- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05959668
Az egészséggel összefüggő életminőségi eszköz fejlesztése cisztinózisban szenvedő betegek számára (QUALIFY)
A betegek által jelentett eredmény kidolgozása a cisztinózisban szenvedő gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére.
A cisztinózis egy ritka veleszületett, öröklött anyagcsere-rendellenesség, amely a cisztin raktározását eredményezi a test számos szervének sejtjeiben. A betegség csecsemőkori nephropathiás formájában kezdetben csak a vesét érinti a funkcióvesztés, amely kezelés nélkül előrehalad, és korai iskolás korban terminális veseelégtelenséggel végződik. A betegek gyógyszeres és vesepótló kezelés miatti meghosszabbodásával a betegség lefolyása során további funkcióvesztés léphet fel, különösen a szem, az izmok, az endokrin szervek és a központi idegrendszer területén.
A cisztinózisban szenvedő gyermekek életminősége kevéssé kutatott téma. Az eddig rendelkezésre álló vizsgálatok eredményei azt mutatják, hogy a fiatal betegek és családjaik életminőségének romlásáról, esetenként viselkedési problémákról számolnak be.
A mai napig nincs olyan betegség-specifikus, betegre vonatkozó kimeneti mérés (PROM), amely mérné a cisztinózisban szenvedő betegek életminőségét. A tanulmány célja ennek a célcsoportnak a PROM kidolgozása több nyelven (német, angol, spanyol és francia) különböző országokból (Németország, Egyesült Államok, Spanyolország, Franciaország). A PROM az életminőségre összpontosít, és gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek számára készült, beleértve a 0 és 26 év közötti gyermeket nevelő szülők szülői jelentését.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Először szakirodalmi áttekintést végeztünk, hogy azonosítsuk a fókuszinterjúk releváns életminőség-témáit. A cisztinózis-specifikus PROM fejlesztése három fázisból áll majd a betegek toborzásával: (1) fókuszinterjúk, (2) pilot-teszt és kognitív kiértékelés, valamint (3) terep és újrateszt.
- Országonként (Németország, Franciaország, Spanyolország és USA) legfeljebb 25 szülővel (0-26 év közötti fiatal betegek) és 15 fiatal pácienssel (8-26 éves korig) készült fókuszinterjúk tárgyalják a fiatal páciens életminőségével kapcsolatos szempontokat. Az interjúk alapján egy próbaverziót dolgoznak ki, majd az ISPOR irányelveinek megfelelően lefordítják a projekt többi nyelvére.
- A kísérleti eszközt (lefordítva) adják be a betegeknek és a szülőknek egy kognitív kikérdezéssel együtt, hogy felmérjék a tételek érthetőségét, értelmezését és kulturális relevanciáját. Legfeljebb 200 szülő (országonként 25-50) és 120 fiatal beteg (országonként 15-30) fogja befejezni a kísérleti műszert és a kognitív kiértékelést.
- Legalább 300 szülő (országonként 75) és 180 fiatal beteg (országonként 45) tölti ki a finomított kérdőívet egy terep és újrateszt részeként.
A kérdőívet két hét elteltével a betegek és a szülők legalább 20%-a újra kitölti, hogy értékelje a teszt-újrateszt megbízhatóságát.
A végtermék egy pszichometriailag validált, könnyen használható és koncepcionálisan megfelelő életminőséget biztosító eszköz lesz, amely német, angol, spanyol és francia nyelven áll majd rendelkezésre kutatási és betegellátási célokra.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonszám: +49 (0) 40 7410 52789
- E-mail: j.quitmann@uke.de
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Telefonszám: +49 (0861) 70532262
- E-mail: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Tanulmányi helyek
-
-
-
Hamburg, Németország, 20246
- Toborzás
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
-
Kapcsolatba lépni:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonszám: +49 (0) 40 7410 52789
- E-mail: j.quitmann@uke.de
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
A betegek toborzása minden vizsgálati szakaszban a következő felvételi kritériumokat követi:
A betegeket felkérjük, hogy vegyenek részt a vizsgálatban, ha megfelelnek a következő felvételi kritériumoknak:
- 8-26 éves gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek (és legalább egyik szülőjük) és csak a 0-7 éves gyermekek további szülei
- betegeknél cystinosis megerősített diagnózisa van
- a betegek elegendő német/angol/francia vagy spanyol nyelvtudással rendelkeznek a fókuszinterjúkban való részvételhez és a kérdőívek kitöltéséhez
- a törvényes gyám tájékozott beleegyezése és a beteg (ha idősebb nyolc évnél idősebb) hozzájárulása megtörtént
Kizárási kritériumok:
- súlyos kognitív károsodás
- egyéb súlyos betegségek, amelyek erősen meghatározzák a mindennapi életet
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
---|
Cisztinózisban szenvedő gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek és szüleik
A beteg életkorától függően a különböző HrQoL szempontok relevánsabbak a cisztinózisban szenvedő betegek és családjaik esetében. Ezért a HrQoL mérések sikeres méréséhez és értelmezéséhez korcsoportok szerinti felosztásra van szükség: A korcsoportos rétegződés magában foglalja a 8-12, 13-17 és 18-26 éves fiatalokat az önbevallású változat esetében, valamint a 0-4, 5-7, 8-12, 13-17, 18-26 éves gyermekeket és serdülőket. a szülő által jelentett változat. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Félig strukturált interjúk fiatal cisztinózisban szenvedő betegekkel és szüleikkel a betegség-specifikus HrQoL releváns aspektusainak azonosítása érdekében
Időkeret: 2022. május – 2023. augusztus
|
Félig strukturált interjúkat készítenek az előzetes betegség-specifikus HrQoL eszköz (QUALIFY) kísérleti tesztverziójának elkészítéséhez.
A kvalitatív elemzés eredményeit felhasználjuk az előzetes kérdőív kezdeti tétellistájának és válaszkategóriáinak levezetéséhez.
|
2022. május – 2023. augusztus
|
Kísérlet-teszt verzió, amely egy kognitív kiértékelést is tartalmaz a cisztinózisban szenvedő fiatalok előzetes betegség-specifikus HrQoL eszközének (QUALIFY) értékeléséhez
Időkeret: 2023. szeptember – 2024. december
|
A QUALIFY kérdőív előzetes verziójának kísérleti tesztelése, beleértve a kognitív kikérdezést is, úgy történik, hogy a fiatal betegek és a szülők a saját szemszögükből számoljanak be a kérdőív érthetőségéről, teljességéről és kulturális alkalmazhatóságáról.
|
2023. szeptember – 2024. december
|
Terepi teszt és a betegség-specifikus HrQoL eszköz (QUALIFY) végleges változata cisztinózisban szenvedő fiatalok számára
Időkeret: 2023. január - 2025. április
|
A QUALIFY kérdőív végleges változatának pszichometriai értékeléséhez terepi és újratesztet végzünk.
|
2023. január - 2025. április
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Az egészséggel kapcsolatos életminőség a krónikus-generikus DISABKIDS Kérdőív segítségével
Időkeret: 2022. május – 2025. április
|
A DISABKIDS Kérdőív 12 tételből álló rövid formája krónikus betegségben szenvedő gyermekek és serdülők HrQoL-jának felmérésére szolgál saját és szüleik szemszögéből. A kérdőív három területből áll: mentális (4 elem), szociális (4 elem) és fizikai (4 elem). Egy összetett pontszám számítható ki. A magasabb pontszámok jobb HrQoL-t jeleznek. |
2022. május – 2025. április
|
Az egészséggel kapcsolatos életminőség az általános PedsQL™ Generic Core Scales segítségével mérve
Időkeret: 2022. május – 2025. április
|
A 2-4 éves korcsoportban a kisgyermekek általános életminőségét a szülői jelentés alapján értékelik. 21 elemből áll, és 4 dimenziót ír le (Fizikai működés (8 elem) Érzelmi működés (5 elem) Társadalmi működés, (5 elem), Iskolai működés (3 elem)). A következő pontszámok számíthatók ki: Teljes skálapontszám (21 elem); Fizikai egészség összefoglaló pontszáma (8 tétel); Pszichoszociális egészség összefoglaló pontszáma (15 elem). A 23 tételből álló PedsQL™ Generic Core Scales az általános HrQoL-t méri gyermekeknél, serdülőknél és fiatal felnőtteknél önbevallásban és helyettes jelentésben. Négy többdimenziós skála (Fizikai működés (8 elem) Érzelmi működés (5 elem) Társadalmi működés, (5 elem), Iskolai működés (5 elem)) és három összefoglaló pontszám létezik: Teljes skála pontszám (23 elem); Fizikai egészség összefoglaló pontszáma (8 tétel); Pszichoszociális egészség összefoglaló pontszáma (15 elem). Mindkét verzióban a pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálává alakulnak, és a magasabb pontszámok jobb HrQoL-t jeleznek. |
2022. május – 2025. április
|
Az egészséggel kapcsolatos életminőség az általános PedsQL™ csecsemőmérleggel mérve
Időkeret: 2022. május – 2025. április
|
A PedsQL™ csecsemőmérleg az általános HrQoL-t méri 1-12 és 13-24 hónapos csecsemőknél a proxyjelentésben. Az 1-12 hónapos csecsemőknek szánt verzió 36 elemből áll. Öt többdimenziós skála létezik (Fizikai működés (6 elem), Fizikai tünetek (10 elem), Érzelmi működés (12 elem), Társadalmi működés (4 elem), Kognitív működés (4 elem)). A 13-24 hónapos csecsemőknek szánt verzió 45 elemből áll. Öt többdimenziós skála létezik (Fizikai működés (9 elem), Fizikai tünetek (10 elem), Érzelmi működés (12 elem), Társadalmi működés (5 elem), Kognitív működés (9 elem)). Mindkét verzióban a pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálává alakulnak, és a magasabb pontszámok jobb HrQoL-t jeleznek. Három összefoglaló pontszám számítható ki: Total Scale Score (minden elem); Fizikai egészség összefoglaló pontszáma (a fizikai működés és a fizikai tünetek elemeinek felhasználásával); Pszichoszociális egészség összefoglaló pontszáma (érzelmi, szociális és kognitív működési tételek). |
2022. május – 2025. április
|
Gyermekek krónikus egészségi állapotának hatása a szülőkre és a családra a PedsQL™ Family Impact Moduls segítségével
Időkeret: 2022. május – 2025. április
|
A 36 elemből álló PedsQL™ Family Impact Module 8 dimenziót ír le: a szülő saját bevallása szerinti fizikai működés (6 elem), érzelmi működés (5 elem), szociális működés (4 elem) és kognitív működés (5 elem), kommunikáció (3 elem). ), aggodalom (5 elem), valamint a szülők által bejelentett családi napi tevékenységek (3 elem) és a családi kapcsolatok (5 elem). A pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálává alakulnak. A magasabb pontszámok jobb működést jeleznek. Három összefoglaló pontszám számítható ki: Teljes skálapontszám (36 tétel); Szülő HrQoL összefoglaló pontszáma (20 elem); Családi működési pontszám (8 elem). |
2022. május – 2025. április
|
Egészségügyi életminőség az újonnan kifejlesztett (betegség-specifikus) PROM-mal mérve
Időkeret: 2023. szeptember – 2025. április
|
Az újonnan kifejlesztett QUALIFY kérdőív a cisztinózisban élő fiatalok betegség-specifikus HrQoL-ját fogja felmérni. A magasabb pontszámok jobb HrQoL-t jeleznek. |
2023. szeptember – 2025. április
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2205-QUAL-3291
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .