Terveyteen liittyvän elämänlaatuinstrumentin kehittäminen kystinoosipotilaille (QUALIFY)
Potilaiden raportoiman tuloksen kehittäminen kystinoosia sairastavien lasten, nuorten ja nuorten aikuisten terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaamiseksi.
Kystinoosi on harvinainen synnynnäinen, perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö, joka johtaa kystiinin varastoimiseen monien kehon elinten soluihin. Sairauden infantiilissa nefropaattisessa muodossa toiminnan menetys vaikuttaa aluksi vain munuaisiin, joka etenee hoitamattomana ja päättyy terminaaliseen munuaisten vajaatoimintaan varhaisessa kouluiässä. Lääkityksen ja munuaiskorvaushoidon aiheuttaman potilaiden eloonjäämisen pidentyessä sairauden aikana voi esiintyä edelleen toiminnan menetystä erityisesti silmissä, lihaksissa, umpierityselimissä ja keskushermostossa.
Kystinoosia sairastavien lasten elämänlaatu on alitutkittu aihe. Tähän mennessä saatavilla olevien tutkimusten tulokset osoittavat, että nuoret potilaat ja heidän perheensä raportoivat heikentyneestä elämänlaadusta ja joskus käyttäytymisongelmista.
Tähän mennessä ei ole raportoitu sairauskohtaisia potilaskohtaisia tulosmittauksia (PROM) kystinoosipotilaiden elämänlaadun mittaamiseksi. Tutkimuksen tavoitteena on kehittää tälle kohderyhmälle PROM useilla kielillä (saksa, englanti, espanja ja ranska) eri maista (Saksa, Yhdysvallat, Espanja, Ranska). PROM keskittyy elämänlaatuun, ja se kehitetään lapsille, nuorille ja nuorille aikuisille mukaan lukien vanhempien raportti vanhemmista, joilla on 0–26-vuotiaita lapsia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Aluksi tehtiin kirjallisuuskatsaus, jonka tarkoituksena oli tunnistaa painopistehaastatteluille tärkeitä elämänlaatuaiheita. Kystinoosispesifisen PROM:n kehittäminen sisältää kolme vaihetta potilaiden rekrytoinnin kanssa: (1) fokushaastattelut, (2) pilottitesti ja kognitiivinen selvitys sekä (3) kenttä- ja uudelleentestaus.
- Jopa 25 vanhemman (0–26-vuotiaista nuorista potilaista) ja 15 nuoren potilaan (8–26-vuotiaista) kohdehaastatteluissa kustakin maasta (Saksa, Ranska, Espanja ja Yhdysvallat) keskustellaan nuoren potilaan elämänlaatuun liittyvistä näkökohdista. Haastattelujen pohjalta kehitetään pilotti-instrumenttiversio, joka käännetään sitten muille projektin kielille ISPOR-ohjeiden mukaisesti.
- Pilottiinstrumentti (käännetty) annetaan potilaille ja vanhemmille yhdessä kognitiivisen selvityksen kanssa, jossa arvioidaan kohteiden ymmärrettävyyttä, tulkintaa ja kulttuurista merkitystä. Jopa 200 vanhempaa (25–50 per maa) ja 120 nuorta potilasta (15–30 maata kohden) suorittaa pilottiinstrumentin ja kognitiivisen selvityksen.
- Vähintään 300 vanhempaa (75 maata kohden) ja 180 nuorta potilasta (45 maata kohden) täyttävät tarkennetun kyselyn osana kenttää ja uusintatestiä.
Vähintään 20 % potilaista ja vanhemmista täyttää kyselyn uudelleen kahden viikon kuluttua testin uusintatestin luotettavuuden arvioimiseksi.
Lopputuote on psykometrisesti validoitu, helppokäyttöinen ja käsitteellisesti sopiva elämänlaadun instrumentti, joka on saatavilla saksaksi, englanniksi, espanjaksi ja ranskaksi käytettäväksi tutkimuksessa ja potilaiden hoidossa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Puhelinnumero: +49 (0) 40 7410 52789
- Sähköposti: j.quitmann@uke.de
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Puhelinnumero: +49 (0861) 70532262
- Sähköposti: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Opiskelupaikat
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Rekrytointi
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
-
Ottaa yhteyttä:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Puhelinnumero: +49 (0) 40 7410 52789
- Sähköposti: j.quitmann@uke.de
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Kaikissa tutkimusvaiheissa potilaiden rekrytointi noudattaa näitä kriteerejä:
Potilaita pyydetään osallistumaan tutkimukseen, jos he täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit:
- 8-26-vuotiaat lapset, nuoret ja nuoret aikuiset (ja vähintään yksi heidän vanhemmistaan) ja vain 0-7-vuotiaiden lasten vanhemmat
- potilailla on vahvistettu kystinoosidiagnoosi
- potilailla on riittävät saksan/englannin/ranskan tai espanjan kielen taidot osallistuakseen fokushaastatteluihin ja täyttääkseen kyselylomakkeita
- laillisen huoltajan tietoinen suostumus ja potilaan (jos vanhempi kuin kahdeksan vuotta) suostumus annettiin
Poissulkemiskriteerit:
- vakava kognitiivinen häiriö
- muita vakavia sairauksia, jotka määräävät vahvasti jokapäiväisen elämän
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Lapset, nuoret ja nuoret aikuiset, joilla on kystinoosi ja heidän vanhempansa
Potilaan iästä riippuen erilaiset HrQoL-näkökohdat ovat merkityksellisempiä kystinoosipotilailla ja heidän perheillään. Siksi HrQoL-mittausten mittaamiseksi ja tulkitsemiseksi tarvitaan ikäryhmiin perustuva jako: Ikäryhmittely sisältää 8-12-, 13-17- ja 18-26-vuotiaat nuoret potilaat omatoimisesti sekä 0-4-, 5-7-, 8-12-, 13-17- ja 18-26-vuotiaat lapset ja nuoret. vanhempien ilmoittama versio. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Puolistrukturoidut haastattelut nuorten kystinoosipotilaiden ja heidän vanhempiensa kanssa tunnistaakseen sairauskohtaisen HrQoL:n merkitykselliset näkökohdat
Aikaikkuna: Tammikuu 2023 - toukokuu 2024
|
Puolistrukturoiduilla haastatteluilla luodaan pilottiversio alustavasta sairauskohtaisesta HrQoL-työkalusta (QUALIFY).
Laadullisen analyysin tuloksia käytetään alustavan kyselylomakkeen alustavan kohdeluettelon ja vastauskategorioiden johtamiseen.
|
Tammikuu 2023 - toukokuu 2024
|
|
Pilottitestiversio, joka sisältää kognitiivisen selvityksen, jolla arvioidaan alustavaa sairauskohtaista HrQoL-työkalua (QUALIFY) kystinoosia sairastaville nuorille
Aikaikkuna: Maaliskuu 2024 - Elokuu 2024
|
QUALIFY-kyselyn alustavan version pilottitestaus, johon sisältyy kognitiivinen debriefing, suoritetaan, jotta nuoret potilaat ja vanhemmat raportoivat kyselyn ymmärrettävyydestä, täydellisyydestä ja kulttuurisesta soveltuvuudesta omasta näkökulmastaan.
|
Maaliskuu 2024 - Elokuu 2024
|
|
Kenttätesti ja sairauskohtaisen HrQoL-työkalun (QUALIFY) lopullinen versio kystinoosia sairastaville nuorille
Aikaikkuna: Syyskuu 2024 - Huhtikuu 2025
|
QUALIFY-kyselyn lopullisen version psykometrisen arvioinnin kenttä- ja uusintatesti suoritetaan.
|
Syyskuu 2024 - Huhtikuu 2025
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna kroonisella geneerisellä DISABKIDS-kyselyllä
Aikaikkuna: Toukokuu 2022 - Huhtikuu 2025
|
DISABKIDS-kyselyn 12 kohdan lyhyttä muotoa käytetään kroonisista sairauksista kärsivien lasten ja nuorten HrQoL:n arvioimiseen heidän omasta ja vanhempiensa näkökulmasta. Kyselylomake koostuu kolmesta osa-alueesta: henkinen (4 kohtaa), sosiaalinen (4 kohtaa) ja fyysinen (4 kohtaa). Yksi yhdistelmäpistemäärä voidaan laskea. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HrQoL:aa. |
Toukokuu 2022 - Huhtikuu 2025
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna yleisillä PedsQL™ Generic Core -asteikoilla
Aikaikkuna: Toukokuu 2022 - Huhtikuu 2025
|
Ikäryhmässä 2-4 vuotta taaperoiden yleinen HrQoL arvioidaan vanhempainraportin kautta. Se koostuu 21 osasta ja kuvaa 4 ulottuvuutta (fyysinen toiminta (8 kohdetta) emotionaalinen toiminta (5 kohdetta) sosiaalinen toiminta, (5 kohdetta), koulun toiminta (3 kohdetta)). Seuraavat pisteet voidaan laskea: Kokonaispistemäärä (21 kohdetta); Fyysisen terveyden yhteenvetopisteet (8 kohdetta); Psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteet (15 kohdetta). 23-osaiset PedsQL™ Generic Core Scales -asteikot mittaavat yleisen HrQoL:n lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla itseraporteissa sekä välitysraporteissa. On olemassa neljä moniulotteista asteikkoa (fyysinen toimivuus (8 kohdetta) emotionaalinen toiminta (5 kohdetta) sosiaalinen toiminta, (5 pistettä), koulun toiminta (5 kohtaa)) ja kolme yhteenvetopistettä: Total Scale Score (23 kohdetta); Fyysisen terveyden yhteenvetopisteet (8 kohdetta); Psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteet (15 kohdetta). Molemmissa versioissa pisteet muunnetaan asteikolla 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa HrQoL:aa. |
Toukokuu 2022 - Huhtikuu 2025
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna yleisillä PedsQL™ Infant -vaaoilla
Aikaikkuna: Toukokuu 2022 - Huhtikuu 2025
|
PedsQL™ Infant Scales mittaa yleisen HrQoL:n 1–12 ja 13–24 kuukauden ikäisillä vauvoilla välitysraportissa. 1-12 kuukauden ikäisille vauvoille tarkoitettu versio koostuu 36 tuotteesta. Moniulotteisia asteikkoja on viisi (fyysinen toiminta (6 kohdetta), fyysiset oireet (10 kohdetta), emotionaalinen toiminta (12 kohdetta), sosiaalinen toiminta (4 kohdetta), kognitiivinen toiminta (4 kohdetta)). 13-24 kuukauden ikäisille vauvoille tarkoitettu versio koostuu 45 tuotteesta. Moniulotteisia asteikkoja on viisi (fyysinen toiminta (9 kohdetta), fyysiset oireet (10 kohdetta), emotionaalinen toiminta (12 kohdetta), sosiaalinen toiminta (5 kohdetta), kognitiivinen toiminta (9 kohdetta)). Molemmissa versioissa pisteet muunnetaan asteikolla 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa HrQoL:aa. Kolme yhteenvetopistettä voidaan laskea: Kokonaisskaalapisteet (kaikki kohteet); Fyysisen terveyden yhteenvetopisteet (käyttämällä fyysisiä toimintoja ja fyysisiä oireita); Psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteet (emotionaaliset, sosiaaliset ja kognitiiviset toiminnalliset kohteet). |
Toukokuu 2022 - Huhtikuu 2025
|
|
Lasten kroonisen terveydentilan vaikutus vanhemmille ja perheelle PedsQL™ Family Impact -moduulien avulla
Aikaikkuna: Toukokuu 2022 - Huhtikuu 2025
|
36 kohteen PedsQL™ Family Impact Module kuvaa 8 ulottuvuutta: vanhemman itse ilmoittama fyysinen toiminta (6 kohdetta), emotionaalinen toiminta (5 kohdetta), sosiaalinen toiminta (4 kohdetta) ja kognitiivinen toiminta (5 kohdetta), viestintä (3 kohdetta). ), huoli (5 kohdetta), sekä vanhempien ilmoittamat perheen päivittäiset toimet (3 kohdetta) ja perhesuhteet (5 kohtaa). Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Kolme yhteenvetopistettä voidaan laskea: kokonaispistemäärä (36 kohdetta); Vanhemman HrQoL-yhteenvetopisteet (20 kohdetta); Perheen toimintapisteet (8 kohdetta). |
Toukokuu 2022 - Huhtikuu 2025
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna äskettäin kehitetyllä (tautikohtaisella) PROM:llä
Aikaikkuna: Syyskuu 2024 - Huhtikuu 2025
|
Äskettäin kehitetyllä QUALIFY-kyselylomakkeella arvioidaan kystinoosia sairastavien nuorten sairauskohtaista HrQoL:a. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HrQoL:aa. |
Syyskuu 2024 - Huhtikuu 2025
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2205-QUAL-3291
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .