- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05953584
Открытое исследование фазы 2 по оценке действия этавопивата на транскраниальную допплеровскую скорость у педиатрических пациентов с серповидноклеточной анемией с повышенным риском первичного инсульта
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Novo Nordisk
- Номер телефона: (+1) 866-867-7178
- Электронная почта: clinicaltrials@novonordisk.com
Места учебы
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Индия, 110029
- Еще не набирают
- All India Institute of Medical Sciences
-
Raipur, Delhi, Индия, 110029
- Еще не набирают
- All India Institute of Medical Sciences
-
Контакт:
- All IIOM Sciences
-
-
Gujarat
-
Sūrat, Gujarat, Индия
- Еще не набирают
- Nirmal Hospital
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, Индия, 440012
- Еще не набирают
- Indira Gandhi Government Medical College & Hospital
-
Контакт:
- Suretech HARC Ltd.
-
Nagpur, Maharashtra, Индия, 440012
- Еще не набирают
- Suretech Hospital and Research Centre Ltd.
-
-
-
-
-
Ibadan, Нигерия
- Еще не набирают
- The University of Ibadan University College Hospital
-
Kano, Нигерия
- Еще не набирают
- Aminu Kanu Teaching Hospital
-
Lagos, Нигерия
- Еще не набирают
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Muscat
-
Al-khoudh PC 123, Muscat, Muscat, Оман
- Рекрутинг
- Sultan Qaboos University Hospital
-
Контакт:
- Sultan QU Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Родитель пациента, законный опекун или законный представитель предоставил документально оформленное информированное согласие, а пациенты предоставили соответствующее возрасту согласие.
Возраст:
Возраст от 12 до 16 лет (включительно) на момент скрининга
Тип участника и характеристики заболевания:
Подтвержденный диагноз ВСС
• Документирование генотипа ВСС (HbSS, HbSβ0-талассемия) на основании лабораторных исследований в анамнезе. Молекулярное генотипирование не требуется. Генотип ВСС можно определить по результатам электрофореза гемоглобина, высокоэффективной жидкостной хроматографии или аналогичных тестов.
- TAMMV выше или равен (≥) 170 см/с в ВСА и/или СМА в течение периода скрининга и подтвержден в 2 случаях и без истории первичного ишемического или геморрагического инсульта, транзиторной ишемической атаки или тяжелых поражений центральной нервной системы (ЦНС). ) васкулопатия при магнитно-резонансной ангиографии (МРА). Сюда входят пациенты с cTCD (170-199 сантиметров в секунду [см/с]) или aTCD (≥ 200 см/с). Пациенты в когорте aTCD должны отказаться от трансфузионной терапии.
- Hb ≥ 6 граммов на децилитр (г/дл) и меньше или равно (≤) 9 г/дл при скрининге
Для участников с aTCD и cTCD, которые уже принимают HU, доза HU миллиграмм на килограмм (мг/кг) должна быть стабильной (изменение дозы не более чем на 20%, за исключением изменений, основанных на весе) в течение как минимум 90 дней до начало исследуемого лечения без предполагаемой необходимости корректировки дозы, за исключением изменений, основанных на весе во время исследования, по мнению исследователя.
Требования к сексу и контрацепции
- Пациенты, которые, если они женского пола и имеют детородный потенциал, используют приемлемые методы контрацепции и соглашаются не сдавать яйцеклетки с начала исследования до 90 дней после последней дозы исследуемого препарата, и которые, если мужчины, готовы использовать приемлемые методы контрацепции и соглашаетесь не сдавать сперму с момента начала исследования до 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
Критерий исключения:
Медицинские условия
- Женщина, кормящая грудью или беременная
- История судорожного расстройства
- Предшествующий явный инсульт (очаговый неврологический дефицит острого начала) в анамнезе или по данным скрининговой МРТ, транзиторная ишемическая атака в анамнезе, очаговый неврологический дефицит при стандартном неврологическом обследовании или подозрение на умеренный или тяжелый неврологический дефицит (который может быть связан с инсультом) на основе положительного скрининга «10 вопросов». Пациенты со значительной или предполагаемой тяжелой васкулопатией ЦНС (т. е. moya moya) степени 4 или выше на основании местного МРА.
- Значительная цитопения (абсолютное число нейтрофилов [ANC] < 1,5 × 10 ^ 3 / микролитр (мкл), тромбоциты < 150 000 / мкл, ретикулоциты < 80 000 / мкл)
- Тяжелая почечная дисфункция (оценочная скорость клубочковой фильтрации на скрининговом визите; рассчитана в местной лаборатории < 30 мл/мин/1,73). m^2) или на хроническом диализе
- Печеночная дисфункция, характеризующаяся уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ) > 4 × верхней границы нормы (ВГН) и/или прямым билирубином > 3 × ВГН
Пациенты с клинически значимой бактериальной, грибковой, паразитарной или вирусной инфекцией, требующей системной терапии, или такие инфекции в анамнезе, приводящие к значительным неврологическим нарушениям:
- Пациенты с острой бактериальной, грибковой, паразитарной или вирусной инфекцией, нуждающиеся в системной терапии, должны отложить скрининг/регистрацию до завершения активной терапии.
- Пациентам с острыми вирусными инфекциями (например, коронавирусной болезнью 2019 [COVID-19]) следует отложить скрининг/регистрацию до тех пор, пока острая инфекция не разрешится.
- Пациенты, зарегистрированные в районах, где распространена малярия, должны проходить профилактику малярии на основании региональных рекомендаций и результатов резистентности. Примечание. Допускается профилактика инфекций (см. ограничения по сопутствующим препаратам).
- Известный положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Известная инфекция вирусом гепатита В (положительный результат на поверхностном антигене гепатита В [HepBsAg] и ядерном антителе к гепатиту В [HepBcAb].
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: Этавопивать
Участники будут получать Этавопиват 400 мг один раз в день (QD) перорально.
|
Участники получат дозу 400 мг (две пероральные таблетки по 200 мг) этавопивата один раз в день.
Участники получат стабильную дозу HU.
|
Экспериментальный: Этавопивать с HU
Участники будут получать Etavopivat 400 мг QD перорально в сочетании с HU.
По мнению исследователя, доза HU (мг/кг) будет стабильной (изменение дозировки не более чем на 20%, за исключением изменений, основанных на массе тела).
|
Участники получат стабильную дозу HU.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Изменение средневременной средней максимальной скорости (TAMMV) артериального церебрального кровотока в указательной артерии (левая/правая внутренняя сонная артерия [ICA], левая/правая средняя мозговая артерия [MCA]) на 12-й неделе по сравнению с исходным уровнем, как показано на рис. измерено ТЗД
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
|
Исходный уровень и 12-я неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Изменение TAMMV на 2, 4, 24 и 52 неделе по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью TCD
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 4, 24 и 52
|
Исходный уровень, недели 2, 4, 24 и 52
|
Частота конверсии в нормальную (< 170 см/с), условно аномальную (170-199 см/с) и аномальную (≥ 200 см/с) скорость ТКД
Временное ограничение: Недели 2, 4, 12, 24 и 52
|
Недели 2, 4, 12, 24 и 52
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы синтеза нуклеиновых кислот
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Антикоррозионные агенты
- Гидроксимочевина
Другие идентификационные номера исследования
- 4202-HEM-204
- PACTR202301655446404 (Идентификатор реестра: Pan African Clinical Trial Registry)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyПрекращеноПроизводство и банковское обслуживание iPS Cell
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...РекрутингCAR-T Cell | Ph Положительный ВСЕ | ДазатинибКитай
-
China Medical University, ChinaЕще не набираютPD-1 антитело | Желудочно-кишечные опухоли | DC-ячейка | NK-Cell
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Guangdong Zhaotai InVivo Biomedicine Co. Ltd.; Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation...РекрутингРак | Рак легких | Иммунотерапия | CAR-T CellКитай
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenРекрутингВ-клеточный острый лимфобластный лейкоз | B-клеточный острый лимфобластный лейкоз у детей | B-Cell ВСЕ, ДетствоСоединенные Штаты
-
ExelixisЗавершенныйКарцинома почек | Папиллярный рак щитовидной железы | Фолликулярный рак щитовидной железы | Рак щитовидной железы Huerthle CellСоединенные Штаты
-
University of Alabama at BirminghamПрекращеноАнапластическая крупноклеточная лимфома | Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома | Периферические Т-клеточные лимфомы | Т-клеточный лейкоз взрослых | Т-клеточная лимфома взрослых | Периферическая Т-клеточная лимфома неуточненная | Системный тип T/Null Cell | Кожная Т-клеточная лимфома с узловым/висцеральным...Соединенные Штаты