원발성 뇌졸중의 위험이 증가된 낫적혈구병 소아 환자의 경두개 도플러 속도에 대한 Etavopivat의 활성을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구 (HIBISCUS 3)
2026년 9월 7일 업데이트: Forma Therapeutics, Inc.
이 연구는 겸상 적혈구 질환에 대한 신약인 etavopivat를 테스트하고 뇌졸중 위험이 높은 겸상 적혈구 질환 참가자에게 안전하고 도움이 되는지 확인합니다.
참가자는 경두개 도플러(TCD) 초음파 결과와 수산화요소(이미 복용 중일 수 있는 약물) 투여 여부에 따라 두 집단으로 나뉩니다.
한 코호트에는 조건부 경두개 도플러(TCD)가 있는 참가자 또는 수산화요소를 투여할 수 없는 비정상적인 TCD가 있는 참가자가 포함됩니다.
연구 의사는 TCD 결과가 조건부인지 비정상인지 결정할 것입니다.
다른 코호트에서는 조건부 TCD가 있는 참가자 또는 안정적인 용량의 수산화요소를 받고 있는 비정상 TCD가 있는 참가자가 포함될 것입니다.
연구 의사는 TCD 결과가 조건부인지 비정상인지 결정할 것입니다.
참가자는 52주(1년) 치료 기간을 시작합니다.
참가자는 52주 동안 하루에 한 번 400mg의 etavopivat를 복용합니다.
400mg의 복용량은 각각 200mg의 etavopivat를 포함하는 2개의 정제로 경구 복용됩니다.
Etavopivat는 음식과 함께 또는 음식 없이 복용할 수 있습니다.
각 용량은 물 한 잔과 함께 복용해야 합니다.
연구의 일환으로 참가자는 클리닉을 자주 방문하도록 요청받을 것입니다.
연구가 끝날 때 귀하, 귀하의 자녀 및 연구 의사가 적절하다고 판단하는 경우 귀하의 자녀는 etavopivat를 계속 받기 위해 별도의 연구에 참여할 기회를 제공받을 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novo Nordisk
- 전화번호: (+1) 866-867-7178
- 이메일: clinicaltrials@novonordisk.com
연구 장소
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Lagos, 나이지리아, 102215
- 모병
- Lagos University Teaching Hospital, Lagos
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Tarauni, 나이지리아, 700101
- 모병
- Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
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Oyo State
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Ibadan, Oyo State, 나이지리아, 200285
- 모병
- University College Hospital (UCH)
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Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
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Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, 오만, 123
- 모병
- Sultan Qaboos University Hospital
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Delhi, 인도, 110029
- 완전한
- All India Institute of Medical Sciences-Delhi
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Gujarat, 인도, 395002
- 완전한
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
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Maharashtra, 인도, 440012
- 완전한
- Suretech Hospital and Research Centre Ltd.
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Nagpur, 인도, 440018
- 아직 모집하지 않음
- Indira Gandhi Government Medical College & Hospital
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Chhattisgarh
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Raipur, Chhattisgarh, 인도, 492099
- 완전한
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
환자의 부모, 법적 보호자 또는 법적 대리인이 문서화된 정보에 입각한 동의를 제공했으며 환자가 연령에 맞는 동의를 제공했습니다.
나이:
스크리닝 시 만 12~16세(포함)
참가자 유형 및 질병 특성:
SCD 진단 확인
• 이전의 실험실 테스트 이력을 기반으로 한 SCD 유전자형(HbSS, HbSβ0 -지중해빈혈)의 문서화. 분자 유전형 분석은 필요하지 않습니다. SCD 유전자형은 Hb 전기영동, 고성능 액체 크로마토그래피 또는 유사한 테스트의 결과로부터 결정될 수 있습니다.
- 스크리닝 기간 동안 ICA 및/또는 MCA에서 TAMMV가 170 cm/s 이상(≥)이고 2회 확인되었으며 원발성 허혈 또는 출혈성 뇌졸중, 일과성 허혈 발작 또는 중증 중추신경계(CNS)의 병력이 없음 ) 자기공명혈관조영술(MRA) 상의 혈관병증. 여기에는 cTCD(초당 170-199센티미터[cm/s]) 또는 aTCD(≥ 200cm/s) 환자가 포함됩니다. aTCD 코호트 환자는 수혈 요법을 거부해야 합니다.
- 스크리닝 시 Hb ≥ 6g/dL(데시리터당 그램) 및 9g/dL 이하(≤)
aTCD 및 cTCD가 있고 이미 HU를 복용하고 있는 참가자의 경우, 킬로그램당 HU 밀리그램(mg/kg)의 용량은 이전 최소 90일 동안 안정적이어야 합니다(체중 기반 변경을 제외하고 용량의 20% 이하 변경). 조사자의 의견에 따라 연구 동안 체중 기반 변화를 제외하고 예상되는 용량 조정이 필요하지 않은 연구 치료 시작.
성 및 피임 요건
- 여성 및 가임기인 경우 허용되는 피임 방법을 사용하고 있고 연구 시작부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 난자를 기증하지 않기로 동의하고 남성인 경우 허용되는 피임 방법을 사용할 의향이 있는 환자 및 연구 시작부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 정자를 기증하지 않는 데 동의합니다.
제외 기준:
건강 상태
- 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성
- 발작 장애의 병력
- 병력 또는 스크리닝 MRI의 증거, 일과성 허혈 발작의 병력, 표준화된 신경학적 검사에서 국소 신경학적 결손 또는 중등도 또는 중증 신경학적 결손에 대한 우려(뇌졸중으로 인한 것일 수 있음)에 의한 이전의 현성 뇌졸중(급성 발병의 국소 신경학적 결손) 긍정적인 "10가지 질문" 스크리닝을 기반으로 합니다. MRA를 기준으로 4등급 이상의 의미 있거나 시사하는 중증 CNS 혈관병증(즉, 모야모야)이 있는 환자는 국소적으로 판독합니다.
- 상당한 혈구 감소증(절대 호중구 수[ANC] < 1.5 × 10^3/마이크로리터(µL), 혈소판 < 150,000/µL, 망상적혈구 < 80,000/µL)
- 중증 신기능 장애(선별검사 방문 시 예상 사구체 여과율; 현지 실험실에서 계산 < 30 mL/min/1.73 m^2) 또는 만성 투석 중
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 4 × 정상 상한(ULN) 및/또는 직접 빌리루빈 > 3 × ULN을 특징으로 하는 간 기능 장애
임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염이 있어 전신 요법이 필요하거나 심각한 신경 장애를 유발하는 감염 병력이 있는 환자:
- 전신 요법이 필요한 급성 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염 환자는 활성 요법이 완료될 때까지 스크리닝/등록을 연기해야 합니다.
- 급성 바이러스 감염(예: 코로나바이러스 질병 2019[COVID-19]) 환자는 급성 감염이 해결될 때까지 선별/등록을 연기해야 합니다.
- 말라리아가 유행하는 지역에 등록된 환자는 지역 지침 및 내성 결과에 따라 말라리아 예방 치료를 받아야 합니다. 참고: 감염 예방이 허용됩니다(병용 약물 제한 참조).
- 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
- B형 간염 바이러스로 알려진 감염(B형 간염 표면 항원[HepBsAg] 및 B형 간염 코어 항체[HepBcAb] 양성).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에타보피바트
참가자는 Etavopivat 400mg을 1일 1회(QD) 구두로 투여받습니다.
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참가자는 1일 1회 에타보피바트 400mg(200mg 경구 정제 2개)을 투여받습니다.
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실험적: HU와 Etavopivat
참가자는 HU와 함께 Etavopivat 400mg QD를 구두로 받게 됩니다.
HU의 용량(mg/kg)은 연구자의 의견에 따라 연구 동안 안정적일 것입니다(체중 기반 변경을 제외하고 용량의 20% 이하 변경).
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참가자는 1일 1회 에타보피바트 400mg(200mg 경구 정제 2개)을 투여받습니다.
참가자는 안정적인 용량의 HU를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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TCD로 측정한 L/R 내부 경동맥[ICA] 및 L/R 중대뇌 동맥[MCA] 중 가장 높은 TAMMV의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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기준선 및 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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정상(< 170cm/s), 조건부 비정상(170-199cm/s) 및 비정상(≥ 200cm/s) TCD 속도로의 전환 발생률
기간: 2, 4, 12, 24, 52주차
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2, 4, 12, 24, 52주차
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TCD로 측정한 L/R 내부 경동맥[ICA] 및 L/R 중대뇌 동맥[MCA] 중 가장 높은 TAMMV의 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 24주차, 52주차
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기준선, 2주차, 4주차, 24주차, 52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 20일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 20일
연구 완료 (추정된)
2028년 6월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 12일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 4202-HEM-204
- PACTR202301655446404 (레지스트리 식별자: Pan African Clinical Trial Registry)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
모든 IPD는 식별자를 제거하고 요청 시 제공될 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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