Utveckling av hälsorelaterat livskvalitetsinstrument för patienter med cystinos (QUALIFY)
Utveckling av ett patientrapporterat resultat för att mäta den hälsorelaterade livskvaliteten för barn, ungdomar och unga vuxna med cystinos.
Cystinos är en sällsynt medfödd, ärftlig metabolisk störning som resulterar i lagring av cystin i cellerna i många organ i kroppen. I den infantila nefropatiska formen av sjukdomen är endast njuren initialt påverkad av en funktionsförlust, som fortskrider om den inte behandlas och slutar i terminal njursvikt vid tidig skolålder. Med den förlängda överlevnaden av patienter på grund av medicinering och njurersättningsterapi kan ytterligare funktionsförlust inträffa under sjukdomsförloppet, särskilt i ögon, muskler, endokrina organ och centrala nervsystemet.
Livskvaliteten för barn med cystinos är ett underforskat ämne. Resultaten av de hittills tillgängliga studierna visar att de unga patienterna och deras familjer rapporterar om nedsatt livskvalitet och ibland beteendeproblem.
Hittills finns det inga sjukdomsspecifika patientrapporterade resultatmått (PROMs) för att mäta livskvaliteten för patienter med cystinos. Syftet med studien är att utveckla ett PROM för denna målgrupp på flera språk (tyska, engelska, spanska och franska) från olika länder (Tyskland, USA, Spanien, Frankrike). PROM kommer att fokusera på livskvalitet och kommer att utvecklas för barn, ungdomar och unga vuxna inklusive föräldrar-rapporter från föräldrar med barn i åldrarna 0 till 26 år.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Först gjordes en litteraturgenomgång för att identifiera relevanta livskvalitetsämnen för fokusintervjuerna. Utvecklingen av det cystinosspecifika PROM kommer att innefatta tre faser med patientrekrytering: (1) fokusintervjuer, (2) pilottest och kognitiv debriefing, och (3) fält- och omtest.
- Fokusintervjuer med upp till 25 föräldrar (av unga patienter i åldrarna 0 till 26) och 15 unga patienter (åldrar 8-26) per land (Tyskland, Frankrike, Spanien och USA) kommer att diskutera aspekter som är relevanta för den unga patientens livskvalitet. En version av pilotinstrument kommer att utvecklas baserat på intervjuerna och sedan översättas till de andra projektspråken enligt ISPORs riktlinjer.
- Pilotinstrumentet (översatt) kommer att administreras till patienter och föräldrar tillsammans med en kognitiv debriefing för att bedöma objektens begriplighet, tolkning och kulturella relevans. Upp till 200 föräldrar (25-50 per land) och 120 unga patienter (15-30 per land) kommer att slutföra pilotinstrumentet och kognitiv debriefing.
- Minst 300 föräldrar (75 per land) och 180 unga patienter (45 per land) kommer att fylla i det förfinade frågeformuläret som en del av ett fält och omtest.
Frågeformuläret kommer att fyllas i igen efter två veckor av minst 20 % av patienterna och föräldrarna för att bedöma test-omtest-tillförlitligheten.
Slutprodukten kommer att vara ett psykometriskt validerat, lättanvänt och konceptuellt lämpligt livskvalitetsinstrument tillgängligt på tyska, engelska, spanska och franska för användning i forskning och patientvård.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonnummer: +49 (0) 40 7410 52789
- E-post: j.quitmann@uke.de
Studera Kontakt Backup
- Namn: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Telefonnummer: +49 (0861) 70532262
- E-post: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Studieorter
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Rekrytering
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
-
Kontakt:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonnummer: +49 (0) 40 7410 52789
- E-post: j.quitmann@uke.de
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
I alla studiefaser följer patientrekryteringen dessa inklusionskriterier:
Patienter kommer att bli ombedda att delta i studien om de uppfyller följande inklusionskriterier:
- Barn, ungdomar och unga vuxna i åldrarna 8-26 år (och minst en av deras föräldrar) och ytterligare föräldrar endast till barn i åldern 0-7
- patienter har en bekräftad diagnos av cystinos
- Patienterna har tillräckliga kunskaper i tyska/engelska/franska eller spanska för att kunna delta i fokusintervjuer och fylla i frågeformulär
- informerat samtycke från målsman och samtycke från patienten (om äldre än åtta år) gavs
Exklusions kriterier:
- allvarlig kognitiv funktionsnedsättning
- andra svåra sjukdomar som starkt bestämmer vardagen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Barn, ungdomar och unga vuxna med cystinos och deras föräldrar
Beroende på patientens ålder är olika HrQoL-aspekter mer relevanta hos cystinospatienter och deras familjer. Därför behövs en indelning baserad på åldersgrupper för att mäta och tolka HrQoL-mått framgångsrikt: Åldersgruppstratifiering kommer att inkludera unga patienter i åldrarna 8-12, 13-17 och 18-26 för en självrapporterad version och barn och ungdomar i åldrarna 0-4, 5-7, 8-12, 13-17, 18-26 för en föräldrarapporterad version. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Semistrukturerade intervjuer med unga patienter med cystinos och deras föräldrar för att identifiera relevanta aspekter av sjukdomsspecifik HrQoL
Tidsram: Januari 2023 - maj 2024
|
Semistrukturerade intervjuer genomförs för att skapa en pilottestversion av det preliminära sjukdomsspecifika HrQoL-verktyget (QUALIFY).
Resultaten av den kvalitativa analysen kommer att användas för att härleda en första punktlista och svarskategorier för det preliminära frågeformuläret.
|
Januari 2023 - maj 2024
|
|
Pilottestversion inklusive en kognitiv debriefing för att bedöma det preliminära sjukdomsspecifika HrQoL-verktyget (QUALIFY) för unga människor med cystinos
Tidsram: Mars 2024 - augusti 2024
|
En pilottestning av den preliminära versionen av QUALIFY-enkäten, inklusive en kognitiv debriefing, utförs så att unga patienter och föräldrar rapporterar om frågeformulärets begriplighet, fullständighet och kulturell tillämpbarhet ur deras perspektiv.
|
Mars 2024 - augusti 2024
|
|
Fälttest och av den slutliga versionen av det sjukdomsspecifika HrQoL-verktyget (QUALIFY) för unga människor med cystinos
Tidsram: September 2024 - april 2025
|
Ett fält- och omtest för psykometrisk bedömning av den slutliga versionen av QUALIFY-enkäten utförs.
|
September 2024 - april 2025
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hälsorelaterad livskvalitet mätt med den kroniska generiska DISABKIDS-enkäten
Tidsram: Maj 2022 - april 2025
|
Den korta formen på 12 punkter av DISABKIDS-enkäten används för att bedöma HrQoL för barn och ungdomar med kroniska medicinska tillstånd ur deras eget och deras föräldrars perspektiv. Enkäten består av tre domäner: Mental (4 punkter), social (4 punkter) och fysisk (4 artiklar). En sammansatt poäng kan beräknas. Högre poäng indikerar bättre HrQoL. |
Maj 2022 - april 2025
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet mätt med den generiska PedsQL™ Generic Core Scales
Tidsram: Maj 2022 - april 2025
|
För åldersgruppen 2-4 år bedöms den generiska HrQoL för småbarn via föräldrarapport. Den består av 21 artiklar och beskriver 4 dimensioner (Fysisk funktion (8 artiklar) Emotionell funktion (5 artiklar) Social funktion, (5 artiklar), Skolfunktion (3 artiklar)). Följande poäng kan beräknas: Total skalpoäng (21 poster); Sammanfattning av fysisk hälsa (8 poster); Psykosocial hälsa Sammanfattning Poäng (15 objekt). PedsQL™ Generic Core Scales med 23 artiklar mäter generisk HrQoL hos barn, ungdomar och unga vuxna i självrapportering såväl som proxyrapport. Det finns fyra flerdimensionella skalor (fysisk funktion (8 poster) Emotionell funktion (5 poster) Social funktion, (5 poster), Skolfunktion (5 poster)) och tre sammanfattande poäng: Total skala poäng (23 poster); Sammanfattning av fysisk hälsa (8 poster); Psykosocial hälsa Sammanfattning Poäng (15 objekt). I båda versionerna omvandlas poäng till en skala från 0 till 100 och högre poäng indikerar bättre HrQoL. |
Maj 2022 - april 2025
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet mätt med den generiska PedsQL™ Infant Scales
Tidsram: Maj 2022 - april 2025
|
PedsQL™ Infant Scales mäter generisk HrQoL hos spädbarn i åldern 1-12 och 13-24 månader i proxyrapport. Versionen för spädbarn i åldrarna 1-12 månader består av 36 artiklar. Det finns fem flerdimensionella skalor (fysisk funktion (6 artiklar), Fysiska symptom (10 artiklar), Emotionell funktion (12 artiklar) Social funktion, (4 artiklar), Kognitiv funktion (4 artiklar)). Versionen för spädbarn i åldrarna 13-24 månader består av 45 artiklar. Det finns fem flerdimensionella skalor (fysisk funktion (9 artiklar), fysiska symptom (10 artiklar), emotionell funktion (12 artiklar) social funktion, (5 artiklar), kognitiv funktion (9 artiklar)). I båda versionerna omvandlas poäng till en skala från 0 till 100 och högre poäng indikerar bättre HrQoL. Tre sammanfattande poäng kan beräknas: Total skala poäng (alla poster); Sammanfattning av fysisk hälsa (med hjälp av fysisk funktion och fysiska symtom); Psykosocial hälsa sammanfattande poäng (emotionella, sociala och kognitiva funktioner). |
Maj 2022 - april 2025
|
|
Inverkan av pediatriskt kroniskt hälsotillstånd på föräldrar och familj av PedsQL™ Family Impact Modules
Tidsram: Maj 2022 - april 2025
|
PedsQL™ Family Impact Module med 36 delar beskriver 8 dimensioner: självrapporterad fysisk funktion hos föräldrar (6 artiklar), emotionell funktion (5 artiklar), social funktion (4 artiklar) och kognitiv funktion (5 artiklar), kommunikation (3 artiklar). ), oro (5 artiklar), samt förälderrapporterade familjedagliga aktiviteter (3 artiklar) och familjerelationer (5 artiklar). Poäng omvandlas till en skala från 0 till 100. Högre poäng tyder på bättre funktion. Tre sammanfattande poäng kan beräknas: Total skala poäng (36 poster); Sammanfattningsresultat för föräldrars HrQoL (20 poster); Family Functioning Score (8 objekt). |
Maj 2022 - april 2025
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet mätt med det nyutvecklade (sjukdomsspecifika) PROM
Tidsram: September 2024 - april 2025
|
Det nyutvecklade QUALIFY-enkätet kommer att bedöma sjukdomsspecifik HrQoL för unga människor som lever med cystinos. Högre poäng kommer att indikera bättre HrQoL. |
September 2024 - april 2025
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2205-QUAL-3291
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .