シスチン症患者のための健康関連のQOL計測器の開発 (QUALIFY)
シスチン症の小児、青少年および若年成人の健康関連の生活の質を測定するための患者報告結果の開発。
シスチン症は、体の多くの器官の細胞にシスチンが蓄積する、まれな先天性の遺伝性代謝疾患です。 乳児腎症型の疾患では、最初は腎臓のみが機能喪失の影響を受けますが、治療しないと進行し、学童期までに末期腎不全に終わります。 薬物療法や腎代替療法により患者の生存期間が延長すると、病気の経過中に、特に目、筋肉、内分泌器官、中枢神経系などのさらなる機能喪失が発生する可能性があります。
シスチン症の小児の生活の質は、十分に研究されていません。 これまでに入手可能な研究結果は、若い患者とその家族が生活の質の低下や、場合によっては行動上の問題を報告していることを示しています。
現在まで、シスチノーシス患者の生活の質を測定するための疾患固有の患者報告結果測定法 (PROM) はありません。 研究の目的は、このターゲット グループ向けに、さまざまな国 (ドイツ、米国、スペイン、フランス) の複数の言語 (ドイツ語、英語、スペイン語、フランス語) で PROM を開発することです。 PROM は生活の質に焦点を当て、0 ～ 26 歳の子供を持つ親の親レポートを含む、子供、青少年、若年成人向けに開発されます。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
まず、フォーカスインタビューに関連する生活の質のトピックを特定するために文献レビューが実施されました。 シスチノーシス特異的 PROM の開発には、患者募集の 3 つの段階が含まれます: (1) 集中面接、(2) パイロットテストと認知的デブリーフィング、(3) 現場での再テスト。
- 各国 (ドイツ、フランス、スペイン、米国) ごとに最大 25 人の親 (0 ～ 26 歳の若年患者) と 15 人の若年患者 (8 ～ 26 歳) に焦点を当てたインタビューを行い、若年患者の生活の質に関連する側面について話し合います。 パイロット機器のバージョンはインタビューに基づいて開発され、ISPOR ガイドラインに従って他のプロジェクト言語に翻訳されます。
- パイロットツール（翻訳済み）は、項目の理解度、解釈、文化的関連性を評価するための認知的デブリーフィングとともに患者と保護者に投与されます。 最大 200 人の親 (国ごとに 25 ～ 50 人) と 120 人の若い患者 (国ごとに 15 ～ 30 人) がパイロット機器と認知デブリーフィングを完了します。
- 少なくとも 300 人の親 (1 か国あたり 75 人) と 180 人の若い患者 (1 か国あたり 45 人) が、フィールドおよび再検査の一環として洗練されたアンケートに回答します。
検査と再検査の信頼性を評価するために、患者と保護者の少なくとも 20% が 2 週間後に再度アンケートに記入します。
最終製品は、研究や患者ケアに使用できる、心理測定的に検証され、使いやすく、概念的に適切な生活の質を示す機器となり、ドイツ語、英語、スペイン語、フランス語で利用可能になります。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- 電話番号：+49 (0) 40 7410 52789
- メール：j.quitmann@uke.de
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- 電話番号：+49 (0861) 70532262
- メール：Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
研究場所
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Hamburg、ドイツ、20246
- 募集
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
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コンタクト：
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- 電話番号：+49 (0) 40 7410 52789
- メール：j.quitmann@uke.de
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
すべての研究段階で、患者の募集は次の対象基準に従って行われます。
患者は、以下の対象基準を満たす場合に研究に参加するよう求められます。
- 8～26歳の子供、青少年、若年成人（およびその両親の少なくとも1人）、および0～7歳の子供の親のみ
- 患者はシスチン症と確定診断されている
- 患者は集中面接に参加し、アンケートに記入するのに十分なドイツ語、英語、フランス語、またはスペイン語の知識を持っている
- 法的保護者のインフォームド・コンセントと患者（8 歳以上の場合）の同意が与えられている
除外基準:
- 重度の認知障害
- 日常生活を大きく左右するその他の重篤な病気
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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シスチン症の小児、青少年、若年成人とその親
患者の年齢に応じて、シスチノーシス患者とその家族では、さまざまな HrQoL の側面がより関連します。 したがって、HrQoL 尺度を適切に測定および解釈するには、年齢グループに基づいた区分が必要です。 年齢層別には、自己申告版では8〜12歳、13〜17歳、18〜26歳の若年患者が含まれ、自己申告版では0〜4、5〜7、8〜12、13〜17、18〜26歳の小児および青少年が含まれます。親が報告したバージョン。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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疾患特有の HrQoL の関連側面を特定するための、シスチノーシスの若い患者とその両親に対する半構造化インタビュー
時間枠：2023年1月～2024年5月
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半構造化面接は、予備的な疾患別 HrQoL ツール (QUALIFY) のパイロット テスト バージョンを作成するために実施されます。
定性分析の結果は、事前アンケートの初期項目リストと回答カテゴリーを導き出すために使用されます。
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2023年1月～2024年5月
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シスチン症の若者向けの予備的な疾患固有の HrQoL ツール (QUALIFY) を評価するための認知的デブリーフィングを含むパイロットテスト バージョン
時間枠：2024年3月～2024年8月
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認知的デブリーフィングを含む、QUALIFY アンケートの予備版のパイロットテストが実施され、若い患者と親が彼らの観点からアンケートのわかりやすさ、完全性、文化的適用可能性について報告します。
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2024年3月～2024年8月
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シスチン症の若者向けの疾患別 HrQoL ツール (QUALIFY) のフィールドテストと最終バージョンのテスト
時間枠：2024年9月～2025年4月
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QUALIFY アンケートの最終バージョンの心理測定評価のためのフィールドテストと再テストが実行されます。
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2024年9月～2025年4月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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慢性的一般的な DISABKIDS アンケートによって測定された健康関連の生活の質
時間枠：2022年5月～2025年4月
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DISABKIDS アンケートの 12 項目の短い形式は、慢性疾患を持つ児童および青少年の HrQoL を、彼ら自身とその親の観点から評価するために使用されます。 アンケートは精神面（4項目）、社会面（4項目）、身体面（4項目）の3つの領域で構成されています。 複合スコアは 1 つ計算できます。 スコアが高いほど、HrQoL が優れていることを示します。 |
2022年5月～2025年4月
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ジェネリック PedsQL™ ジェネリック コア スケールで測定される健康関連の生活の質
時間枠：2022年5月～2025年4月
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2 ～ 4 歳の年齢グループの場合、幼児の一般的な HrQoL は親のレポートによって評価されます。 それは21項目からなり、4つの側面（身体的機能（8項目）、感情的機能（5項目）、社会的機能（5項目）、学校機能（3項目））を説明します。 次のスコアを計算できます: 合計スケール スコア (21 項目)。身体的健康の概要スコア (8 項目);心理社会的健康の概要スコア (15 項目)。 23 項目の PedsQL™ Generic Core Scale は、自己報告書および代理報告書で、小児、青少年、若年成人の一般的な HrQoL を測定します。 4 つの多次元スケール (身体的機能 (8 項目)、感情的機能 (5 項目)、社会的機能 (5 項目)、学校機能 (5 項目)) と 3 つの要約スコアがあります。身体的健康の概要スコア (8 項目);心理社会的健康の概要スコア (15 項目)。 どちらのバージョンでも、スコアは 0 ～ 100 のスケールに変換され、スコアが高いほど HrQoL が優れていることを示します。 |
2022年5月～2025年4月
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ジェネリック PedsQL™ 乳児用体重計で測定される健康関連の生活の質
時間枠：2022年5月～2025年4月
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PedsQL™ 乳児スケールは、代理レポートで 1 ～ 12 か月および 13 ～ 24 か月の乳児の一般的な HrQoL を測定します。 生後1～12か月の乳児向けバージョンは36項目で構成されています。 5つの多次元スケール（身体機能（6項目）、身体症状（10項目）、感情機能（12項目）、社会機能（4項目）、認知機能（4項目））があります。 生後13～24か月の乳児向けバージョンは45項目で構成されています。 5つの多次元スケール（身体機能（9項目）、身体症状（10項目）、感情機能（12項目）、社会機能（5項目）、認知機能（9項目））があります。 どちらのバージョンでも、スコアは 0 ～ 100 のスケールに変換され、スコアが高いほど HrQoL が優れていることを示します。 3 つの要約スコアを計算できます: 合計スケール スコア (すべての項目)。身体的健康の概要スコア (身体的機能と身体的症状の項目を使用);心理社会的健康の概要スコア (感情的、社会的、認知的機能の項目)。 |
2022年5月～2025年4月
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PedsQL™ Family Impact Modules による小児の慢性健康状態が親と家族に及ぼす影響
時間枠：2022年5月～2025年4月
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36 項目の PedsQL™ ファミリー インパクト モジュールでは、親の自己申告による身体機能 (6 項目)、感情的機能 (5 項目)、社会的機能 (4 項目)、認知機能 (5 項目)、コミュニケーション (3 項目) の 8 つの側面について説明します。 ）、心配事（5 項目）、親から報告された家族の日常生活（3 項目）、家族関係（5 項目）。 スコアは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。 スコアが高いほど、機能が良好であることを示します。 3 つの要約スコアを計算できます: 合計スケール スコア (36 項目)。親の HrQoL 概要スコア (20 項目);家族機能スコア (8 項目)。 |
2022年5月～2025年4月
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新しく開発された（疾患別）PROM によって測定される健康関連の生活の質
時間枠：2024年9月～2025年4月
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新たに開発された QUALIFY アンケートは、シスチン症を抱えて生きる若者の疾患特有の HrQoL を評価します。 スコアが高いほど、HrQoL が優れていることを示します。 |
2024年9月～2025年4月
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Julia Hannah Quitmann, PD Dr.、Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2205-QUAL-3291
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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