En fase 2 åpen studie for å evaluere aktiviteten til Etavopivat på transkranielle dopplerhastigheter hos pediatriske pasienter med sigdcellesykdom som har økt risiko for primært slag (HIBISCUS 3)
7. september 2026 oppdatert av: Forma Therapeutics, Inc.
Studien skal teste en ny medisin, etavopivat, for sigdcellesykdom og se om den er trygg og nyttig for deltakere med sigdcellesykdom som har økt risiko for hjerneslag.
Deltakerne vil bli delt inn i to kohorter avhengig av deres transkranielle doppler (TCD) ultralydresultater og hvorvidt de mottar hydroksyurea (medisiner som de kanskje allerede tar).
I en kohort vil deltakere med betinget transkraniell doppler (TCD) eller deltakere med unormal TCD som ikke er i stand til å motta hydroksyurea inkluderes.
Studielegen vil avgjøre om TCD-resultatet er betinget eller unormalt.
I en annen kohort vil deltakere med betinget TCD eller deltakere med unormal TCD som får en stabil dose hydroksyurea inkluderes.
Studielegen vil avgjøre om TCD-resultatet er betinget eller unormalt.
Deltakeren starter en 52 ukers (1 år) behandlingsperiode.
Deltakeren vil ta 400 milligram (mg) etavopivat en gang daglig i de 52 ukene.
Dosen på 400 mg tas som 2 tabletter gjennom munnen, som hver inneholder 200 mg etavopivat.
Etavopivat kan tas med eller uten mat.
Hver dose bør tas med et glass vann.
Som en del av studien vil deltakerne bli bedt om å besøke klinikken ofte.
På slutten av studien, hvis det anses hensiktsmessig av deg, barnet ditt og studielegen, kan barnet ditt bli tilbudt muligheten til å delta i en separat studie for å fortsette å motta etavopivat.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
27
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Novo Nordisk
- Telefonnummer: (+1) 866-867-7178
- E-post: clinicaltrials@novonordisk.com
Studiesteder
-
-
-
Delhi, India, 110029
- Fullført
- All India Institute of Medical Sciences-Delhi
-
Gujarat, India, 395002
- Fullført
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
Maharashtra, India, 440012
- Fullført
- Suretech Hospital and Research Centre Ltd.
-
Nagpur, India, 440018
- Har ikke rekruttert ennå
- Indira Gandhi Government Medical College & Hospital
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
- Fullført
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
-
-
-
-
-
Lagos, Nigeria, 102215
- Rekruttering
- Lagos University Teaching Hospital, Lagos
-
Tarauni, Nigeria, 700101
- Rekruttering
- Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200285
- Rekruttering
- University College Hospital (UCH)
-
-
-
-
Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
-
Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
- Rekruttering
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasientens forelder, verge eller juridiske representant har gitt dokumentert informert samtykke og pasienter har gitt alderssvarende samtykke
Alder:
12 til 16 år (inklusive) på tidspunktet for screening
Type deltaker og sykdomsegenskaper:
Bekreftet diagnose av SCD
• Dokumentasjon av SCD-genotype (HbSS, HbSβ0 -thalassemi) basert på tidligere laboratorietesting. Molekylær genotyping er ikke nødvendig. SCD-genotype kan bestemmes fra resultatene av Hb-elektroforese, høyytelses væskekromatografi eller lignende testing.
- TAMMV større enn eller lik (≥) 170 cm/s i ICA og/eller MCA i løpet av screeningsperioden og bekreftet ved 2 anledninger og uten historie med primært iskemisk eller hemorragisk slag, forbigående iskemisk angrep eller alvorlig sentralnervesystem (CNS) ) vaskulopati på magnetisk resonansangiografi (MRA). Dette inkluderer pasienter med cTCD (170-199 centimeter per sekund [cm/s]) eller aTCD (≥ 200 cm/s). Pasienter i aTCD-kohorten må nekte transfusjonsbehandling.
- Hb ≥ 6 gram per desiliter (g/dL) og mindre enn eller lik (≤) 9 g/dL ved screening
For deltakere med aTCD og cTCD og som allerede tar HU, må dosen på HU milligram per kilogram (mg/kg) være stabil (ikke mer enn 20 % endring i dosering bortsett fra vektbaserte endringer) i minst 90 dager før start av studiebehandling uten forventet behov for dosejusteringer bortsett fra vektbaserte endringer i løpet av studien, etter etterforskerens oppfatning.
Sex og prevensjonskrav
- Pasienter som, hvis de er kvinner og i fertil alder, bruker akseptable prevensjonsmetoder og samtykker i å ikke donere egg fra studiestart til 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet, og som hvis menn er villige til å bruke akseptable prevensjonsmetoder og godta å ikke donere sæd, fra studiestart til 90 dager etter siste dose av studiemedisin.
Ekskluderingskriterier:
Medisinsk tilstand
- Kvinne som ammer eller er gravid
- Historie med anfallsforstyrrelse
- Tidligere åpenlyst hjerneslag (et fokalt nevrologisk underskudd med akutt utbrudd) etter historie eller bevis på screening MR, historie med forbigående iskemisk angrep, fokal nevrologisk underskudd ved standardisert nevrologisk undersøkelse, eller bekymring for moderat eller alvorlig nevrologisk underskudd (som kan skyldes hjerneslag) basert på en positiv "10 spørsmål"-screening. Pasienter med signifikant eller antydende alvorlig CNS-vaskulopati (dvs. moya moya) av grad 4 eller høyere basert på MRA avlest lokalt.
- Signifikante cytopenier (absolutt nøytrofiltall [ANC] < 1,5 × 10^3/mikroliter (µL), blodplater < 150 000/µL, retikulocytter < 80 000/µL)
- Alvorlig nyresvikt (estimert glomerulær filtrasjonshastighet ved screeningbesøket; beregnet av det lokale laboratoriet < 30 ml/min/1,73 m^2) eller på kronisk dialyse
- Leverdysfunksjon karakterisert ved alaninaminotransferase (ALT) > 4 × øvre normalgrense (ULN) og/eller direkte bilirubin > 3 × ULN
Pasienter med klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasitt- eller viral infeksjon som krever systemisk terapi eller historie med slike infeksjoner som fører til betydelig nevrologisk svekkelse:
- Pasienter med akutt bakteriell, sopp-, parasitt- eller viral infeksjon som krever systemisk behandling, bør utsette screening/registrering til aktiv behandling er fullført.
- Pasienter med akutte virusinfeksjoner (f.eks. koronavirussykdom 2019 [COVID-19]) bør utsette screening/registrering til den akutte infeksjonen er forsvunnet.
- Pasienter som er registrert i områder der malaria er utbredt, må ha malariaprofylakse basert på regional veiledning og resistensresultater. Merk: Infeksjonsprofylakse er tillatt (se restriksjoner for samtidig medisinering).
- Kjent positivitet med humant immunsviktvirus (HIV).
- Kjent infeksjon med hepatitt B-virus (hepatitt B overflateantigen [HepBsAg] og hepatitt B kjerneantistoff [HepBcAb] positive.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Etavopivat
Deltakerne vil få Etavopivat 400 mg en gang daglig (QD) oralt.
|
Deltakerne vil motta en dose på 400 mg (to 200 mg orale tabletter) etavopivat én gang daglig.
|
|
Eksperimentell: Etavopivat med HU
Deltakerne vil få Etavopivat 400 mg QD oralt i kombinasjon med HU.
Dosen av HU (mg/kg) vil være stabil (ikke mer enn 20 % endring i dosering bortsett fra vektbaserte endringer) under studien, etter etterforskerens oppfatning.
|
Deltakerne vil motta en dose på 400 mg (to 200 mg orale tabletter) etavopivat én gang daglig.
Deltakerne vil motta en stabil dose HU.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i den høyeste TAMMV i noen av de L/R indre halspulsårene [ICA] og L/R midtre cerebrale arterie [MCA], avhengig av hva som er høyest, målt ved TCD
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
|
Utgangspunkt og uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av konvertering til normal (< 170 cm/s), betinget unormal (170-199 cm/s) og unormal (≥ 200 cm/s) TCD-hastigheter
Tidsramme: Uke 2, 4, 12, 24 og 52
|
Uke 2, 4, 12, 24 og 52
|
|
Endring i den høyeste TAMMV i noen av de L/R indre halspulsårene [ICA] og L/R midtre cerebrale arterie [MCA], avhengig av hva som er høyest, målt ved TCD
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 24 og 52
|
Baseline, uke 2, 4, 24 og 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
20. august 2027
Studiet fullført (Antatt)
28. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. juli 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. juli 2023
Først lagt ut (Faktiske)
20. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 4202-HEM-204
- PACTR202301655446404 (Registeridentifikator: Pan African Clinical Trial Registry)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
All IPD vil bli fjernet fra identifikatorer og kan være tilgjengelig på forespørsel
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .