一项 2 期开放标签研究，旨在评估 Etavopivat 对原发性中风风险增加的镰状细胞病儿科患者经颅多普勒速度的活性 (HIBISCUS 3)
2026年9月7日 更新者：Forma Therapeutics, Inc.
该研究将测试一种治疗镰状细胞病的新药 etavopivat，看看它对于中风风险增加的镰状细胞病患者是否安全且有帮助。
根据参与者的经颅多普勒 (TCD) 超声结果以及他们是否接受羟基脲（他们可能已经在服用的药物），参与者将被分为两组。
在一组中，将包括患有条件性经颅多普勒 (TCD) 的参与者或患有异常 TCD 但无法接受羟基脲的参与者。
研究医生将确定 TCD 结果是否有条件或异常。
在另一个队列中，将包括患有条件性 TCD 的参与者或接受稳定剂量羟基脲的患有异常 TCD 的参与者。
研究医生将确定 TCD 结果是否有条件或异常。
参与者将开始为期 52 周（1 年）的治疗期。
参与者将在 52 周内每天服用 400 毫克 (mg) 的 etavopivat。
400mg的剂量将分为2片口服，每片含有200mg的etavopivat。
Etavopivat 可与食物同服或单独服用。
每个剂量应与一杯水一起服用。
作为研究的一部分，参与者将被要求经常去诊所。
研究结束时，如果您、您的孩子和研究医生认为合适，您的孩子可能有机会参加一项单独的研究以继续接受 etavopivat。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
27
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novo Nordisk
- 电话号码：(+1) 866-867-7178
- 邮箱：clinicaltrials@novonordisk.com
学习地点
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Delhi、印度、110029
- 完全的
- All India Institute of Medical Sciences-Delhi
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Gujarat、印度、395002
- 完全的
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
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Maharashtra、印度、440012
- 完全的
- Suretech Hospital and Research Centre Ltd.
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Nagpur、印度、440018
- 尚未招聘
- Indira Gandhi Government Medical College & Hospital
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Chhattisgarh
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Raipur、Chhattisgarh、印度、492099
- 完全的
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
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Lagos、尼日利亚、102215
- 招聘中
- Lagos University Teaching Hospital, Lagos
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Tarauni、尼日利亚、700101
- 招聘中
- Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
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Oyo State
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Ibadan、Oyo State、尼日利亚、200285
- 招聘中
- University College Hospital (UCH)
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Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
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Muscat、Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud、阿曼、123
- 招聘中
- Sultan Qaboos University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
患者的父母、法定监护人或法定代表人已提供书面知情同意书，并且患者已提供适合年龄的同意书
年龄：
筛查时年龄为 12 岁至 16 岁（含）
参与者类型和疾病特征：
确诊为 SCD
• 根据既往实验室检测史记录SCD 基因型（HbSS、HbSβ0 -地中海贫血）。 不需要分子基因分型。 SCD 基因型可以根据 Hb 电泳、高效液相色谱或类似测试的结果来确定。
- 筛选期间 ICA 和/或 MCA 的 TAMMV 大于或等于 (≥) 170 cm/s，并经 2 次确认，且无原发性缺血性或出血性中风、短暂性脑缺血发作或严重中枢神经系统 (CNS) 病史) 磁共振血管造影 (MRA) 上的血管病变。 这包括 cTCD（170-199 厘米每秒 [cm/s]）或 aTCD（≥ 200 cm/s）的患者。 aTCD 队列中的患者必须拒绝输血治疗。
- 筛查时 Hb ≥ 6 克每分升 (g/dL) 且小于或等于 (≤) 9 g/dL
对于患有 aTCD 和 cTCD 并已服用 HU 的参与者，HU 毫克每公斤 (mg/kg) 的剂量必须在开始前至少 90 天内保持稳定（剂量变化不超过 20%，基于体重的变化除外）研究者认为，除了研究期间基于体重的变化外，研究治疗开始时预计不需要调整剂量。
性和避孕要求
- 患者，如果是女性且有生育能力，正在使用可接受的避孕方法，并同意从研究开始到最后一次服用研究药物后 90 天不捐献卵子，如果是男性，愿意使用可接受的避孕方法并且同意从研究开始到最后一次服用研究药物后 90 天内不捐献精子。
排除标准：
医疗条件
- 正在哺乳或怀孕的女性
- 癫痫病史
- 既往明显中风（急性发作的局灶性神经功能缺损），通过 MRI 筛查病史或证据、短暂性脑缺血发作史、标准化神经系统检查发现局灶性神经功能缺损，或担心中度或重度神经功能缺损（可能由中风引起）基于积极的“10 个问题”筛选。 根据 MRA 局部读数，患者患有 4 级或更高级别的显着或提示性严重中枢神经系统血管病变（即烟雾病）。
- 明显的血细胞减少（绝对中性粒细胞计数 [ANC] < 1.5 × 10^3/微升 (μL)，血小板 < 150,000/μL，网织红细胞 < 80,000/μL）
- 严重肾功能障碍（筛查访视时估计的肾小球滤过率；由当地实验室计算< 30 mL/min/1.73 m^2) 或慢性透析
- 肝功能障碍，其特征为丙氨酸转氨酶 (ALT) > 4 × 正常上限 (ULN) 和/或直接胆红素 > 3 × ULN
患有临床上显着的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染，需要全身治疗或有此类感染史导致严重神经功能障碍的患者：
- 患有需要全身治疗的急性细菌、真菌、寄生虫或病毒感染的患者应推迟筛选/入组，直至完成积极治疗。
- 患有急性病毒感染（例如，2019 年冠状病毒病 [COVID-19]）的患者应推迟筛查/入组，直至急性感染解决。
- 在疟疾流行地区入组的患者必须根据地区指导和耐药结果接受疟疾预防。 注意：允许预防感染（参见伴随药物限制）。
- 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
- 已知感染乙型肝炎病毒（乙型肝炎表面抗原[HepBsAg]和乙型肝炎核心抗体[HepBcAb]阳性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：埃塔沃皮瓦特
参与者将每天口服一次 400 毫克 Etavopivat (QD)。
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参与者每天一次接受 400 毫克剂量的 etavopivat（两片 200 毫克口服片剂）。
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实验性的：Etavopivat 与 HU
参与者将接受口服 Etavopivat 400 mg QD 与 HU 的组合。
研究者认为，研究期间 HU 的剂量 (mg/kg) 将保持稳定（除了基于体重的变化外，剂量变化不超过 20%）。
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参与者每天一次接受 400 毫克剂量的 etavopivat（两片 200 毫克口服片剂）。
参与者将接受稳定剂量的 HU。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过 TCD 测量，左/右颈内动脉 [ICA] 和左/右大脑中动脉 [MCA] 中最高 TAMMV 的变化（以最高者为准）
大体时间：基线和第 12 周
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基线和第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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转换为正常 (< 170 cm/s)、有条件异常 (170-199 cm/s) 和异常 (≥ 200 cm/s) TCD 速度的发生率
大体时间：第 2、4、12、24 和 52 周
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第 2、4、12、24 和 52 周
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通过 TCD 测量，左/右颈内动脉 [ICA] 和左/右大脑中动脉 [MCA] 中最高 TAMMV 的变化（以最高者为准）
大体时间：基线，第 2、4、24 和 52 周
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基线，第 2、4、24 和 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月20日
初级完成 (估计的)
2027年8月20日
研究完成 (估计的)
2028年6月28日
研究注册日期
首次提交
2023年7月11日
首先提交符合 QC 标准的
2023年7月12日
首次发布 (实际的)
2023年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月7日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 4202-HEM-204
- PACTR202301655446404 (注册表标识符：Pan African Clinical Trial Registry)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
所有 IPD 将被剥离标识符，并可根据要求提供
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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