En öppen fas 2-studie för att utvärdera aktiviteten hos Etavopivat på transkraniell dopplerhastighet hos pediatriska patienter med sicklecellssjukdom som löper ökad risk för primär stroke (HIBISCUS 3)
7 september 2026 uppdaterad av: Forma Therapeutics, Inc.
Studien kommer att testa ett nytt läkemedel, etavopivat, för sicklecellssjukdom och se om det är säkert och användbart för deltagare med sicklecellsjukdom som löper en ökad risk för stroke.
Deltagarna kommer att delas in i två kohorter beroende på deras transkraniella doppler (TCD) ultraljudsresultat och om de får hydroxiurea (medicin som de kanske redan tar).
I en kohort kommer deltagare med betingad transkraniell doppler (TCD) eller deltagare med onormal TCD som inte kan få hydroxiurea inkluderas.
Studieläkaren kommer att avgöra om TCD-resultatet är villkorligt eller onormalt.
I en annan kohort kommer deltagare med villkorad TCD eller deltagare med onormal TCD som får en stabil dos hydroxiurea att inkluderas.
Studieläkaren kommer att avgöra om TCD-resultatet är villkorligt eller onormalt.
Deltagaren kommer att påbörja en behandlingsperiod på 52 veckor (1 år).
Deltagaren kommer att ta 400 milligram (mg) etavopivat en gång om dagen under de 52 veckorna.
Dosen på 400 mg tas som 2 tabletter genom munnen, vardera innehållande 200 mg etavopivat.
Etavopivat kan tas med eller utan mat.
Varje dos ska tas med ett glas vatten.
Som en del av studien kommer deltagarna att uppmanas att besöka kliniken ofta.
I slutet av studien, om det anses lämpligt av dig, ditt barn och studieläkaren, kan ditt barn erbjudas möjligheten att delta i en separat studie för att fortsätta att få etavopivat.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
27
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Novo Nordisk
- Telefonnummer: (+1) 866-867-7178
- E-post: clinicaltrials@novonordisk.com
Studieorter
-
-
-
Delhi, Indien, 110029
- Avslutad
- All India Institute of Medical Sciences-Delhi
-
Gujarat, Indien, 395002
- Avslutad
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
Maharashtra, Indien, 440012
- Avslutad
- Suretech Hospital and Research Centre Ltd.
-
Nagpur, Indien, 440018
- Har inte rekryterat ännu
- Indira Gandhi Government Medical College & Hospital
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Indien, 492099
- Avslutad
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
-
-
-
-
-
Lagos, Nigeria, 102215
- Rekrytering
- Lagos University Teaching Hospital, Lagos
-
Tarauni, Nigeria, 700101
- Rekrytering
- Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200285
- Rekrytering
- University College Hospital (UCH)
-
-
-
-
Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
-
Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
- Rekrytering
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Patientens förälder, vårdnadshavare eller juridiska ombud har lämnat dokumenterat informerat samtycke och patienter har lämnat ett åldersanpassat samtycke
Ålder:
12 till 16 år (inklusive) vid tidpunkten för screening
Typ av deltagare och sjukdomsegenskaper:
Bekräftad diagnos av SCD
• Dokumentation av SCD-genotyp (HbSS, HbSβ0 -thalassemi) baserad på tidigare laboratorietester. Molekylär genotypning krävs inte. SCD-genotyp kan bestämmas från resultaten av Hb-elektrofores, högpresterande vätskekromatografi eller liknande tester.
- TAMMV större än eller lika med (≥) 170 cm/s i ICA och/eller MCA under screeningsperioden och bekräftad vid 2 tillfällen och utan anamnes på primär ischemisk eller hemorragisk stroke, övergående ischemisk attack eller allvarligt centrala nervsystemet (CNS) ) vaskulopati på magnetisk resonansangiografi (MRA). Detta inkluderar patienter med cTCD (170-199 centimeter per sekund [cm/s]) eller aTCD (≥ 200 cm/s). Patienter i aTCD-kohorten måste vägra transfusionsbehandling.
- Hb ≥ 6 gram per deciliter (g/dL) och mindre än eller lika med (≤) 9 g/dL vid screening
För deltagare med aTCD och cTCD och som redan tar HU måste dosen HU milligram per kilogram (mg/kg) vara stabil (högst 20 % förändring i doseringen förutom viktbaserade förändringar) i minst 90 dagar före start av studiebehandling utan förväntat behov av dosjusteringar förutom viktbaserade förändringar under studien, enligt utredarens uppfattning.
Sex och preventivmedelskrav
- Patienter som, om de är kvinnor och i fertil ålder, använder acceptabla preventivmedel och går med på att inte donera ägg från studiestart till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, och som, om man är män, är villiga att använda acceptabla preventivmedel och samtycker till att inte donera spermier, från studiestart till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Exklusions kriterier:
Medicinska tillstånd
- Kvinna som ammar eller är gravid
- Historik av anfallsstörning
- Tidigare öppen stroke (ett fokalt neurologiskt underskott med akut insjuknande) genom historia eller bevis på screening-MR, historia av övergående ischemisk attack, fokal neurologisk underskott vid standardiserad neurologisk undersökning eller oro för måttlig eller svår neurologisk underskott (som kan bero på stroke) baserat på en positiv "10 frågor"-screening. Patienter med signifikant eller suggestiv allvarlig CNS-vaskulopati (dvs. moya moya) av grad 4 eller högre baserat på MRA avläst lokalt.
- Signifikanta cytopenier (absolut neutrofilantal [ANC] < 1,5 × 10^3/mikroliter (µL), trombocyter < 150 000/µL, retikulocyter < 80 000/µL)
- Allvarlig njurdysfunktion (uppskattad glomerulär filtrationshastighet vid screeningbesöket; beräknad av det lokala laboratoriet < 30 ml/min/1,73 m^2) eller på kronisk dialys
- Leverdysfunktion kännetecknad av alaninaminotransferas (ALT) > 4 × övre normalgräns (ULN) och/eller direkt bilirubin > 3 × ULN
Patienter med kliniskt signifikant bakteriell, svamp-, parasit- eller virusinfektion som kräver systemisk terapi eller tidigare sådana infektioner som leder till betydande neurologisk funktionsnedsättning:
- Patienter med akut bakteriell, svamp-, parasit- eller virusinfektion som kräver systemisk terapi bör skjuta upp screening/registrering tills aktiv terapi har avslutats.
- Patienter med akuta virusinfektioner (t.ex. coronavirus sjukdom 2019 [COVID-19]) bör skjuta upp screening/registrering tills den akuta infektionen har löst sig.
- Patienter som är inskrivna i områden där malaria är utbredd måste ha malariaprofylax baserat på regional vägledning och resistensresultat. Obs: Infektionsprofylax är tillåten (se begränsningar för samtidig medicinering).
- Känd positivitet för humant immunbristvirus (HIV).
- Känd infektion med hepatit B-virus (hepatit B ytantigen [HepBsAg] och hepatit B kärnantikropp [HepBcAb] positiv.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Etavopivat
Deltagarna kommer att få Etavopivat 400 mg en gång dagligen (QD) oralt.
|
Deltagarna kommer att få en dos på 400 mg (två 200 mg orala tabletter) etavopivat en gång dagligen.
|
|
Experimentell: Etavopivat med HU
Deltagarna kommer att få Etavopivat 400 mg QD oralt i kombination med HU.
Dosen av HU (mg/kg) kommer att vara stabil (inte mer än 20 % förändring i doseringen förutom viktbaserade förändringar) under studien, enligt utredarens uppfattning.
|
Deltagarna kommer att få en dos på 400 mg (två 200 mg orala tabletter) etavopivat en gång dagligen.
Deltagarna kommer att få en stabil dos av HU.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i den högsta TAMMV i någon av de L/R interna carotisartärerna [ICA] och L/R mellersta cerebrala artären [MCA], beroende på vilken som är högst, mätt med TCD
Tidsram: Baslinje och vecka 12
|
Baslinje och vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av konvertering till normala (< 170 cm/s), villkorligt onormala (170-199 cm/s) och onormala (≥ 200 cm/s) TCD-hastigheter
Tidsram: Vecka 2, 4, 12, 24 och 52
|
Vecka 2, 4, 12, 24 och 52
|
|
Förändring i den högsta TAMMV i någon av de L/R interna carotisartärerna [ICA] och L/R mellersta cerebrala artären [MCA], beroende på vilken som är högst, mätt med TCD
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 24 och 52
|
Baslinje, vecka 2, 4, 24 och 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 juni 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
20 augusti 2027
Avslutad studie (Beräknad)
28 juni 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 juli 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 juli 2023
Första postat (Faktisk)
20 juli 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 4202-HEM-204
- PACTR202301655446404 (Registeridentifierare: Pan African Clinical Trial Registry)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla IPD kommer att tas bort från identifierare och kan vara tillgängliga på begäran
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .