップ1杯の水と一緒に服用してください。
研究の一環として、参加者は頻繁にクリニックを訪れるよう求められます。
研究の終了時に、あなた、あなたのお子さん、および研究医師が適切と判断した場合、あなたのお子さんには、エタボピバットの投与を継続するために別の研究に参加する機会が提供される場合があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
27
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novo Nordisk
- 電話番号：(+1) 866-867-7178
- メール：clinicaltrials@novonordisk.com
研究場所
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Delhi、インド、110029
- 完了
- All India Institute of Medical Sciences-Delhi
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Gujarat、インド、395002
- 完了
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
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Maharashtra、インド、440012
- 完了
- Suretech Hospital and Research Centre Ltd.
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Nagpur、インド、440018
- まだ募集していません
- Indira Gandhi Government Medical College & Hospital
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Chhattisgarh
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Raipur、Chhattisgarh、インド、492099
- 完了
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
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Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
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Muscat、Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud、オマーン、123
- 募集
- Sultan Qaboos University Hospital
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Lagos、ナイジェリア、102215
- 募集
- Lagos University Teaching Hospital, Lagos
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Tarauni、ナイジェリア、700101
- 募集
- Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
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Oyo State
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Ibadan、Oyo State、ナイジェリア、200285
- 募集
- University College Hospital (UCH)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
患者の親、法定後見人、または法定代理人が文書によるインフォームド・コンセントを提供しており、患者が年齢に応じた同意を提供している
年：
スクリーニング時の年齢が12歳から16歳まで（両端を含む）
参加者の種類と病気の特徴:
SCDの確定診断
• 過去の臨床検査履歴に基づく SCD 遺伝子型 (HbSS、HbSβ0 -サラセミア) の文書化。 分子のジェノタイピングは必要ありません。 SCD 遺伝子型は、Hb 電気泳動、高速液体クロマトグラフィー、または同様の検査の結果から決定できます。
- スクリーニング期間中にICAおよび/またはMCAでTAMMVが170cm/秒以上（≧）であり、原発性虚血性脳卒中または出血性脳卒中、一過性脳虚血発作、または重篤な中枢神経系（CNS）の病歴がないことが2回確認された）磁気共鳴血管造影法（MRA）による血管障害。 これには、cTCD (170 ～ 199 センチメートル/秒 [cm/s]) または aTCD (≧ 200 cm/s) の患者が含まれます。 aTCD コホートの患者は輸血療法を拒否しなければなりません。
- スクリーニング時の Hb ≧ 6 グラム/デシリットル (g/dL) かつ 9 g/dL 以下 (≤)
aTCD および cTCD を患っており、すでに HU を服用している参加者の場合、HU の 1 キログラムあたりのミリグラム (mg/kg) の用量は、投与前の少なくとも 90 日間安定していなければなりません (体重に基づく変更を除き、用量の変更が 20% を超えてはなりません)。研究者の意見では、研究中の体重に基づく変化を除いて用量調整の必要性は予想されずに研究治療を開始する。
セックスと避妊の要件
- 患者は、女性で妊娠の可能性がある場合、許容可能な避妊方法を使用しており、研究開始から治験薬の最終投与後90日間は卵子を提供しないことに同意し、男性の場合、許容可能な避妊方法を使用する意思があり、研究開始から研究薬の最後の投与後90日間、精子を提供しないことに同意する。
除外基準:
医学的状態
- 授乳中または妊娠中の女性
- 発作性疾患の病歴
- スクリーニングMRIの病歴または証拠による以前の明白な脳卒中（急性発症の局所的な神経学的欠損）、一過性脳虚血発作の病歴、標準化された神経学的検査における局所的な神経学的欠損、または中等度または重度の神経学的欠損（脳卒中による可能性がある）の懸念ポジティブな「10の質問」によるスクリーニングに基づいています。 局所的に読み取られたMRAに基づいてグレード4以上の重大なまたは示唆される重度のCNS血管障害（すなわち、もやもや）を有する患者。
- 重篤な血球減少症（絶対好中球数[ANC] < 1.5 × 10^3/マイクロリットル (μL)、血小板 < 150,000/μL、網赤血球 < 80,000/μL）
- 重度の腎機能障害 (スクリーニング訪問時の推定糸球体濾過率; 地元の検査機関によって計算された < 30 mL/min/1.73) m^2) または慢性透析を受けている
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）＞4×正常上限値（ULN）および/または直接ビリルビン＞3×ULNを特徴とする肝機能障害
全身療法を必要とする臨床的に重大な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症を患っている患者、または重大な神経学的障害につながるそのような感染症の病歴がある患者：
- 全身療法を必要とする急性の細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症の患者は、積極的な治療が完了するまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。
- 急性ウイルス感染症（例：2019年コロナウイルス感染症[COVID-19]）の患者は、急性感染症が治まるまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。
- マラリアが流行している地域に登録された患者は、地域の指導と耐性結果に基づいてマラリア予防を受けなければなりません。 注: 感染予防は許可されています (併用薬の制限を参照)。
- 既知のヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性
- B型肝炎ウイルスの既知の感染（B型肝炎表面抗原[HepBsAg]およびB型肝炎コア抗体[HepBcAb]陽性）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エタボピヴァト
参加者はエタボピバット 400 mg を 1 日 1 回（QD）経口投与されます。
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参加者は、エタボピバト 400 mg (200 mg 経口錠 2 錠) を 1 日 1 回投与されます。
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実験的：エタボピバットとHU
参加者は、HU と組み合わせてエタボピバット 400 mg を QD で経口投与されます。
治験責任医師の意見では、HU の用量 (mg/kg) は研究中安定します (体重に基づく変更を除き、用量の変更は 20% を超えない)。
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参加者は、エタボピバト 400 mg (200 mg 経口錠 2 錠) を 1 日 1 回投与されます。
参加者には安定した用量の HU が投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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TCD で測定した、L/R 内頚動脈 [ICA] および L/R 中大脳動脈 [MCA] のいずれか高い方の最高 TAMMV の変化
時間枠：ベースラインと 12 週目
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ベースラインと 12 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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正常 (< 170 cm/s)、条件付き異常 (170 ～ 199 cm/s)、および異常 (≥ 200 cm/s) の TCD 速度への変換の発生率
時間枠：2、4、12、24、52週目
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2、4、12、24、52週目
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TCD で測定した、L/R 内頚動脈 [ICA] および L/R 中大脳動脈 [MCA] のいずれか高い方の最高 TAMMV の変化
時間枠：ベースライン、2、4、24、52週目
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ベースライン、2、4、24、52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月20日
一次修了 (推定)
2027年8月20日
研究の完了 (推定)
2028年6月28日
試験登録日
最初に提出
2023年7月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月12日
最初の投稿 (実際)
2023年7月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月7日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 4202-HEM-204
- PACTR202301655446404 (レジストリ識別子：Pan African Clinical Trial Registry)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
すべての IPD は識別子を取り除かれ、リクエストに応じて利用可能になります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。